引言
对于低级别上尿路上皮癌（UTUC）患者而言，一种名为帕德利泊芬（Padeliporfin，商品名Tookad）的血管靶向光动力疗法（VTP）正成为一种极具前景的治疗方案。根据一项名为ENLIGHTED（NCT04620239）的III期临床试验的中期数据，该疗法在确保患者安全的同时，取得了令人鼓舞的高缓解率，为患者保留肾脏功能带来了新希望。
ENLIGHTED临床研究的关键疗效数据
截至2024年11月5日的数据分析显示，在37名可评估疗效的患者中，接受帕德利泊芬（Padeliporfin）治疗后：
- 总缓解率（ORR）达到了86.5%，显示出强大的肿瘤清除能力。
- 其中，完全缓解（CR）率高达73%，意味着大部分患者的肿瘤被完全清除。
- 在随访期间，疾病复发率为10.8%，而疾病进展率仅为2.7%。
德克萨斯大学西南医学中心的泌尿学教授Vitaly Margulis博士在会议上表示：“根据这项中期分析，光动力疗法在这一患者群体中似乎非常有效。其安全性极佳，我们可能拥有了又一个新工具，帮助患者维持肾功能并保留器官。”
帕德利泊芬光动力疗法的作用机制
帕德利泊芬血管靶向光动力疗法是一种结合了光敏剂药物和光纤递送系统的创新治疗。其工作原理如下：
- 患者首先通过静脉输注光敏剂药物帕德利泊芬。
- 随后，医生通过一根特制的光纤，将近红外光精确地照射到肿瘤病灶区域。
- 光线激活药物后，会引发一系列生理反应，精准地破坏肿瘤的供血血管，从而导致肿瘤缺血坏死。
研究设计与安全性分析
ENLIGHTED是一项全球性的、关键性的单臂研究，旨在评估帕德利泊芬对于新诊断或复发的低级别、非侵袭性上尿路上皮癌的治疗效果。患者在接受1至3次治疗后进行疗效评估。
安全性与常见副作用
关于患者最关心的安全性问题，研究表明帕德利泊芬的耐受性良好。大多数不良事件（AEs）为1至2级，且在几天内即可缓解。常见的不良反应包括：
- 血尿（14%）
- 胁腹痛（10%）
- 手术过程疼痛（6.4%）
- 排尿困难（5.2%）
- 尿路感染（5.2%）
3级严重不良事件的发生率为9.2%，主要与治疗相关的肾绞痛和胁腹痛，但这些事件均在2天内得到解决。
总结与展望
ENLIGHTED研究的中期结果为低级别上尿路上皮癌患者带来了巨大的鼓舞。帕德利泊芬（Padeliporfin）不仅展现了卓越的疗效，其良好的安全性也使其成为一种有潜力改变临床实践的器官保留疗法。随着研究的继续进行，我们期待该药物能早日获得批准，让更多患者受益。如果您想了解关于帕德利泊芬的价格、代购渠道或更多详细信息，MedFind将持续关注并更新相关资讯。