培西达替尼（Pexidartinib）的肝损伤风险警示
美国食品药品监督管理局（FDA）近期针对用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TCGT）的靶向药物培西达替尼（Pexidartinib，商品名：Turalio）发布了重要的风险评估与管控策略（REMS）指南。此举旨在严格控制并降低该药物可能引发的严重、甚至致命的肝损伤风险，包括罕见的胆管消失综合征。
这项新规意味着培西达替尼的获取将受到严格限制，以确保患者安全。对于正在考虑或已经使用培西达替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的患者而言，了解这些最新的安全信息至关重要。
什么是TURALIO REMS计划？
根据最新的REMS指南，培西达替尼将只能通过一个名为“TURALIO REMS”的受限分销计划提供。具体要求如下：
- 认证处方医生：只有经过专门认证的医生才能为患者开具培西达替尼的处方。
- 认证药房：只有获得认证的药房才能调配和分发该药物。
- 登记患者：患者必须在项目中登记注册后，才有资格接受培西达替尼治疗。
这一系列措施确保了从处方到用药的每一个环节都在严密的监控之下，最大限度地保障患者的用药安全。如果您对用药方案或副作用管理有任何疑问，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的指导。
如何有效管理和监测肝功能？
培西达替尼的药品说明书中已明确加入了关于肝损伤（包括胆管消失综合征）的风险警告。临床医生在开具处方时，必须对患者进行定期的肝功能监测：
- 治疗开始前：进行全面的肝功能基线检测。
- 前8周：每周监测一次肝功能指标，包括AST、ALT、总胆红素、直接胆红素、碱性磷酸酶和GGT。
- 第9-12周：每两周监测一次。
- 12周以后：每三个月监测一次。
医生会根据肝毒性的严重程度，决定是否需要暂停用药、减少剂量或永久停药。值得注意的是，即便严格遵守监测方案并及时停药，也可能无法完全避免严重肝损伤的发生。若患者肝功能指标出现异常且无法恢复正常，应立即咨询肝病专家。
培西达替尼的疗效回顾：ENLIVEN研究数据
尽管存在肝损伤风险，培西达替尼作为首款获批用于治疗腱鞘巨细胞瘤的全身性疗法，其疗效已在关键的III期ENLIVEN临床试验中得到证实。该药于2019年8月获得FDA批准，用于治疗伴有严重发病率或功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者。
ENLIVEN研究的关键数据显示：
- 在治疗第25周时，接受培西达替尼治疗的患者总缓解率（ORR）达到了38%，而安慰剂组为0%。
- 在获得缓解的患者中，响应持久，大多数患者的缓解持续时间超过6个月，甚至12个月以上。
- 与安慰剂相比，培西达替尼还能显著改善患者受影响关节的活动范围。
对于需要购买此药物的患者，了解其价格和获取渠道至关重要。您可以通过MedFind海外靶向药代购网站获取更多信息。
培西达替尼的其他常见副作用
除了肝功能指标升高外，培西达替尼治疗中常见的其他不良反应包括：头发颜色改变、中性粒细胞减少、眼部水肿、血红蛋白水平下降、皮疹、味觉障碍和血磷水平降低等。
总而言之，培西达替尼为不适合手术的腱鞘巨细胞瘤患者提供了一种有效的治疗选择，但必须在严格的REMS计划下，通过密切监测肝功能来管理其潜在的严重副作用。更多关于腱鞘巨细胞瘤的前沿治疗资讯，请访问MedFind抗癌资讯板块。
