Revumenib：NPM1突变急性髓系白血病（AML）的新靶向治疗选择
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液癌症，特别是复发或难治性（R/R）的NPM1突变型AML，其治疗极具挑战性，预后往往不佳。传统的化疗方案效果有限，患者迫切需要更有效、更具靶向性的治疗手段。近年来，针对特定基因突变的靶向疗法为AML治疗带来了新的曙光。Revumenib作为一种新型的Menin抑制剂，正是在这一背景下备受关注。
Menin蛋白在NPM1突变和KMT2A重排的白血病发生发展中扮演着关键角色。通过抑制Menin，Revumenib旨在阻断白血病细胞的生长信号，诱导其分化和凋亡。AUGMENT-101是一项评估Revumenib在复发/难治性急性白血病中疗效和安全性的临床研究，其针对NPM1突变AML患者的II期部分近期公布了令人鼓舞的结果。
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AUGMENT-101研究：聚焦复发/难治性NPM1突变AML
AUGMENT-101研究的II期部分纳入了年龄较大、经过多线治疗的复发/难治性NPM1突变AML成人患者。这些患者通常病情复杂，治疗难度大。研究的主要终点是完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率以及安全性和耐受性。次要终点包括复合完全缓解率（composite CR）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间、无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）等。
研究中，患者接受推荐的II期剂量Revumenib治疗，每12小时一次，持续28天为一个周期。治疗持续至疾病进展、出现不可接受的毒性或达到其他停药标准。值得注意的是，达到复合完全缓解或部分缓解的患者，在缓解期内可以接受异基因造血干细胞移植（HSCT）而不退出研究。
显著的临床疗效数据
在64例可评估的成人患者中，Revumenib显示出显著的临床获益：
- CR/CRh率：达到23.4%（95% CI, 13.8%-35.7%），这一数据在经过重度预处理的患者群体中尤为突出。
- 复合CR率：为29.7%（95% CI, 18.9%-42.4%）。
- 总缓解率（ORR）：高达46.9%（95% CI, 34.3%-59.8%），意味着近半数患者对治疗产生了反应。
中位首次缓解时间为1.84个月，中位首次CR或CRh时间为2.76个月。无论患者属于哪个亚组，Revumenib都显示出缓解潜力。
在缓解持续时间方面，CR或CRh的中位持续时间为4.7个月（95% CI, 1.2-8.2），复合CR的中位持续时间也为4.7个月（95% CI, 1.9-8.2）。对于所有成人患者，中位EFS为3.0个月，中位OS为4.0个月。然而，在那些获得CR或CRh的患者中，中位OS显著延长至23.3个月（95% CI, 7.2-未达到），这表明深度缓解与更长的生存期相关。
部分获得缓解的患者在缓解期内接受了异基因造血干细胞移植，且有患者在移植后继续接受Revumenib维持治疗，期间未观察到严重的不良事件。
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安全性和耐受性良好
在安全性方面，Revumenib在AUGMENT-101研究中总体耐受性良好。在84例接受至少一剂Revumenib的患者中，任何级别和3级或以上治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率分别为98.8%和91.7%。与治疗相关的3级或以上不良事件（TRAEs）发生率分别为78.6%和59.5%。
最常见的3级或以上TEAEs或TRAEs包括：
- 发热性中性粒细胞减少（33.3% vs 13.1%）
- 贫血（25.0% vs 14.3%）
- QTcF间期延长（22.6% vs 21.4%）
少数患者因TRAEs需要减量（11.9%）或停药（4.8%）。研究中报告了一例与治疗相关的死亡（1.2%），原因为心脏骤停。
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未来展望
基于AUGMENT-101研究的积极结果，Revumenib针对NPM1突变AML适应症的新药申请（sNDA）已提交至美国FDA，并纳入了实时肿瘤审评项目（RTOR）。这预示着Revumenib有望尽快获批上市，为NPM1突变AML患者提供新的治疗选择。
这项研究的成功不仅验证了Menin抑制剂在特定白血病亚型中的潜力，也为复发/难治性AML患者带来了新的希望。随着更多临床数据的积累和药物的可及性提高，Revumenib有望改变NPM1突变AML的治疗格局。
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