多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种起源于浆细胞的恶性血液系统肿瘤，在全球范围内影响着数百万患者及其家庭。尽管近年来治疗手段不断进步，但对于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者而言，疾病进展和治疗选择有限仍然是巨大的挑战。在这一背景下，创新疗法，尤其是嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法，为这些患者带来了新的希望。
近日，在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布的iMMagine-1 II期注册研究（NCT05396885）的最新结果，为我们揭示了一种名为anitocabtagene autoleucel (anito-cel)的实验性CAR T细胞疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤方面的卓越潜力。这项研究不仅展示了其令人鼓舞的疗效，更重要的是，其较低的细胞因子释放综合征（CRS）发生率，为CAR T细胞疗法实现门诊给药模式提供了可能性，有望极大提升患者的治疗体验和可及性。
iMMagine-1 研究：Anito-cel 在复发/难治性多发性骨髓瘤中的卓越疗效
iMMagine-1研究是一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的II期注册研究，旨在评估anito-cel的安全性和有效性。该研究共纳入117名可评估患者，这些患者此前均接受过多种治疗方案，但疾病仍持续进展或复发，治疗需求迫切。
研究结果令人振奋：anito-cel在这些患者中取得了高达96%的总缓解率（Overall Response Rate, ORR）。这意味着绝大多数接受治疗的患者都对治疗产生了积极响应，疾病负担显著减轻。如此高的缓解率在复发/难治性多发性骨髓瘤领域是极为罕见的，充分彰显了anito-cel作为一种创新疗法的强大潜力。高缓解率不仅意味着患者的生存期可能得到延长，也预示着其生活质量有望得到改善。
CAR T 细胞疗法与细胞因子释放综合征 (CRS)
CAR T细胞疗法是一种革命性的免疫疗法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击癌细胞表面的特定抗原。虽然CAR T细胞疗法在多种血液肿瘤中展现出惊人的疗效，但其伴随的副作用，尤其是细胞因子释放综合征（CRS），一直是临床管理中的一大挑战。
CRS是一种全身性炎症反应，由CAR T细胞活化后释放大量细胞因子引起。其症状从轻微的流感样症状（如发热、疲劳）到严重的器官功能障碍（如低血压、呼吸困难、神经系统毒性）不等，通常需要住院观察和积极干预。传统上，CAR T细胞疗法患者在输注后需要密切监测数周，以应对可能出现的CRS及其他神经毒性，这使得治疗过程复杂且成本高昂，限制了其在更广泛患者群体中的应用。
Anito-cel 门诊给药的突破性潜力
iMMagine-1研究的一个关键亮点在于anito-cel较低的CRS发生率及其对门诊给药模式的探索。研究数据显示，大多数患者要么没有发生CRS，要么仅出现1级CRS（最轻微的级别）。更重要的是，CRS的发生时间相对较晚，且严重程度较低。
Krina K. Patel博士指出，CRS发生时间较晚且严重程度较低的特点，为anito-cel的门诊给药创造了有利条件。这意味着患者可以在门诊接受淋巴清除化疗，并在细胞输注后进行短期观察。即使出现发热等轻微症状，也可以在门诊进行及时处理，并在症状消退后迅速出院，通常在3到4天内。这种模式极大地缩短了患者的住院时间，减轻了医疗系统的负担，并为患者提供了更大的便利性和舒适度。
此外，Patel博士还提到，美国食品药品监督管理局（FDA）目前的指导方针允许患者在治疗后2周内返回社区医生处进行后续随访，这与anito-cel的CRS发生模式和恢复时间表高度契合。如果患者在2周内状况良好且没有出现严重问题，他们就可以回到当地医生那里继续接受护理。这些物流上的便利性，加上较低的CRS和其他毒性发生率，是临床医生对anito-cel门诊给药充满信心的主要原因。
门诊给药模式的实现，对于提升CAR T细胞疗法的可及性具有里程碑式的意义。它不仅能降低患者的经济负担和时间成本，减少交叉感染的风险，还能让患者在更熟悉、更舒适的环境中接受治疗，从而改善整体的治疗体验和生活质量。
多发性骨髓瘤的治疗挑战与未来展望
复发/难治性多发性骨髓瘤患者往往面临多重挑战，包括对现有药物产生耐药性、骨髓功能受损以及严重的并发症。因此，开发安全有效且方便易行的创新疗法至关重要。anito-cel的出现，无疑为这一患者群体带来了新的希望。
随着CAR T细胞疗法技术的不断成熟和优化，未来有望看到更多此类创新疗法走向临床，并以更安全、更便捷的方式惠及广大患者。anito-cel在门诊给药方面的探索，正是这一发展趋势的体现，预示着个性化精准医疗的未来将更加光明。
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