得了膀胱癌，最怕的就是卡介苗（BCG）灌注治疗失效，难道真的只能切除膀胱吗？对于高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者而言，BCG耐药后的治疗选择极度匮乏，全膀胱切除术往往是最后的无奈之举。然而，一项针对新型非病毒基因疗法 detalimogene voraplasmid 的最新临床研究（LEGEND试验）为这类患者带来了不切膀胱的“生机”：其最新完全缓解率（CR）达到了54%！
突破瓶颈：新型非病毒基因疗法detalimogene疗效显著
在正在进行的2期LEGEND临床研究中，针对高危、BCG无反应的伴有原位癌（CIS，伴或不伴乳头状肿瘤）的NMIBC患者，detalimogene 展现出了强劲的抗肿瘤活性。根据最新公布的中期数据，在124例可评估的患者中：任意时间完全缓解率（CR）达到54%；6个月持续完全缓解率（CR）达到43%；绝大多数患者（91%）在首次疾病评估时即实现了缓解。更令人振奋的是，在初始未获得完全缓解的患者中，有14%的患者在接受重复诱导治疗后，成功转化为了完全缓解。
为了更直观地展现 detalimogene 的疗效，我们将其不同评估节点的完全缓解数据整理如下：
| 评估时间节点 | 可评估患者数 | 完全缓解率（CR） | 95%置信区间（CI） |
|---|---|---|---|
| 任意时间（总缓解率） | 124例 | 54% | 45% – 63% |
| 6个月 | 121例 | 43% | 34% – 52% |
| 9个月（在6个月CR患者中） | 44例 | 84%（持续缓解） | – |
| 12个月 | 22例 | 59%（持续缓解） | – |
极低进展率：守住“保膀胱”的最后防线
对于膀胱癌患者而言，治疗的核心目标不仅是杀灭肿瘤，更是“保住膀胱”，维持基本的生活质量。一旦病情进展为肌层浸润性膀胱癌，患者将不得不接受全膀胱切除手术。在LEGEND研究中，接受 detalimogene 治疗的患者中，疾病进展为肌层浸润性或更晚期尿路上皮癌的比例仅为3.2%。这一极低的进展率意味着，绝大多数患者能够安全地保留膀胱，并在需要时继续接受其他保膀胱疗法，避免了生活质量的毁灭性打击。
安全可控：居家管理与常见毒副作用应对
作为一种直接在膀胱内灌注的局部基因疗法，detalimogene 避免了全身化疗或免疫治疗带来的严重毒副作用。在安全性分析中，55%的患者经历了至少一次治疗相关不良事件（TRAE），但绝大多数为1级或2级的轻度反应。最常见的治疗相关不良反应包括：疲劳（22%），建议患者在治疗期间规律作息，避免剧烈运动，保持充足睡眠；排尿困难（14%）与尿急（12%），可通过多喝水、促进排尿来缓解尿路刺激症状；尿频（12%）与膀胱痉挛（11%），必要时可在医生指导下使用解痉药物。值得注意的是，3级及以上严重不良反应的发生率仅为4.8%，这表明该疗法的耐受性极佳，适合高龄及身体状况较弱的膀胱癌患者。
药物可及性：距离中国患者还有多远？
detalimogene 是一种通过非病毒载体将治疗性基因直接递送至膀胱上皮细胞的新型基因疗法。目前，该药正在向美国食品药品监督管理局（FDA）积极推进生物制品许可申请（BLA）的提交，预计在2026年下半年会有更明确的审批进展。遗憾的是，目前该疗法尚未在中国大陆及港澳地区获批上市，国内患者若想获得这类前沿疗法，仍面临着巨大的“信息差”与“地域差”。
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【参考文献】
1. enGene Announces Updated Interim Data from Pivotal Cohort 1 of the LEGEND Trial of Detalimogene Voraplasmid in High-Risk BCG-Unresponsive NMIBC. enGene press release. May 2026.
2. Preliminary safety and efficacy of EG-70 (detalimogene voraplasmid) in patients with BCG-unresponsive NMIBC: LEGEND trial study. ASCO Genitourinary Cancers Symposium 2025.
