引言
对于与癌症抗争的患者而言，每一个新药的获批都代表着新的希望。近日，针对HER2阳性胆道癌（BTC）的治疗领域迎来了重大进展。欧洲委员会（EC）已授予HER2靶向双特异性抗体药物泽尼达妥单抗（Zanidatamab，英文商品名：Ziihera）有条件上市许可，为经治的晚期胆道癌患者带来了首个专门获批的HER2靶向治疗方案。
什么是泽尼达妥单抗（Zanidatamab）？
泽尼达妥单抗是一种创新的HER2靶向双特异性抗体。它的独特之处在于能够同时结合HER2蛋白上的两个不同位点，从而更有效地阻断癌细胞的生长信号。此次获批，使其成为欧盟首个专门针对HER2阳性胆道癌的靶向药物，填补了该领域巨大的未满足医疗需求。
关键临床研究：HERIZON-BTC-01的亮眼数据
此次批准主要基于一项名为HERIZON-BTC-01的全球性、多中心IIb期临床试验（NCT04466891）的积极数据。该研究旨在评估泽尼达妥单抗在既往接受过含吉西他滨方案治疗后进展的、不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌患者中的疗效与安全性。
研究的关键结果令人鼓舞：
- 客观缓解率（ORR）： 在主要评估队列（队列1，n=80）中，经独立中心审查（ICR）确认的ORR达到了41.3%（95% CI, 30.4%-52.8%），其中包含2名完全缓解的患者，成功达到了研究的主要终点。
- 总生存期（OS）： 在中位22个月的随访后，患者的中位总生存期为15.5个月（95% CI, 10.4-18.5），6个月和12个月的生存率分别为80.3%和56.2%。
- 缓解持续时间（DOR）： 中位缓解持续时间长达14.9个月（95% CI, 7.4-未达到），显示出治疗效果的持久性。
值得注意的是，在HER2高表达（IHC 3+）的患者亚组中，泽尼达妥单抗的疗效更为显著，ORR高达51.6%，中位OS延长至18.1个月。这凸显了在治疗前进行HER2检测以筛选合适患者的重要性。
泽尼达妥单抗的安全性与常见副作用
在安全性方面，泽尼达妥单抗表现出可控的特点。研究中，最常见的治疗相关不良事件（TRAE）包括：
- 腹泻（36.8%）
- 输液相关反应（33.3%）
- 射血分数降低（10.3%）
重要的是，研究中未报告与泽尼达妥单抗治疗相关的死亡事件，整体安全性良好。
全球监管动态与未来展望
除了在欧盟获批，泽尼达妥单抗也已于2024年11月获得美国FDA的加速批准，用于治疗经治的HER2阳性（IHC 3+）胆道癌患者。目前，其在欧盟的完全批准将取决于一项正在进行的III期确证性临床试验HERIZON-BTC-302（NCT06282575）的结果，该试验旨在评估泽尼达妥单抗联合标准化疗一线治疗HER2阳性胆道癌的疗效。
对于急需新治疗方案的HER2阳性胆道癌患者来说，泽尼达妥单抗的获批无疑是一个里程碑。如果您想了解更多关于泽尼达妥单抗的疗效细节、副作用管理、药物价格以及海外代购渠道等信息，MedFind将持续为您提供专业的资讯与服务支持。
