低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者长期依赖红细胞输注，不仅频频往返医院严重影响生活质量，更面临着铁过载对心脏和肝脏等器官的潜在损害。面对传统促红细胞生成素（ESA）疗法应答率有限、维持时间短的困境，低危MDS贫血患者该如何突破治疗瓶颈？在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的3期COMMANDS临床试验（NCT03682536）最新长达35.9个月的中位随访数据显示，前沿红细胞成熟剂罗特西普（罗培乐, Luspatercept）作为一线疗法，能够为未经ESA治疗的低危MDS输血依赖患者带来更为持久的红细胞脱离输血（RBC-TI）获益，并呈现出积极的总生存期（OS）改善趋势。
能够长久摆脱输血？COMMANDS试验长追数据全景解析
COMMANDS研究是一项全球3期、开放标签、随机对照试验，旨在评估罗特西普对比传统促红素α（epoetin alfa）一线治疗低危MDS输血依赖性贫血的疗效与安全性。最新长追数据显示，罗特西普组的中位OS尚未达到，而促红素α组为46.0个月（HR = 0.781，P = 0.1485）；罗特西普组的5年生存率达到了54%，高于控制组的42%。
在脱离输血与改善贫血的核心指标上，罗特西普展现出了压倒性的优势。为了让广大患者及家属更直观地了解两组疗效差异，核心临床数据汇总如下：
| 临床评估指标 | 罗特西普组 | 促红素α对照组 |
|---|---|---|
| 12周及以上脱离输血（RBC-TI）率 | 76% | 56% |
| 最长单次RBC-TI中位持续时间 | 127周 | 87周 |
| 12周以上RBC-TI累计中位持续时间 | 150周 | 95周 |
| 脱离输血持续长达2.5年及以上患者比例 | 25.3% | 10.5% |
| 血红蛋白平均提升≥1.5 g/dL的比例 | 80.2% | 58.6% |
| 5年总生存（OS）率 | 54% | 42% |
亚组获益高度一致，安全性优异且疾病进展风险更低
亚组分析进一步证实，无论患者的环状铁幼粒细胞（RS）状态如何、基线内源性促红细胞生成素水平高低，抑或是基线输血负担轻重，罗特西普带来的总生存改善趋势在各个亚组中均保持高度一致。
随着随访时间的延长，罗特西普的安全性特征与早期分析保持一致，未观察到任何新的意外安全信号或迟发不良反应。值得注意的是，患者向高危MDS或急性髓系白血病（AML）转化的比例在全群中均保持较低水平。在罗特西普组中，进展为高危MDS和AML的发生率分别为3.3%和4.9%，而促红素α组则分别为7.3%和5.5%。全因死亡率方面，罗特西普组为36.3%，明显低于对照组的43.0%，最常见死因包括肿瘤复发或进展、感染和心脏疾病。
药物可及性与居家管理：从权威获批到精准用药
基于COMMANDS试验早期公布的里程碑数据，美国FDA早在2023年8月已正式批准罗特西普用于需要定期输注红细胞且未经ESA治疗的极低危至中危MDS成人贫血患者的一线治疗。这一批准彻底改变了低危MDS贫血数十年缺乏创新一线药物的格局。
低危MDS患者居家用药与护理建议
- 剂量规范与滴定：罗特西普起始推荐剂量为1.0 mg/kg，每3周进行一次皮下注射。主治医生会根据患者的血红蛋白提升情况及输血需求，逐步进行剂量滴定（最高可调整至1.75 mg/kg），患者切勿自行停药或调整剂量。
- 血象动态监测：治疗期间需遵医嘱定期复查血常规，重点关注血红蛋白水平的波动，以便及时调整用药方案。
- 饮食与生活调理：保证充足的优质蛋白质与多种维生素摄入，适度活动，避免剧烈运动和感染风险，保持良好的心理状态。
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【参考文献】
1. Santini V, Della Porta MG, Zeidan AM, et al. Updated overall survival and long-term transfusion independence in erythropoiesis-stimulating agent-naive patients with lower-risk myelodysplastic syndromes: results from the phase 3 COMMANDS trial. Presented at: 2026 EHA Congress; June 11-14, 2026; Stockholm, Sweden. Abstract PF659.
2. US FDA approves Bristol Myers Squibb’s Reblozyl (luspatercept-aamt) as first-line treatment of anemia in adults with lower-risk myelodysplastic syndromes who may require transfusions. News release. Bristol Myers Squibb. August 28, 2023.
