对于正在与Epstein-Barr病毒（EBV）阳性移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）作斗争的患者来说，近日传来了一则积极消息。美国食品药品监督管理局（FDA）已正式解除对研究性新药tabelecleucel（商品名：Ebvallo，简称：tab-cel）用于治疗EBV阳性PTLD的临床试验暂停（clinical hold）。这一决定是基于对额外数据的审查，意味着tabelecleucel的临床开发项目可以继续推进。
暂停原因并非疗效或安全性问题
此前的临床暂停是在2025年1月由FDA发出的。根据开发商Atara Biotherapeutics公司的声明，暂停的原因并非药物本身的疗效或安全性存在问题，而是与一家第三方生产设施在许可前检查中发现的良好生产规范（GMP）合规性问题有关。FDA在同期发布的完整回复函（CRL）中也强调了这些生产层面的合规性问题，并未对tab-cel的生产工艺、临床疗效或安全性提出质疑，也未要求进行额外的临床试验来支持其获批。
临床试验恢复，患者入组有望重启
随着临床暂停的解除，研究人员现在可以恢复评估tabelecleucel的临床试验。这包括正在进行的评估tab-cel治疗EBV阳性PTLD患者的III期ALLELE试验（NCT03394365），以及一项评估该药物在其他EBV相关疾病患者中的多队列II期研究（NCT04554914）。
Atara公司总裁兼首席执行官Cokey Nguyen博士表示：“我们很高兴已经解决了FDA提出的问题，这使得FDA能够解除临床暂停。我们正与合作伙伴Pierre Fabre Laboratories以及各临床试验中心紧密合作，预计将尽快恢复患者的入组和治疗。”
与FDA沟通后续审批路径
除了恢复临床试验，Atara公司也已与FDA约定了A类会议（Type A meeting），以讨论如何解决完整回复函中提到的问题，并商讨重新提交tab-cel生物制品许可申请（BLA）的路径。Nguyen博士补充道：“我们很高兴FDA批准了我们的A类会议请求，并希望就重新提交tab-cel BLA的时间表获得明确信息。”
关键临床数据支持药物潜力
支持tab-cel BLA申请的关键数据主要来自III期ALLELE试验。该试验的更新结果曾在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布。
数据显示，在所有接受治疗的患者中（n=75），tab-cel的总缓解率（ORR）达到50.7%（95% CI, 38.9%-62.4%）。具体来看，在接受过实体器官移植（SOT）的患者中（n=49），ORR为51.0%（95% CI, 36.3%-65.6%）；在接受过造血干细胞移植（HCT）的患者中（n=26），ORR为50.0%（95% CI, 29.9%-70.1%）。
安全性方面，严重治疗相关不良事件（TEAEs）发生在65.4%的HCT患者和61.2%的SOT患者中。在这两个群体中，分别有19.2%和18.4%的患者经历了致命性TEAEs，但值得注意的是，没有致命性TEAEs被判定与研究药物tab-cel相关。
ALLELE试验的设计是患者在每个35天周期内，于第1、8、15天接受2 x 106细胞/kg剂量的tabelecleucel，治疗可持续长达5年。主要研究终点是ORR，次要终点包括缓解持续时间、首次缓解时间、最佳缓解时间、总生存期以及移植物失功或排斥反应发生率。符合条件的患者包括任何年龄、接受过肾脏、肝脏、心脏、肺、胰腺、小肠等实体器官移植或异基因HCT，并经活检证实为局部评估的EBV阳性PTLD的患者。
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希望tabelecleucel临床试验的恢复能为EBV阳性PTLD患者带来更多希望。我们将持续关注其后续进展。
