对于真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者而言，新的治疗希望正在显现。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了靶向药Givinostat（商品名：Duvyzat）快速通道资格，用于治疗真性红细胞增多症。
FDA快速通道：加速新药审批
快速通道（Fast Track）资格旨在加速针对严重疾病且具有潜在突破性疗法的药物的开发和审评过程。这意味着Givinostat在真性红细胞增多症领域的研发和审批有望加快。此前，Givinostat已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的真性红细胞增多症孤儿药资格。
值得一提的是，Givinostat（Duvyzat）已获FDA和英国MHRA批准用于治疗杜氏肌营养不良症，EMA也预计在2025年7月对其在杜氏肌营养不良症的申请做出最终决定。
GIV-IN PV III期临床试验详情
目前，Givinostat针对真性红细胞增多症的III期关键性临床试验GIV-IN PV（NCT06093672）正在进行中。这项随机、开放标签研究旨在评估Givinostat与羟基脲（Hydroxyurea）在JAK2V617F阳性高危真性红细胞增多症患者中的疗效和安全性。
试验计划招募约220名患者，随机分配接受口服Givinostat或口服羟基脲治疗。入组标准包括年龄≥60岁、根据2016年WHO标准诊断为PV且在随机化前3年内、JAK2V617F阳性、有血栓病史、随机化时血细胞比容正常，以及筛查时需要治疗（定义为血细胞比容≥45%或<45%且近3个月内至少进行过一次放血治疗；白细胞计数>10 x 109/L；或血小板计数>400 x 109/L）。
排除标准则包括对羟基脲耐药或不耐受、既往特定血栓或脾切除、显著心血管疾病、近期心梗/卒中/不稳定心绞痛、肝肾功能不全、高甘油三酯血症未控制、既往接受过JAK2抑制剂、HDAC抑制剂或P-32治疗，或正在接受其他研究性药物治疗。
试验的主要终点是第48周达到缓解的患者比例（基于血细胞比容、白细胞、血小板水平、脾脏大小正常以及无疾病进展、无重大出血或血栓事件）。次要终点包括第48周达到完全血液学缓解（CHR）的患者比例、从随机化到首次CHR的时间、第48周脾脏大小正常的患者比例以及安全性与耐受性。
Givinostat的作用机制与潜力
真性红细胞增多症是一种骨髓增殖性肿瘤，常由JAK2V617F等基因突变驱动，导致细胞过度增殖，引起头痛、乏力、瘙痒等症状，并增加卒中、心梗、骨髓纤维化甚至急性髓系白血病等严重并发症的风险。Givinostat作为一种HDAC抑制剂，有望通过控制由JAK2V617F等突变引起的细胞过度增殖，从而减轻疾病负担、缓解患者症状并改善长期预后。
Italfarmaco集团首席医学官Paolo Bettica博士表示，FDA授予Givinostat快速通道资格凸显了真性红细胞增多症患者对创新疗法的迫切需求，并强调了Givinostat带来显著改善的潜力。他们期待与FDA密切合作，推进III期临床试验的完成。
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Givinostat获得FDA快速通道资格，无疑为真性红细胞增多症的治疗带来了新的希望。其在III期临床试验中的表现备受期待，有望成为JAK2V617F阳性患者的重要治疗选择。
