得了上尿路尿路上皮癌（UTUC），必须立刻切除肾脏和输尿管吗？很多患者在确诊后，往往急于进行手术，却忽略了术后极高的复发和转移风险。对于高危局部晚期患者而言，术前是否应该进行化疗，一直是临床争议的焦点。近日，一项发表于顶级医学期刊《欧洲泌尿外科》（European Urology）的长期随访研究给出了确定性的答案：在手术前接受吉西他滨（健择, Gemcitabine）联合顺铂（Cisplatin）的新辅助化疗，能够为患者带来显著的长期生存获益，特别是对化疗有反应的患者，其7年生存率竟然高达90%。
新辅助化疗如何改写UTUC患者的生存期？
这项前瞻性、多中心2期临床试验（NCT01261728）对接受术前新辅助化疗的高危、非转移性UTUC患者进行了中位时间长达5.4年的随访。结果显示，整体患者的7年生存状况令人瞩目：7年无病生存率（DFS）为60%，癌症特异性生存率（CSS）为77%，而7年总生存率（OS）也达到了72%。
更重要的是，研究揭示了一个关键规律：对新辅助化疗产生临床反应（肿瘤缩小或降期）的患者，其长期生存优势极其显著。以下为化疗反应者与非反应者的多维度数据对比：
| 生存指标（7年数据） | 化疗有反应者（n=36） | 化疗无反应者（n=21） | 风险比（HR）与统计学差异 |
|---|---|---|---|
| 无病生存率（DFS） | 78% | 31% | HR 0.15 (P < 0.001) |
| 癌症特异性生存率（CSS） | 90% | 56% | HR 0.16 (P = 0.002) |
| 总生存率（OS） | 90% | 56% | HR 0.18 (P < 0.001) |
数据表明，对新辅助化疗敏感的患者，其死亡风险和复发风险均降低了80%以上。这也是目前全球针对高危非转移性UTUC标准新辅助化疗方案所能提供的、唯一的长期前瞻性临床数据，具有极高的临床指导价值。
深度解析：本研究所采用的化疗方案与给药细节
该研究所采用的方案为经典的双药联合新辅助化疗，具体剂量和周期安排如下：
- 方案药物：吉西他滨联合分次剂量的顺铂。
- 给药剂量：吉西他滨给药剂量为 1000 mg/m²；顺铂采用分次剂量给药，剂量为每日 35 mg/m²。
- 给药时间：在每21天为一个疗程的周期中，于第1天和第8天分别给药，共进行4个周期。
- 手术时机：在完成新辅助化疗后的12周内，患者接受根治性肾输尿管全切除术，并进行肾门及同侧区域淋巴结清扫。
通过分次剂量给予顺铂，可以在保证抗肿瘤疗效的同时，显著降低顺铂带来的肾毒性，这对于许多本身肾功能就已受损的UTUC患者而言，是一种更为安全、耐受性更好的给药方式。
新辅助化疗的医学机制：为什么要在术前做？
很多患者和家属常有疑问：“既然都要切除肾脏和输尿管，为什么不直接手术，反而要拖延几周先做化疗呢？”这背后的医学考量主要有以下三点：
- 消灭微转移灶：高危UTUC在确诊时，可能已经存在肉眼不可见、影像学无法发现的微小转移灶。术前进行全身化疗，能够尽早清除这些隐匿的癌细胞，防止术后复发。
- 肿瘤降期，提高手术成功率：新辅助化疗能使原发肿瘤和肿大的淋巴结缩小，从而降低手术难度，减少术中播散的风险，提高根治性切除的概率。
- 保留化疗耐受力：UTUC手术需要切除一侧肾脏。术后，患者的肾功能通常会显著下降，很多患者可能因此无法耐受后续以顺铂为基础的辅助化疗。而在术前、患者拥有两个肾脏时进行化疗，患者对药物的耐受性更强，能够足量、足疗程地完成治疗。
化疗期间的居家管理与副作用应对
吉西他滨与顺铂联合化疗虽然疗效显著，但其伴随的副作用也不容忽视。家属在居家护理时需重点关注以下几个方面：
1. 肾毒性管理
顺铂主要通过肾脏排泄。化疗期间及化疗后数日内，患者必须保证充足的饮水量（每日建议2000毫升以上），以促进药物排泄，保护肾功能。家属需密切关注患者的尿量及有无水肿情况。
2. 骨髓抑制应对
化疗会导致白细胞、中性粒细胞及血小板下降。家属需每日为患者监测体温。若出现发热（超过38.5℃）、皮肤出血点或牙龈出血，应立即就医。饮食上需注意卫生，避免食用生冷及未彻底煮熟的食物，防止感染。
3. 消化道反应与饮食调节
恶心、呕吐和食欲不振是常见反应。可遵循医嘱在化疗前使用止吐药。居家饮食应以少食多餐、清淡易消化、高蛋白为原则，如瘦肉粥、蒸蛋羹等，避免油腻和强烈气味的食物。
突破医疗边界：如何获取优质方案与药物？
目前，国际指南对于UTUC新辅助化疗的推荐程度仍存在一定差异。美国泌尿外科协会（AUA）支持将新辅助化疗作为所有高危非转移性UTUC患者的标准治疗，而美国国家综合癌症网络（NCCN）的推荐则相对保守。这种信息时差和诊疗差异往往让国内患者感到无所适从。此外，部分患者在治疗过程中，可能面临高品质进口化疗药物、止吐支持药物或肾保护药物难以获取的困境。
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参考文献
Jayalath VH, Assel M, Iyer G, et al. Neoadjuvant chemotherapy for high-risk localized upper tract urothelial carcinoma: final long-term outcomes from a phase 2 clinical trial and an expanded cohort. Eur Urol. 2026;89(2):108-113. doi:10.1016/j.eururo.2025.08.012
