急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性强的血液系统恶性肿瘤。对于许多患者，尤其是老年或身体状况不佳的患者，传统的高强度化疗往往难以承受。近年来，靶向治疗药物的发展，特别是维奈托克（Venetoclax, VEN）的问世，显著改变了AML的治疗格局。维奈托克是一种选择性BCL-2抑制剂，能够恢复细胞的凋亡途径，从而诱导癌细胞死亡。
目前，维奈托克联合去甲基化药物（HMA），如地西他滨（Decitabine, DEC），已成为不适合高强度化疗的AML患者（特别是75岁以上）的重要一线治疗选择。然而，AML治疗，尤其是复发/难治（R/R）AML和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治疗，仍然充满挑战。这些患者的预后通常较差，迫切需要更有效的治疗策略来改善生存期和生活质量。因此，评估创新的联合治疗方案对于提升这些患者群体的治疗反应和生存率至关重要。对于寻求维奈托克、地西他滨或其仿制药的患者，了解最新的临床数据有助于做出更明智的治疗决策。您可以通过MedFind资讯获取更多药物详情。
研究设计与方法
本项II期临床研究（NCT03404193）旨在评估维奈托克联合10天疗程的地西他滨，在初治或复发/难治性AML以及高危MDS患者中的治疗效果。研究的诱导治疗方案包括：地西他滨 20 mg/m² 静脉注射，连续10天；同时联合口服维奈托克，从第1天至第28天，剂量逐步增加。当患者达到骨髓抑制或原始细胞比例≤5%时，暂停维奈托克。对于存在特定分子突变的患者，允许联合使用其他靶向治疗药物。巩固治疗（第2至24周期）方案为：地西他滨静脉注射5天，联合维奈托克口服21天。患者最多接受24个周期的治疗。该研究的主要评估终点是总体反应率（ORR），涵盖完全缓解（CR）、伴不完全血象恢复的完全缓解（CRi）、部分缓解（PR）以及无形态学白血病状态（MLFS）。
关键临床研究结果
截至数据分析时（2022年12月），研究共纳入228例患者，中位随访时间长达39个月，患者中位年龄为72岁。具体分组及疗效如下：
- 初治AML患者（n=135，包括88例新诊断和47例继发性AML）：
- 新诊断AML：ORR高达88%，CR+CRi率为81%。
- 未经治疗的继发性AML：ORR为77%，CR+CRi率为65%。
- 复发/难治性AML患者（R/R AML, n=72）：ORR为67%，CR+CRi率为47%。
- 高危MDS患者（n=21）：ORR为52%。
值得关注的是，在17例联合使用FLT3抑制剂的患者中，有15例（88%）获得了治疗响应，显示出联合靶向治疗的潜力。
治疗安全性分析
在安全性方面，该联合方案总体可控。最常见的≥3级非血液学副作用包括感染（中性粒细胞绝对计数ANC<1.0 x10^9/L时发生率为41%，ANC>1.0 x10^9/L时为31%）、发热性中性粒细胞减少症（32%）和肿瘤溶解综合征（3%）。常见的≥3级血液学副作用主要为血小板减少症（17%）和中性粒细胞减少症（15%）。这些数据表明，尽管存在一定的感染和血液学毒性风险，但维奈托克联合10天地西他滨方案的安全性在可管理的范围内。若您在治疗中遇到副作用管理或用药疑问，MedFind AI问诊可提供初步的智能解答。
研究结论与展望
这项长期的随访研究证实，维奈托克联合10天疗程的地西他滨方案，在治疗新诊断的老年AML以及复发/难治性AML患者时，能够带来较高的缓解率和良好的安全性，并观察到显著的生存获益，尤其是在后续接受了异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的患者中。然而，研究也提示，对于高危继发性AML和携带TP53突变的AML患者，该方案带来的改善效果有限。未来的临床试验需要继续探索针对这些难治性患者群体的更优治疗策略。
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原始出处
Swaminathan, M., DiNardo, C.D., Maiti, A. et al. VEN in combination with 10-day DEC in newly diagnosed elderly or relapsed/refractory acute myeloid leukemia, and high-risk myelodysplastic syndrome: long term follow-up of a phase 2 trial. Blood Cancer J. 15, 52 (2025). https://doi.org/10.1038/s41408-025-01265-1.
