FDA加速审批，硬纤维瘤治疗迎来新曙光
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，授予在研新药FOG-001快速通道资格（Fast Track Designation），用于治疗硬纤维瘤（Desmoid Tumors）患者。这一决定标志着FOG-001的研发和审评流程有望加速，为那些正与这种罕见、侵袭性强的肿瘤作斗争的患者带来了全新的希望。
对于癌症患者而言，“快速通道”不仅是一个监管术语，它更意味着能够更早地接触到可能改变命运的前沿疗法。FOG-001作为一款机制新颖的靶向药物，其获此殊荣，正是基于其在早期临床试验中展现出的巨大潜力。
FOG-001：解锁“不可成药”靶点的革命性药物
FOG-001是由Parabilis Medicines公司研发的一种创新的螺旋肽（helicon peptide），其独特之处在于，它是首个直接抑制β-catenin与T细胞因子（TCF）相互作用的药物。这一作用机制直击硬纤维瘤等多种癌症的核心驱动通路——Wnt信号通路。
Wnt/β-catenin信号通路在人体正常发育中扮演着关键角色，但当其异常激活时，便会成为癌症的“总开关”。在绝大多数硬纤维瘤病例中，正是由于APC基因或β-catenin自身的突变，导致β-catenin蛋白在细胞内大量积累，持续激活下游致癌基因，从而驱动肿瘤的无节制生长。数十年来，尽管科学家们深知其重要性，但由于靶点结构的复杂性，直接抑制β-catenin一直被认为是“不可成药”的巨大挑战。
FOG-001的出现彻底改变了这一局面。它通过精准阻断β-catenin与TCF的“结合”，从根源上切断了Wnt通路的致癌信号。更重要的是，无论肿瘤是由APC突变还是β-catenin突变引起，FOG-001都能有效发挥作用，展现了其广泛的应用潜力。
Parabilis Medicines的首席医疗官Fawzi Benzaghou博士表示：“FOG-001获得快速通道资格，增强了我们对其临床价值的信心。目前，超过半数的硬纤维瘤患者对现有疗法无应答，且现有疗法毒性较高。FOG-001通过抑制β-catenin:TCF相互作用，有望从疾病源头进行干预，这是我们在攻克‘不可成药’靶点使命中迈出的重要一步。”
临床数据解读：100%疾病控制率的惊人疗效
FOG-001的潜力并非空谈，其在正在进行的1/2期临床试验（NCT05919264）中已经取得了令人鼓舞的初步成果。在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的数据显示：
- 在10名接受了至少一次基线后扫描、可评估疗效的硬纤维瘤患者中，FOG-001实现了100%的疾病控制率（DCR）。这意味着所有患者的肿瘤都得到了有效控制，没有出现进展。
- 在5名接受了超过一次基线后扫描的患者中，客观缓解率（ORR）高达80%，即绝大多数患者的肿瘤体积出现了显著缩小。
- 值得注意的是，无论患者之前是否接受过γ-分泌酶抑制剂等其他疗法，FOG-001都展现出了一致的疗效。
这些数据无疑是硬纤维瘤治疗领域的一大突破。100%的疾病控制率表明FOG-001具有强大的肿瘤抑制能力，为患者提供了稳定病情的坚实保障。对于前沿疗法的最新进展，患者可以持续关注MedFind的抗癌资讯板块，获取第一手信息。
FOG-001的安全性与副作用
在评估一款新药时，安全性与疗效同等重要。FOG-001的整体安全性在临床试验中表现可控。数据显示，在接受72 mg/m²、240 mg/m²或480 mg/m²剂量治疗的12名患者中：
- 83.3%的患者经历了至少一种任何级别的治疗相关不良事件（TRAE）。
- 3级或更高级别的严重TRAE发生率为16.7%。
- 最常见的任何级别TRAE包括：疲劳（58.3%）、脱发（50.0%）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高（41.7%）、恶心（41.7%）、丙氨酸转氨酶（ALT）升高（33.3%）、血胆红素升高（33.3%）、鼻出血（33.3%）和醛固酮减少症（25.0%）。
一个非常积极的信号是，没有患者因为治疗相关的不良事件而需要停止FOG-001的治疗。这表明，尽管存在一些副作用，但它们大多是可管理和可耐受的，为患者长期用药提供了可能性。
关于FOG-001的临床试验
这项多中心、开放标签、非随机的1/2期研究旨在评估FOG-001作为单药或联合其他抗癌药物，在治疗已知或可能存在Wnt通路激活突变的局部晚期或转移性实体瘤患者中的效果。该研究特别设立了针对侵袭性纤维瘤病（即硬纤维瘤）的患者队列。
试验的主要终点包括安全性、剂量限制性毒性的发生率、客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。次要终点则包括药代动力学、缓解持续时间（DoR）和无进展生存期（PFS）。
Parabilis Medicines的董事长兼首席执行官Mathai Mammen博士补充道：“每年有数百万癌症病例与Wnt/β-catenin通路有关，但几十年来一直没有获批的靶向疗法。FOG-001的成功证明，我们的螺旋肽技术可以解锁曾被认为完全无法触及的疾病生物学，为那些长期以来遥不可及的靶点开辟了一条新路，并有望从根本上改变患者的治疗结局。”
总结与展望
FOG-001获得FDA快速通道资格，是基于其创新的作用机制和卓越的早期临床数据。它不仅为硬纤维瘤患者带来了突破性的治疗选择，也为所有由Wnt/β-catenin通路驱动的癌症治疗开辟了全新的方向。随着临床研究的深入，我们期待FOG-001能早日获批上市，造福更多患者。
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