对于重度血友病 A 患者而言，预防性治疗是管理病情的关键。新药 efanesoctocog alfa 作为一种新型预防疗法备受关注。一项最新的临床研究对其在美国的成本效益进行了评估，结果显示，尽管与标准因子 VIII 治疗相比，efanesoctocog alfa 能将年出血率显著降低 77%，但在其当前价格水平下，该药并不具备成本效益。研究指出，efanesoctocog alfa 的价格需要降低超过 47%（即低于当前价格的 53%），才能达到普遍接受的成本效益阈值。
研究方法概览
这项研究基于 XTEND-1 临床试验数据构建了一个马尔可夫队列模型。该模型纳入了年龄 ≥ 12 岁、无抑制物的既往接受过治疗的患者，平均年龄为 34 岁。研究比较了每周一次使用 efanesoctocog alfa (50 IU/kg) 进行预防治疗与每周三次使用标准因子 VIII 预防治疗（octocog alfa 25 IU/kg）在患者整个生命周期内的成本效益。研究人员从美国卫生系统和社会角度出发，采用每质量调整生命年（QALY）100,000 美元的支付意愿阈值，评估了常规和分配成本效益。
核心研究发现
- 与标准因子 VIII 治疗相比，efanesoctocog alfa 预防治疗在患者生命周期内额外增加了 5.11 个质量调整生命年（QALY），但同时也带来了高达 1090 万美元的额外成本。
- 这导致 efanesoctocog alfa 的增量成本效益比（ICER）高达每质量调整生命年 213 万美元（95% CI，120 万-320 万美元），远高于 10 万美元的成本效益阈值。
- 为了达到每质量调整生命年 10 万美元的成本效益阈值，efanesoctocog alfa 的价格需要降低至其当前价格的 53% 以下。
- 在 10,000 次蒙特卡洛模拟的概率敏感性分析中，标准因子 VIII 治疗在 100% 的情况下更具成本效益。
- 分配成本效益分析也表明，在使用美国常用范围内的不平等规避参数时，标准因子 VIII 治疗更受青睐。
研究启示
研究作者指出：“尽管 efanesoctocog alfa 对于重度血友病 A 患者来说是一种有前景的新型预防疗法，但从社会角度来看，其高昂的成本削弱了其相对于标准因子 VIII 替代疗法的价值。”
这项研究结果突显了创新药物在带来临床益处的同时，其高昂价格可能成为广泛应用和实现成本效益的重大障碍。对于需要长期用药的重症患者及其家庭而言，药物的可及性和经济负担是极为现实的问题。
面对高昂的药物价格，许多患者会探索不同的购药途径。了解药物的真实价值和成本效益研究数据，有助于患者做出更明智的决策。对于面临类似挑战的患者，探索海外购药渠道，寻找更具性价比的靶向药或仿制药选项，可能是减轻经济压力的重要途径。
研究局限性
研究人员也指出了本研究的局限性，包括在解释分配成本效益分析结果时依赖于基准公平权重而非血友病特异性权重。此外，efanesoctocog alfa 的长期疗效和安全性仍需进一步证实，未来的成本效益分析需要更长期的随访数据进行完善。由于缺乏直接或间接的比较研究，本次分析未能将 efanesoctocog alfa 与 emicizumab 进行比较。
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