AACR首份儿童癌症进展报告：里程碑与未竟之路
儿童和青少年癌症的治疗在过去几十年中取得了显著进步，但美国癌症研究协会（AACR）发布的首份《儿童癌症进展报告》指出，这种进步并非均衡发展。这份长达192页的报告在华盛顿特区的一次国会简报会上发布，详细阐述了分子诊断、靶向治疗和细胞免疫疗法（特别是CAR T细胞疗法）的快速发展，这些创新疗法正在深刻改变许多儿童癌症患者的预后。
AACR首席执行官Margaret Foti博士在活动中强调：“得益于联邦政府数十年如一日的科研投入，儿童癌症的治疗轨迹已发生了深刻且可衡量的变化。目前，所有儿童癌症的五年相对生存率已超过85%。”德克萨斯儿童癌症与血液病中心临时主任Will Parsons博士也持类似观点，他认为这份报告不仅凸显了儿科肿瘤学所取得的巨大成就，也强调了这些进步对协调科学与临床工作的依赖性。他表示，儿科癌症治疗的进步是近几十年来医学研究中最令人瞩目的成就之一，是跨机构、与FDA、NCI以及制药公司之间卓越合作的典范。
显著成就：生存率提升与创新疗法涌现
报告指出，得益于医学科技的飞速发展，多种儿童癌症的治疗效果已今非昔比。特别是**分子诊断技术**的普及，使得医生能够更精确地识别肿瘤的基因特征，为患者量身定制治疗方案。**靶向治疗**作为一种精准打击癌细胞的手段，通过针对特定的分子靶点发挥作用，减少了对健康细胞的损害。而**CAR T细胞疗法**，作为一种革命性的细胞免疫疗法，更是为一些复发或难治性B细胞白血病患儿带来了治愈的希望。这些创新疗法共同推动了儿童癌症五年生存率的显著提升。
挑战犹存：难治性肿瘤与长期副作用
尽管取得了巨大进步，报告也坦承，在某些儿童癌症领域，进展仍然缓慢。特别是侵袭性脑肿瘤和某些罕见的实体瘤，其生存率在四十多年来几乎没有改善。Parsons博士指出，肉瘤和脑肿瘤是“特别难以治疗”的儿科癌症。此外，即使是那些成功治愈的患儿，许多人仍面临化疗和放疗带来的长期毒副作用，包括心肺疾病、内分泌功能障碍、神经认知障碍、生育问题以及继发性恶性肿瘤等。这些后遗症可能在治疗结束后数年才显现，严重影响患儿的长期生活质量。报告呼吁，我们需要找到针对高危和难治性癌症的新型有效疗法，并确保新旧治疗方案的可及性和实用性。
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基因组测序与精准治疗：儿癌诊疗新范式
Parsons博士回忆道，他在2007年完成儿科肿瘤学培训时，报告中提及的许多成就在那时几乎是“科幻小说”般的存在。他强调了**基因组测序**的重要性，这项技术已成为儿科癌症管理领域的领先进展之一，并正日益重塑常规诊疗模式。通过基因组测序，医生可以全面了解肿瘤的基因突变情况，从而实现更精准的诊断和风险评估，并为患者匹配新兴疗法和临床试验。
美国国家癌症研究所（NCI）于2022年启动的“儿童癌症分子特征计划”已为超过6500名儿童和青少年癌症患者提供了全面的分子检测。Mardis博士在简报会上表示，多项研究已证实，基因组测序能够准确诊断儿科癌症，并且这种诊断的准确性已被证明可以改善疾病预后。
CAR T细胞疗法：白血病治疗的突破与脑肿瘤的探索
除了基因组测序所促成的分子靶向疗法，**CAR T细胞疗法**如今已为一些复发或难治性B细胞白血病患儿提供了治愈性选择。这项疗法通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞，取得了令人鼓舞的成果。然而，对于中枢神经系统（CNS）肿瘤等血液系统恶性肿瘤而言，治疗挑战依然巨大。例如，弥漫性中线胶质瘤的五年生存率约为4%，而某些高级别胶质瘤的五年生存率仍接近30%。与此形成鲜明对比的是，白血病和霍奇金淋巴瘤的五年生存率分别约为87%和近100%。
报告指出，最难治愈的癌症往往缺乏明确的“可操作”靶点，活检和长期监测也更为困难，并且它们常出现在中枢神经系统等“解剖学庇护所”，使得药物输送面临巨大障碍。此外，实体瘤和脑癌的肿瘤微环境也可能阻碍免疫细胞浸润和药物渗透，从而削弱在循环血液系统恶性肿瘤中效果显著的疗法。对于临床医生而言，这些数据强调了及时将疑似或确诊癌症的儿童转诊至专业儿科肿瘤中心的重要性，这些中心更有可能提供基因组测序、CAR T细胞疗法以及参与临床试验的机会。
长期生存者关护：关注治疗后遗症与生活质量
报告显示，目前美国有超过50万名儿童癌症幸存者，预计未来几十年这一数字还将继续增长。然而，这些幸存者中的许多人正面临化疗和放疗带来的长期影响，包括心肺疾病、内分泌功能障碍、神经认知障碍、生育问题以及继发性恶性肿瘤等。由于治疗发生在儿童关键的发育阶段，这些迟发效应可能尤其严重，并且可能在治疗结束后数年甚至数十年才显现。
因此，报告呼吁开展更多关于风险适应性、毒性更低的治疗方案的研究，并建立更完善的幸存者护理模式，以衔接儿科和成人医疗系统。AACR还建议，负责成人幸存者护理的初级保健医生应系统性地审查患者过去的治疗暴露史，根据既定指南筛查迟发效应，并在条件允许的情况下，与幸存者诊所协调持续随访。
全球可及性与公平性挑战：弥合治疗鸿沟
报告还描述了持续限制儿科癌症治疗进展并导致特定群体预后不佳的结构性和经济性障碍。儿童癌症本身就是罕见病，某些特定肿瘤类型每年在全球范围内可能只有数百名儿童被诊断。患者群体小、临床前模型有限，使得药物开发变得困难且昂贵，这可能会阻碍对主要影响儿童的疾病进行投资。
此外，医疗公平性问题也增加了复杂性。在美国，西班牙裔儿童的儿科癌症发病率最高，而非西班牙裔黑人儿童的生存率最低，并且比非西班牙裔白人儿童死于特定儿科癌症的可能性更高。同样，生活在农村或经济欠发达地区的儿童面临诊断延迟，以及获得专业检测和治疗（包括分子分析和临床试验）的机会减少。
在国际层面，一些低收入和中低收入国家中，原本可治愈的儿童癌症的生存率仍低于40%，因为这些地区甚至缺乏基本的诊断服务、可靠的化疗药物供应和支持性护理。报告总结道，弥合这些差距需要新的疗法，也需要更好的系统来公平地提供现有护理。
对于执业临床医生而言，报告强调了及时转诊、让符合条件的患者参与临床试验，以及关注可能阻碍家庭获得专业护理的经济和地理障碍的重要性。面对这些挑战，许多患者及家属开始关注海外前沿的治疗方案和新药。了解更多关于全球抗癌药物的最新信息和获取途径，可以访问 MedFind 药物信息平台。
数据、人工智能与未来展望：加速儿癌研究与治疗
报告指出，人工智能（AI）和大规模数据整合是加速儿科癌症管理进展的潜在驱动力。美国“儿童癌症数据倡议”等国家级项目正在汇集来自不同机构的基因组学、影像学和纵向临床数据。通过AI对这些数据集进行辅助分析，有望帮助识别新的治疗靶点、完善风险预测，并阐明为何有些患者对治疗有反应而另一些则没有。
报告强调，要实现这一潜力，将取决于持续的支持、强大的数据共享机制以及将AI工具谨慎地整合到研究和临床工作流程中。报告还强调，这些工具必须在多样化的人群中开发和验证，以避免加剧现有的不平等现象。最终，此类工具可以支持风险适应性治疗决策、自动化影像和病理审查的某些方面，并帮助患者匹配合适的临床试验，尽管报告也提醒，这些应用目前仍主要处于研究阶段。
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