腺样囊性癌（ACC）局部晚期或发生复发转移后，面对无药可医的绝境，患者该如何打破治疗僵局？近日，由Servier公司研发的创新靶向B7-H4抗体偶联药物（ADC）Emiltatug ledadotin（Emi-Le）荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。这一认定专门用于治疗具有实体组织学或高级别转化的局部晚期、复发或转移性腺样囊性癌患者，为处于绝境中的患者开辟了一条全新的生命通道。
深陷无药可用困境？认识腺样囊性癌与B7-H4靶点
腺样囊性癌是一种罕见且高度恶性的实体肿瘤，极易发生神经侵犯和远处转移，且对传统的化疗、放疗极不敏感。一旦患者进入复发或转移阶段，临床上几乎没有标准治疗方案。B7-H4作为一种新兴的免疫检查点蛋白，在腺样囊性癌、三阴性乳腺癌及卵巢癌等多种难治性实体瘤中呈特异性高表达。Emi-Le作为一款针对B7-H4的精准靶向ADC，通过抗体特异性结合肿瘤细胞表面的B7-H4，并将高效毒素精准释放于肿瘤细胞内部，实现“精准爆破”，为复发转移性腺样囊性癌的治疗带来了突破性进展。
客观缓解率达23%！Emi-Le最新临床数据解析
在2025年ASCO年会上公布的1期临床研究（NCT05377996）数据显示，Emi-Le在抗肿瘤活性方面表现出了显著的剂量依赖性和靶点表达相关性。在接受中等剂量（每周期38.1至67.4 mg/m²）治疗且B7-H4高表达（定义为肿瘤占比评分TPS ≥ 70）的可评估患者中，确认的客观缓解率（ORR）达到了23%（26例患者中有6例实现缓解）。具体临床数据如下表所示：
| 疗效评估维度 | 患者人群特征 | 客观缓解率（ORR） | 肿瘤退缩及生存状态 |
|---|---|---|---|
| 中等剂量组（38.1-67.4 mg/m²） | B7-H4高表达患者 | 23% | 5名患者肿瘤靶病灶缩小超60%，其中包含1例完全缓解（CR） |
| 高剂量组（≥76.2 mg/m²） | B7-H4高表达患者 | 22% | 78%（7/9）的患者实现了靶病灶体积缩小≥30% |
| 三阴性乳腺癌（TNBC）亚组 | 既往接受过≥1线拓扑异构酶I抑制剂ADC | 23% | 展现出克服既往ADC耐药的强大潜力 |
在接受初始扩展剂量（67.4 mg/m²，每4周给药一次）治疗的4名B7-H4高表达患者中，所有患者均实现了肿瘤缩小，且在数据截止时已持续接受治疗至少16周。这些数据表明，Emi-Le不仅能使肿瘤快速退缩，更具备持久控制病情的潜力。
安全性如何？常见副作用与居家管理指南
对于晚期肿瘤患者而言，耐受性是保证治疗持续进行的基础。根据截至2024年12月13日的数据，在接受Emi-Le治疗的130名患者中，整体安全性和耐受性良好。其常见的不良反应多数较为温和且可逆，主要包括：
- 转氨酶升高：谷草转氨酶（AST）一过性升高发生率为38%，其中3级发生率为14%。患者需定期监测肝功能，在医生指导下合理使用保肝药物。
- 蛋白尿：发生率为31%，3级发生率为9%。建议患者在治疗期间定期进行尿常规检查，若出现水肿或蛋白尿增加，需及时就医干预。
- 消化道反应与疲劳：恶心发生率为29%（3级仅为1%），疲劳发生率为28%（无3级事件）。居家期间，建议患者采取少食多餐、清淡饮食的策略，保证充足的休息，以缓解不适感。
极具临床价值的是，在Emi-Le的研究中，未观察到任何4级或5级严重治疗相关不良事件。此外，诸如中性粒细胞减少、外周神经病变、眼毒性、间质性肺病（ILD）或血小板减少等ADC类药物常见的严重毒副作用，均未出现剂量限制性事件。因副作用导致治疗中断的比例极低，仅为2.3%。
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腺样囊性癌患者由于病理类型的罕见性，常常面临“有药治不了、海外新药买不到、临床试验进不去”的多重困境。目前，Emi-Le虽然获得了FDA的突破性疗法认定，但尚未在中国大陆获批上市，这给急需新药救命的患者及家属带来了巨大的时间与信息壁垒。
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【参考文献】
1. Servier. Emiltatug ledadotin (Emi-Le) granted breakthrough therapy designation by the U.S. FDA for adenoid cystic carcinoma (ACC). News release. May 12, 2026.
2. Hamilton EP, Han HS, Kalinsky K, et al. Initial phase 1 dose escalation data for emiltatug ledadotin (Emi-Le), a novel B7-H4-directed dolasynthen antibody-drug conjugate. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 16):3009. doi:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.3009
