对于罹患KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）并已接受过系统性治疗的成人患者而言，治疗选择一直是关注的焦点。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，加速批准了靶向药物 avutometinib 联合 defactinib（商品名：Avmapki Fakzynja Co-pack）的组合疗法，为这部分患者带来了新的治疗希望。
FDA加速批准的依据：RAMP-201临床试验
这项加速批准的决定，主要基于关键性的 RAMP-201 临床试验（NCT04625270）的数据。这是一项开放标签、多中心的临床研究，旨在评估 avutometinib 联合 defactinib 在特定患者群体中的疗效和安全性。
RAMP-201试验概览
该试验纳入了57名患有可测量、KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌的成年患者。所有参与者在入组前都至少接受过一次系统性治疗，其中包括铂类化疗方案。
患者接受的治疗方案为：口服 avutometinib 3.2 mg，每周两次（第1天和第4天），以及口服 defactinib 200 mg，每天两次。两种药物均在每个4周周期的前3周服用。治疗持续进行，直至出现疾病进展或不可耐受的毒性反应。
试验的主要终点是根据盲法独立审查委员会（Blinded Independent Review Committee）按照 RECIST 1.1 标准评估的客观缓解率（ORR）。同时，研究也评估了缓解持续时间（DOR）和安全性。
令人鼓舞的疗效数据
RAMP-201试验结果显示，avutometinib 联合 defactinib 组合疗法取得了显著的疗效。经确认的客观缓解率（ORR）达到 44%（95% CI, 31%-58%）。这意味着近半数的患者在治疗后肿瘤体积有所缩小。缓解持续时间（DOR）范围为 3.3个月至 31.1个月，显示了治疗效果的持久性潜力。
安全性分析：了解潜在的副作用
任何药物治疗都可能伴随副作用。RAMP-201试验中，至少在25%的患者中观察到的常见不良反应包括：肌酸磷酸激酶升高、恶心、疲劳、天冬氨酸转氨酶升高、皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、水肿、血红蛋白降低、丙氨酸转氨酶升高、呕吐、血胆红素升高、甘油三酯升高、淋巴细胞计数降低、腹痛、消化不良、痤疮样皮炎、玻璃体视网膜疾病、碱性磷酸酶升高、口腔炎、瘙痒、视力障碍、血小板计数降低、便秘、皮肤干燥、呼吸困难、咳嗽、尿路感染以及中性粒细胞计数降低。
患者在接受此疗法期间，应密切监测自身状况，并及时与医生沟通任何不适。医生会根据患者的具体情况进行管理和调整。
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FDA对 avutometinib 联合 defactinib 的加速批准，为KRAS突变低级别浆液性卵巢癌患者带来了新的治疗选择，是该领域靶向治疗的重要进展。
参考资料：
FDA grants accelerated approval to the combination of avutometinib and defactinib for KRAS-mutated recurrent low-grade serous ovarian cancer. FDA. May 8, 2025. Accessed May 8, 2025. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-combination-avutometinib-and-defactinib-kras-mutated-recurrent-low
