骨肉瘤，尤其是伴有肺部转移的儿童骨肉瘤，是一种预后较差的恶性肿瘤。面对这一挑战，医学界一直在积极探索更有效的治疗方案。近日，一款名为OST-HER2的创新免疫疗法取得了令人鼓舞的临床进展，为儿童肺转移性骨肉瘤患者带来了新的希望。该疗法不仅在临床试验中展现出显著疗效，更获得了美国FDA的多项加速审批认定，预示着其有望更快地惠及患者。
OST-HER2：儿童骨肉瘤免疫疗法新星
OST-HER2（亦称OST31-164）是一种处于研发阶段的免疫疗法，其主要目标是预防复发性、已完全切除的肺转移性儿童骨肉瘤患者的疾病转移。作为一种靶向HER2的免疫治疗药物，它通过激活患者自身的免疫系统来对抗癌细胞，有望从根本上改善患者的预后。
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关键临床数据：疗效显著，生存期获益
OST-HER2的突破性进展主要来源于一项正在进行的2b期临床试验（NCT04974008）。该研究结果显示，OST-HER2成功达到了主要终点，即显著改善了患者的12个月无事件生存期（EFS）。
- 无事件生存期（EFS）：接受OST-HER2治疗的患者，12个月EFS率达到33%，而历史对照组仅为20%（P = .0158），显示出统计学上的显著优势。值得一提的是，所有达到12个月EFS的患者目前均存活。
- 总生存期（OS）：中期总生存期数据显示，OST-HER2组患者的生存获益同样令人鼓舞。1年总生存率达到91%，高于历史对照组的81%（P = .0700）；2年总生存率更是达到61%，远超对照组的40%（P = .0576）。这些数据表明，OST-HER2有望显著延长儿童骨肉瘤患者的生命。
FDA多项认定：加速审批通道
OST-HER2的潜力也得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的认可。该疗法已获得多项重要认定，包括：
- 再生医学先进疗法（RMAT）认定：此认定专为治疗严重或危及生命疾病的再生医学疗法而设，可获得FDA更强的监管支持，并有资格进行加速生物制品许可申请（BLA）审查。
- 罕见儿科疾病认定（RPDD）
- 孤儿药认定（ODD）
- 快速通道认定（FTD）
这些认定意味着OST-HER2的审批流程将大大加快，有望更快地上市，造福急需治疗的儿童骨肉瘤患者。
2b期临床试验设计与入组标准
这项2b期多中心研究旨在评估OST-HER2在复发性、已完全切除的肺部局限性转移性骨肉瘤患者中的安全性和有效性。研究共纳入了来自21个中心的39名可评估患者。
主要入组标准包括：
- 年龄在12至39岁之间。
- 诊断时体重至少40公斤。
- ECOG体力状态评分为0至2。
- 器官功能良好。
- 在入组前已从先前的化疗、免疫疗法、放疗或手术中完全恢复。
主要排除标准包括：
- 存在临床上明显的转移性或复发性疾病。
- 同时存在肺部和原发肿瘤部位局部复发。
- 初始治疗期间疾病进展的原发难治性疾病。
- 最近一次复发时有中枢神经系统或肺外转移的证据。
患者接受OST-HER2单药治疗，每3周给药1次，共16次，持续长达48周。每个12周的治疗周期包含4剂，总共允许4个周期。每次输注剂量为1 x 10⁹集落形成单位（CFU），直至完成48周治疗、疾病进展、出现不可接受的毒性或满足其他预设的停药标准。
主要终点是12个月EFS，通过每3个月进行一次影像学评估来监测，与标准临床监测方案一致。关键次要终点是3年OS，同时评估了治疗期间出现的不良事件的发生率和特征。
未来展望与患者获益
OS Therapies公司预计将在2025年6月中旬前收到FDA关于OST-HER2统计分析计划的反馈。在此基础上，公司计划迅速启动2期末会议，寻求与FDA就滚动式生物制品许可申请（BLA）提交途径达成一致。如果获得FDA同意，OS Therapies的目标是在2025年第三季度启动BLA申报流程。
这一系列积极进展，无疑为全球骨肉瘤患者，特别是儿童患者，带来了巨大的希望。随着OST-HER2的研发和审批进程加速，未来有望为这些患者提供一种全新的、有效的治疗选择，显著改善他们的生存质量和预后。
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