对于新诊断、符合自体干细胞移植条件的多发性骨髓瘤患者而言，一项重要的治疗进展带来了新的希望。欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）近日发布积极意见，推荐批准艾莎妥昔单抗（Sarclisa）联合硼替佐米（Velcade）、来那度胺和地塞米松（VRd）的四药方案，作为诱导治疗的新选择。这一推荐有望为全球多发性骨髓瘤患者提供更深层次的缓解和更长的无进展生存期。
核心研究成果：GMMG-HD7试验揭示显著疗效
这项推荐主要基于III期GMMG-HD7临床试验的突破性数据。该研究结果在2024年ASH年会上公布，并发表于《临床肿瘤学杂志》。数据显示，在诱导治疗阶段，艾莎妥昔单抗联合VRd方案（Isa-VRd）展现出显著优势：
- 完全缓解（CR）率显著提升：Isa-VRd组的完全缓解率达到43.5%，而单独VRd组为34.0%（优势比[OR]为1.49；95% CI，1.08-2.07；P = .013）。
- 微小残留病（MRD）阴性率大幅提高：自体干细胞移植（ASCT）后，Isa-VRd组的MRD阴性率高达66.2%，远高于VRd组的47.7%（OR，2.13；95% CI，1.56-2.92；P < .0001）。
- CR与MRD阴性双重达标率更高：Isa-VRd组有38.1%的患者同时达到完全缓解和MRD阴性状态，而VRd组为25.8%（OR，1.76；95% CI，1.25-2.50；P = .001）。
- 无进展生存期（PFS）显著延长：尽管两组的中位PFS均未达到，但艾莎妥昔单抗组的PFS差异具有统计学意义，显著优于VRd组（HR，0.7；95% CI，0.52-0.95；分层对数秩P = .0184）。
这些数据充分证明了艾莎妥昔单抗在提升治疗深度和延长患者无进展生存期方面的潜力，为新诊断多发性骨髓瘤患者带来了更优的治疗选择。
GMMG-HD7研究设计概览
GMMG-HD7研究是一项由德国多发性骨髓瘤多中心研究组（GMMG）与赛诺菲合作发起的、正在进行中的多中心、随机、开放标签的III期临床试验。该研究旨在评估艾莎妥昔单抗在符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的疗效。研究共纳入662名患者，年龄介于18至70岁之间，均需为新诊断且符合自体干细胞移植条件的多发性骨髓瘤患者。
在试验的第一部分，患者被随机分配接受为期3个42天周期的VRd诱导治疗，其中一组额外接受艾莎妥昔单抗。艾莎妥昔单抗在第1周期第1、8、25、22、29天静脉注射10 mg/kg，随后在第2和第3周期的第1、15、29天给药。随后，所有患者均接受干细胞动员和自体干细胞移植（ASCT）。移植后，患者将进行第二次随机分组，接受来那度胺单药或来那度胺联合艾莎妥昔单抗的维持治疗，最长可达3年。
主要研究终点包括诱导治疗后的微小残留病（MRD）阴性率（通过下一代流式细胞术评估，灵敏度为10⁻⁵）和第二次随机分组后的无进展生存期（PFS）。其他关键次要终点包括完全缓解率、总生存期（OS）、首次随机分组后的PFS以及安全性。
持续的疗效分析与未来展望
里程碑分析进一步表明，达到MRD阴性的患者，其从诱导治疗结束（HR，0.38；95% CI，0.26-0.55；P < .001）和移植结束（HR，0.42；95% CI，0.28-0.63；P < .001）后的无进展生存期显著延长。即使对于MRD阳性的患者，艾莎妥昔单抗联合VRd方案也显示出更长的PFS（HR，0.64；95% CI，0.43-0.96；P = .03），这表明该方案能够为更广泛的患者群体带来益处。
赛诺菲肿瘤全球负责人Olivier Nataf表示，CHMP的推荐是艾莎妥昔单抗在满足多发性骨髓瘤患者未满足需求方面的重要进展，有望在疾病的各个阶段显著改善治疗结果。他强调：“如果获得批准，这一方案将成为符合移植条件的患者一个重要的新诱导选择，有望在治疗的关键时刻改善长期预后并加深缓解。”
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参考文献
- Sarclisa recommended for EU approval by the CHMP to treat transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma. News Release. Sanofi. June 23, 2025. Accessed June 23, 2025.
- Mai EK, Bertsch U, Pozek E, et al. Isatuximab, lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone induction therapy for transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma: final part 1 analysis of the GMMG-HD7 trial. J Clin Oncol. 2025;43(11):1279-1288. doi:10.1200/JCO-24-02266
- Trial on the effect of isatuximab to lenalidomide/bortezomib/dexamethasone (RVd) induction and lenalidomide maintenance in patients with newly diagnosed myeloma (GMMG HD7). ClinicalTrials.gov. Updated January 24, 2025. Accessed June 23, 2025.
