尿路上皮癌，作为泌尿系统常见的恶性肿瘤，近年来在治疗领域取得了突破性进展，为无数患者带来了新的希望。特别是靶向药与免疫治疗的结合，正在深刻改变这一疾病的诊疗格局。
尿路上皮癌治疗格局的重大变革：免疫联合ADC药物的崛起
2023年以来，进展期尿路上皮癌的治疗策略迎来了里程碑式的变革。其中，免疫治疗与抗体药物偶联（ADC）药物的联合应用，成为最受瞩目的焦点。一项名为EV-302的大型Ⅲ期临床研究，首次公布了帕博利珠单抗（俗称K药）联合维恩妥尤单抗（EV）的惊人数据。研究结果显示，该联合方案在客观缓解率、无进展生存期和总生存期方面均实现了显著提升，为患者带来了前所未有的生存获益。
随着2024年至2025年期间更多分层因素分析结果的陆续公布，包括患者对铂类药物的耐受性、是否存在肝转移、免疫表达状态以及Nectin-4表达状态等，进一步巩固了该方案作为一线标准治疗的地位。值得关注的是，2025年NCCN（美国国家综合癌症网络）指南的一项重大更新，便是取消了“是否耐受顺铂铂类”这一分层因素，明确将帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗推荐为所有进展期尿路上皮癌患者的标准一线治疗方案。
对于中国患者而言，EV-302研究中超过20%的亚洲人群数据，显示出亚洲人群在疗效上甚至优于全球人群，这为该方案在中国指南的修订提供了有力支持。随着该方案在中国获批并于2025年3月正式上市，药物可及性显著提升。预计2025年CSCO（中国临床肿瘤学会）指南将把帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗从2024年的二级推荐提升为一级推荐，并给予1A类最高证据级别推荐。这无疑是今年中国进展期尿路上皮癌治疗指南的最大亮点，彻底改变了以往含铂化疗或免疫治疗作为一线选择的局面。
然而，随着一线治疗方案的效力提升，新的挑战也随之而来：免疫联合ADC治疗失败后的二线诊疗方案仍需更多临床研究探索。此外，2025年NCCN指南更新中，二线治疗方案首次新增了生物标志物引导下的治疗选择，其中以HER2为靶点的ADC药物备受关注。中国在该领域的研发也处于领先地位，未来HER2靶向ADC药物有望在一线或二线治疗中发挥重要作用，这与当前精准治疗的趋势高度契合。
免疫治疗与靶向治疗：优势、缺陷与未来方向
在尿路上皮癌的治疗中，免疫治疗主要指以PD-1或PD-L1单抗为代表的免疫检查点抑制剂。而靶向治疗则涵盖两大类：一类是以HER2为靶点的ADC药物，另一类是以FGFR为靶点的传统小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物。今年的指南中强调的生物标志物引导治疗，更多地指向了靶向治疗，这些治疗方式都依赖于精准的检测和靶点定位。
以HER2为靶点的ADC药物，作为未来个体化治疗的重要方向，无论是单药应用还是联合应用，目前都有大量数据支持其疗效。国内外正在进行多项大型Ⅲ期对照研究，以进一步验证其临床价值。
尽管FGFR靶点的突变率相对较低，但作为传统小分子靶向药物，它在尿路上皮癌治疗中仍发挥着不可或缺的作用。在免疫治疗或免疫联合ADC治疗失败后，以FGFR为靶点的药物是目前指南推荐的优选方案。随着厄达替尼于今年在中国获批上市，FGFR抑制剂也成为中国尿路上皮癌患者的重要治疗选择。从今年指南的修订模式来看，个体化靶向治疗无疑是未来的一个重要研究方向，也是尿路上皮癌指南中首次出现生物标志物引导治疗的模式。
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精准治疗：尿路上皮癌诊疗的关键所在
精准治疗的核心在于根据患者个体的肿瘤特征和分子标志物来选择最合适的治疗方案。以帕博利珠单抗联合维恩妥尤单抗的方案为例，它正是精准治疗的重要体现。该方案基于尿路上皮癌中Nectin-4的高表达，通过免疫联合ADC的方式，实现了高效治疗和显著的生存获益。由于Nectin-4在尿路上皮癌中的高表达比例，这种治疗方案在未进行个体化分子检测的情况下，也能取得较高的疗效。
然而，对于那些对该方案耐药或少数无法获益的患者，个体化的精准检测和治疗显得尤为重要。例如，以HER2为靶点的ADC药物需要进行HER2检测，以确保治疗的精准性。此外，TROP2作为靶点的ADC药物也在尿路上皮癌中表现出较高的表达，尽管目前可能不需要进行检测，但其治疗方案同样是精准治疗的一部分。
尿路上皮癌的精准治疗还包括对肿瘤的分子分型、免疫状态分型以及两者结合的个体化分型等，这些分型与肿瘤的生物学行为密切相关。未来，随着对尿路上皮癌分子亚型的深入研究，有望从分子分型的角度更精准地选择靶向治疗或免疫治疗方案。
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总而言之，尿路上皮癌的治疗正迈向一个更加精准、高效的时代。随着新药的不断涌现和诊疗理念的持续更新，我们有理由相信，未来将有更多患者从中获益，重获健康。
