白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）耐药复发后，异基因造血干细胞移植（HSCT）常常是患者争取长期生存乃至临床治愈的“最终希望”。然而，移植后的关键瓶颈——慢性移植物抗宿主病（GVHD）如同一把悬在头顶的达摩克利斯之剑，极易引发严重器官损伤，甚至抵消移植带来的抗肿瘤疗效。如何既保障干细胞成功植入，又能有效避免免疫系统“误伤”自身组织？这一重大医疗难题终于迎来了历史性突破。
FDA重磅批准：全新调节性T细胞免疫疗法 Tregzi 亮相
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准同种异体调节性T细胞免疫疗法 Tregzi（Orca-T）（配伍造血干/祖细胞及T细胞组件）联合配型造血干细胞移植和清髓性预处理方案，用于成人血液恶性肿瘤患者的治疗。该疗法的核心目标在于重建患者的造血与免疫功能，并显著改善无慢性移植物抗宿主病生存期（GFS）。
Tregzi（Orca-T） 的创新之处在于采用了精确控制的三步给药机制：首先在第0天依次输注最低数量（≥1.0×10⁶个/kg）的造血干/祖细胞（HSPC）以及特定剂量（1.3×10⁶至3.5×10⁶个/kg）的调节性T细胞（Treg）；随后的第2或第3天，再输注传统T细胞（1.3×10⁶至6.9×10⁶个/kg）。通过这种精准的细胞成分配比与分步给药，大幅度减少了有害免疫反应的发作。
3期临床试验数据：GVHD发生率断崖式下降
此次批准基于关键性3期临床试验 Precision-T（NCT05316701）的卓越数据。研究共纳入187例患有急性白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。试验组接受 Tregzi 方案，对照组则接受未经处理的同种异体移植，并辅以 他克莫司（普乐可复, Tacrolimus） 联合 甲氨蝶呤（Methotrexate） 的传统GVHD预防方案。
| 疗效指标 | Tregzi 试验组 (n=93) | 传统对照组（他克莫司+甲氨蝶呤）(n=94) | 统计学差异 (HR / P值) |
|---|---|---|---|
| 中位无慢性GVHD生存期 (GFS) | 尚未达到 (NE) | 7.3个月 | HR = 0.26 (P < 0.00001) |
| 12个月中重度慢性GVHD累积发生率 | 12.6% | 44.0% | HR = 0.19 (P = 0.00002) |
| 4周内中性粒细胞植入率 (≥500/mm³) | 100% | 未详细披露 | – |
数据显示，接受 Tregzi 治疗的患者，其慢性GVHD发生风险降低了74%，中重度慢性GVHD的发生率从对照组的44.0%大幅下降至12.6%。此外，试验组100%的患者在细胞输注后4周内中性粒细胞计数均恢复至500/mm³以上，其中60.2%的患者连续3天保持在500/mm³以上，展现出极高的造血重建成功率。
不良反应与居家安全管理指南
尽管 Tregzi 展现出优异的安全性与有效性，但在临床使用过程中仍需密切监测相关副作用。试验组患者最常见的常见不良反应包括：口腔黏膜炎、腹泻、皮疹、病毒感染、未明确病原体的感染、腹痛、呕吐、恶心、细菌感染、出血以及急性GVHD。
在居家护理与后续复查中，患者及其家属应特别注意以下几点：
- 感染预防与监测：由于移植后免疫功能尚未完全建立，须保持居住环境清洁，注意饮食卫生，若出现发热（体温≥38.0℃）、咳嗽或腹泻，应立即就医。
- 黏膜与皮肤护理：使用软毛牙刷与无刺激性漱口水预防和减轻口腔黏膜炎；保持皮肤干燥清洁，出现皮疹时切勿抓挠。
- 严密监控植入失败与二次肿瘤：根据处方信息预警，需重点防范移植物植入失败、严重输液反应、二次恶性肿瘤（包括供体来源肿瘤）以及传染性病原体的传播风险。
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造血干细胞移植是高风险但最具治愈希望的疗法，而 Tregzi 的获批标志着全基因配型移植向着“更高疗效、更低毒性”迈出了极其关键的一步。然而，作为刚刚在美国获批的顶级细胞免疫疗法，目前国内患者获取该药物和方案的机会仍然受限，面临着巨大的信息壁垒与药物可及性难题。
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【参考文献】
1. FDA approves allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq for use in matched donor hematopoietic stem cell transplantation for adults with hematological malignancies. News release. FDA. June 30, 2026. Accessed June 30, 2026. https://tinyurl.com/38s3wznr
2. Orca Bio announces FDA acceptance and priority review of the biologics license application (BLA) for Orca-T to treat hematological malignancies. News release. Orca Bio. October 6, 2025. Accessed June 30, 2026. https://tinyurl.com/urwb7244
