近日，来自3期PhALLCON临床试验的结果显示，前沿药Ponatinib用于治疗患有费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，可让更多人实现无癌！
1、研究显示，将前沿药Ponatinib联合化疗用于治疗特定白血病患者，可显著提高治疗后患者的无癌率。
2、由于数据非常不错且安全性良好，该方案有望成为此类患者新的标准治疗。
根据2023年血液肿瘤学会年会（SOHO）年会上发布的来自3期PhALLCON临床试验（NCT03589326）的结果，将TKI药物（酪氨酸激酶抑制剂）Ponatinib（Iclusig）与弱剂量化疗联合应用，相对于伊马替尼（Gleevec，格列卫），在患有费城染色体（Ph）阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者中，显著提高了【诱导治疗】后蕞小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率。
*所谓诱导治疗，通常开始于癌症治疗初始阶段，目的是通过高剂量的化疗、放疗、靶向治疗等各种方式，尽可能大幅缓解肿瘤（蕞好是实现无癌），减轻患者症状。完成诱导治疗后，下一步通常会采用【巩固治疗】来稳定病情，减少癌症复发风险。
截止到2022年8月12日的数据显示，接受Ponatinib治疗的患者（n = 154）在诱导治疗结束时，经历了MRD阴性CR（至少持续4周的无癌状态），并且BCR::ABL1基因≤0.01%（表示ph阳性ALL达成了良好治疗目标）的患者比例为34.4%，而伊马替尼组的该比例为16.7%（n = 78）。
此外，不考虑CR评估的情况下，接受新药和伊马替尼的患者，在诱导治疗结束时MRD阴性率分别为41.6%和20.5%。
美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部血癌科教授Elias Jabbour博士表示：“目前，TKI和化疗或类固醇方案是ph阳性ALL的标准治疗方法。但我们知道，这种治疗带来的疾病缓解并不持久。而且我们知道，患者在诱导治疗阶段实现无癌非常重要。”
这些患者按照2：1被随机分配进两组。其中一组接受弱化疗联合Ponatinib，另一组接受弱化疗联合伊马替尼。
Jabbour博士说：“这项研究已经将Ponatinib确立为ph阳性ALL的标准治疗方法。它在12周内诱导MRD阴性率方面显著优于伊马替尼。而且疗效提升的同时，还没有不良治疗事件的增加。基于这些数据，我们希望Ponatinib能尽快获得批准。”
https://www.onclive.com/view/ponatinib-increases-mrd-negative-cr-rate-in-ph-all
