急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液癌症，尤其对于复发或难治性患者而言，治疗选择有限，预后往往不佳。然而，随着靶向治疗的不断发展，新的希望正在出现。其中，针对特定基因突变的创新药物Revumenib（瑞福福吉）正展现出改变AML治疗格局的巨大潜力。
Revumenib：靶向menin蛋白的创新疗法
Revumenib（瑞福福吉）是一种新型的口服menin抑制剂。Menin蛋白在多种白血病，特别是伴有NPM1突变或KMT2A重排的AML中，扮演着关键角色。通过抑制menin蛋白，Revumenib能够阻断癌细胞的生长和增殖，从而为这些特定基因突变类型的AML患者带来新的治疗机会。
AUGMENT-101临床试验：Revumenib在AML中的显著疗效
Revumenib的疗效在AUGMENT-101（NCT04065399）I期临床试验中得到了初步验证。该试验评估了Revumenib在复发/难治性AML患者中的表现，尤其关注了伴有NPM1突变和KMT2A重排的患者群体。
NPM1突变AML患者的突破性进展
对于伴有NPM1突变的复发/难治性AML患者，Revumenib展现出令人鼓舞的治疗效果。研究数据显示，该药物的复合完全缓解率（CRc）达到约25%，总缓解率（ORR）更是高达约50%。考虑到这类患者在传统挽救性治疗下预后普遍较差，Revumenib的出现无疑填补了巨大的未满足需求，为他们提供了重要的治疗新选择。
KMT2A重排AML：Revumenib活性最高
研究进一步揭示，Revumenib作为menin抑制剂，在不同分子亚型AML中的敏感性存在差异。其中，在伴有KMT2A重排的AML患者中，Revumenib的活性最高，显示出最强的治疗效果。尽管在NUP98重排AML中也观察到临床反应，但其持久性和变异性相对较低。
联合治疗与未来展望
目前，研究人员正在积极探索Revumenib与其他药物的联合应用，以期进一步提升治疗效果。例如，将Revumenib与低甲基化药物（HMAs）以及维奈克拉（Venetoclax）联合使用，无论是在挽救性治疗还是在一线治疗中，都展现出巨大的潜力。这种联合治疗策略有望克服单一疗法的局限性，为更广泛的AML患者群体带来更优的治疗方案。
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