对于高危神经母细胞瘤患者而言，寻找有效的治疗方案至关重要。近期，美国国家综合癌症网络（NCCN）发布的神经母细胞瘤临床实践指南迎来了重要更新，将靶向药物Naxitamab-gqgk (Danyelza)纳入了推荐方案，为患者带来了新的希望。
NCCN指南更新要点：Naxitamab获2A类推荐
根据最新的NCCN指南，基于Naxitamab的治疗方案被列为高危神经母细胞瘤成人及儿童患者的2A类推荐。这意味着有高质量的证据表明该方案有效，且NCCN专家组达成了一致意见。
指南中推荐的具体方案包括：
- Naxitamab：在每个28天周期的第2、4、9、11天，剂量为2.25 mg/kg。
- 替莫唑胺（Temozolomide）：在每个周期的第1至5天，剂量为150 mg/m²。
- 伊立替康（Irinotecan）：在每个周期的第1至5天，剂量为50 mg/m²。
- 沙格司亭（Sargramostim）：在每个周期的第6至10天，剂量为250 µg/m²。
值得注意的是，指南中另一项针对此情况的推荐方案是基于Dinutuximab (Unituxin)的方案，其化疗组分相同，同样获得了2A类推荐。
Naxitamab获批背景与临床数据
Naxitamab (Danyelza)于2020年11月25日获得美国FDA的加速批准，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF，即沙格司亭）用于治疗1岁及以上、既往治疗后对骨或骨髓高危复发/难治性神经母细胞瘤表现出部分缓解、微小缓解或疾病稳定的儿童和成人患者。
这项批准主要基于两项单臂、开放标签的临床试验数据：II期Study 201 (NCT03363373)和I/II期Study 12-230 (NCT01757626)。这两项研究均排除了在最近一次治疗后出现疾病进展的患者。
在这些试验中，患者接受Naxitamab 3 mg/kg（在每个4周周期的第1、3、5天）联合GM-CSF治疗。关键的临床结果显示：
- 在Study 201研究中（n=22），总缓解率（ORR）达到45%（95% CI, 24%-68%），6个月的缓解持续时间（DOR）率为30%。
- 在Study 12-230研究中（n=38），总缓解率（ORR）为34%（95% CI, 20%-51%），23%的缓解者缓解持续时间至少达到6个月。
两项试验中观察到的缓解均发生在骨骼、骨髓或两者兼有。
安全性与副作用
与其他抗癌药物一样，Naxitamab治疗也可能伴随副作用。在两项关键试验中，至少25%患者报告的最常见不良反应包括输注相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲下降、高血压、疲劳、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、注射部位反应、水肿、焦虑、局部肿胀和易怒。
超过5%患者出现的常见3级或4级实验室异常包括淋巴细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板计数、钾、葡萄糖、钙、白蛋白、钠和磷酸盐水平降低，以及丙氨酸转氨酶水平升高。
值得注意的是，Naxitamab的处方信息中包含一个黑框警告，强调了严重输注相关反应和神经毒性的风险，包括严重的神经性疼痛、横贯性脊髓炎和可逆性后部白质脑病综合征。
推荐剂量
Naxitamab的推荐剂量为3 mg/kg，每日最大剂量不超过150 mg。稀释后在每个治疗周期的第1、3、5天进行静脉输注。同时联合皮下注射GM-CSF，剂量为250 µg/m²（在第-4至0天）和500 µg/m²（在第1至5天）。治疗周期每4至8周重复一次。
获取Naxitamab等抗癌药的途径
NCCN指南的更新为高危神经母细胞瘤患者提供了重要的治疗参考。对于需要获取Naxitamab (Danyelza)或其他海外靶向药、抗癌药的患者，了解可靠的海外靶向药代购渠道至关重要。同时，在面对复杂的癌症治疗信息时，专业的AI问诊服务可以提供初步的指导和信息支持。更多关于神经母细胞瘤、Naxitamab以及其他抗癌药物的信息，可以在MedFind抗癌资讯平台上找到。
参考文献：
- Y-mAbs announces update to National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®) Clinical Practice Guidelines in Oncology for neuroblastoma to include naxitamab-gqgk (DANYELZA®). May 7, 2025. Accessed May 7, 2025. https://ir.ymabs.com/news-releases/news-release-details/y-mabs-announces-update-national-comprehensive-cancer-networkr
- NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines): neuroblastoma. NCCN. April 16, 2025. Accessed May 7, 2025. https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/neuroblastoma.pdf
- FDA grants accelerated approval to naxitamab for high-risk neuroblastoma in bone or bone marrow. November 27, 2020. Accessed May 7, 2020. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-naxitamab-high-risk-neuroblastoma-bone-or-bone-marrow
