急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性极强的血液癌症，尤其对于伴有FLT3-ITD基因突变的患者，预后往往更具挑战性。然而，随着医学的不断进步，新的治疗方案正为这些患者带来希望。近日，加拿大卫生部正式批准了靶向药物奎扎替尼（英文通用名：quizartinib，商品名：凡夫利他，英文商品名：Vanflyta）联合标准化疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性成人急性髓系白血病。这一里程碑式的批准，标志着FLT3-ITD阳性AML治疗领域迈出了重要一步，为患者提供了更有效的治疗选择。
奎扎替尼：FLT3-ITD阳性AML治疗新选择
奎扎替尼是一种口服的FLT3抑制剂，专门针对FLT3-ITD基因突变。加拿大卫生部的此次批准，是基于其在关键的III期QuANTUM-First临床试验中展现出的卓越疗效和安全性。根据批准方案，奎扎替尼将与标准的阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗、阿糖胞苷巩固化疗联合使用，随后进行奎扎替尼单药维持治疗。值得注意的是，在加拿大获批之前，美国FDA已于2023年7月批准了奎扎替尼用于相同适应症，进一步证实了其在全球范围内的治疗价值。对于FLT3-ITD阳性AML患者而言，在开始奎扎替尼治疗前，必须通过经过验证的检测确认FLT3-ITD突变状态。
QuANTUM-First临床试验数据揭示卓越疗效
QuANTUM-First试验（NCT02668653）是一项全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲的III期研究，旨在评估奎扎替尼联合化疗在FLT3-ITD阳性新诊断AML患者中的疗效。研究结果令人鼓舞：与单纯标准化疗相比，奎扎替尼联合治疗方案使患者的死亡风险显著降低了22.4%（风险比HR, 0.78; 95% CI, 0.62-0.98; 双侧P = .0324）。在中位随访39.2个月时，奎扎替尼治疗组（n=268）的中位总生存期（OS）达到了31.9个月（95% CI, 21.0-未达到），而对照组（n=271）仅为15.1个月（95% CI, 13.2-26.2）。这一数据充分证明了奎扎替尼在延长FLT3-ITD阳性AML患者生存期方面的显著优势。麦克马斯特大学医学系教授Brian Leber博士表示，奎扎替尼的获批代表了FLT3-ITD阳性AML治疗的重大进展，有望改变这种侵袭性白血病的治疗格局。
奎扎替尼治疗方案与安全性考量
在QuANTUM-First试验中，患者接受的治疗方案包括：
- 诱导治疗： 每日静脉输注阿糖胞苷（100 mg/m²），持续7天；同时在第1、2、3天静脉输注柔红霉素（60 mg/m²）或伊达比星（12 mg/m²）。从第8天开始，每日口服40 mg奎扎替尼或安慰剂，持续14天。
- 巩固治疗： 对于达到完全缓解（CR）或伴有中性粒细胞/血小板不完全恢复的完全缓解（CRi）的患者，将接受大剂量阿糖胞苷联合每日40 mg奎扎替尼或安慰剂，或进行异基因造血干细胞移植，或两者兼有。
- 维持治疗： 巩固治疗后，患者将继续单独接受奎扎替尼或安慰剂维持治疗，最长可达3年。
关于安全性，奎扎替尼组和安慰剂组的患者发生至少一次不良事件（AE）的比例相似（100% vs 99%），发生3级或更高级别AE的比例也相近（92% vs 90%）。最常见的3/4级不良事件包括：发热性中性粒细胞减少症、低钾血症和肺炎。奎扎替尼组中，中性粒细胞减少症也是常见的3/4级不良事件。尽管存在不良反应，但奎扎替尼带来的生存获益远超其风险，为高危患者群体带来了新的希望。
如何获取奎扎替尼（凡夫利他）？海外购药途径解析
对于国内的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者而言，新药的上市往往意味着漫长的等待。由于药品审批、进口流程等因素，海外已获批的创新药物可能需要较长时间才能在国内上市。在这种情况下，海外购药成为了许多患者寻求及时治疗的重要途径。
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奎扎替尼（凡夫利他）在加拿大和美国等地的相继获批，无疑为FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者带来了新的曙光。这款靶向药物的加入，不仅显著改善了患者的生存预后，也为临床医生提供了更强大的治疗武器。面对这种高风险的血液肿瘤，患者和家属应积极了解最新的治疗进展，并在专业医生的指导下，探索包括海外购药在内的多种获取途径，争取最佳的治疗效果。
