长期以来，多发性骨髓瘤被视为一种难以治愈的癌症。然而，随着医学的飞速发展，这一观念正在被颠覆。最新的临床研究成果表明，多发性骨髓瘤患者有望实现长期缓解乃至“治愈”。这不仅为患者带来了前所未有的希望，也深刻影响着医生、药企和监管机构对未来治疗策略的规划。
多发性骨髓瘤“治愈”的新定义
在2025年血液肿瘤学会（SOHO）年会上，Sundar Jagannath博士提出，对于多发性骨髓瘤，如果患者在停止维持治疗后能保持五年无癌状态，即可被视为“治愈”。这一突破性的定义源于对西达基奥仑赛（商品名：Carvykti，简称cilta-cel）的1b/2期CARTITUDE-1临床试验的长期随访结果。该研究显示，部分接受单次西达基奥仑赛治疗的患者，在五年后依然存活且无癌，无需任何维持治疗。
这一发现的意义深远：
- 对患者而言： 从“不治之症”到“有望治愈”，极大地提升了患者的信心和生活质量。
- 对医生而言： 促使医生更积极地探索前沿治疗方案，并鼓励患者参与有治愈潜力的临床试验。
- 对药企而言： 激励制药公司以五年治愈为目标，开发更具突破性的新药和治疗方案，并促进多方合作。
- 对监管机构而言： 为FDA和EMA等监管机构提供了基于证据的审批依据，加速创新药物作为一线疗法的上市进程。
CARTITUDE-1试验：西达基奥仑赛的突破性成果
CARTITUDE-1试验最初招募的是传统上复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者在当时面临着巨大的未满足医疗需求。令人振奋的是，在中位随访约5年（61个月）后，约三分之一的患者（97名参与者中的32名）仍然存活且无疾病进展。其中12名患者每年通过骨髓活检、微小残留病（MRD）检测和PET/CT扫描，连续五年被证实无癌。这正是Jagannath博士所定义的“无需维持治疗的治愈”。
这项研究的成功，不仅证明了西达基奥仑赛在晚期多发性骨髓瘤患者中实现长期缓解和治愈的潜力，也预示着如果将此类高效疗法提前应用于疾病早期阶段，将有望取得更优异的治疗效果。
MRD阴性与多发性骨髓瘤的治愈前景
研究进一步指出，对于那些连续五年达到完全缓解且MRD阴性、PET/CT阴性的患者，无需继续维持治疗即可被视为治愈。这一标准不仅适用于初诊多发性骨髓瘤患者，在复发患者中也同样适用，进一步拓宽了治愈的适用范围。
当前，初诊多发性骨髓瘤患者正接受四联疗法，无论是否符合移植条件，许多患者在两年内就能达到完全缓解和MRD阴性。如果患者在两年时点保持MRD阴性，80%的患者仍能保持无进展生存。随着年度MRD检测的持续进行，我们有望更精确地定义达到治愈平台所需的MRD阴性年限。多发性骨髓瘤治疗领域正迎来一个“平台期”，这使得讨论和定义“治愈”变得尤为重要。
未来治疗策略的临床启示
多发性骨髓瘤的治疗目标正从“持续治疗”转向“有限疗程的治愈”。这意味着患者可能在接受五年左右的治疗后，就能自信地停药，且复发风险极低，超过90%的患者有望被治愈。
对于初诊患者，医生现在可以告知他们有潜在治愈的可能，无论是通过一线四联疗法，还是在复发后通过免疫疗法，如CAR T细胞疗法和双特异性抗体。目前，结合CAR T和双特异性/三特异性抗体的临床试验正在积极进行中，这些疗法有望达到70%至80%的完全缓解MRD阴性率，为多发性骨髓瘤的治疗带来革命性的进步。
此外，新型免疫调节药物（CELMoDs）也展现出令人鼓舞的疗效，有望在不久的将来获批，进一步改善接受过CAR T或双特异性抗体治疗患者的预后。
对于急需海外前沿靶向药的患者，MedFind 提供便捷的海外靶向药代购服务，确保您能及时获取所需药品。同时，您还可以通过 AI问诊服务 获得专业的用药建议和抗癌资讯。更多关于多发性骨髓瘤的药物信息和诊疗指南，请访问 MedFind抗癌资讯平台。
