近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，正式授予达雷妥尤单抗与透明质酸酶的复方制剂（Daratumumab and hyaluronidase-flhj，英文商品名：Darzalex Faspro）联合硼替佐米（Velcade）、环磷酰胺和地塞米松（即D-VCd方案）传统批准，用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性成人患者。这一里程碑式的决定，标志着该联合疗法从之前的“加速批准”转为“完全批准”，为其在临床上的标准治疗地位提供了最权威的背书。
什么是轻链（AL）淀粉样变性？
轻链（AL）淀粉样变性是一种罕见但严重的浆细胞疾病。其致病根源在于骨髓中的浆细胞发生异常，产生大量畸形的“轻链”蛋白。这些蛋白无法正常折叠和分解，进而在全身各器官（尤其是心脏、肾脏、肝脏和神经系统）中沉积，形成“淀粉样”物质，最终导致器官功能进行性衰竭。达雷妥尤单抗作为一种靶向CD38的单克隆抗体，能够精准识别并清除异常的浆细胞，从源头上阻断致病蛋白的产生，为治疗AL淀粉样变性提供了革命性的策略。
ANDROMEDA研究：坚实数据证实卓越疗效
此次完全批准的核心依据，来源于一项名为ANDROMEDA（NCT03201965）的III期临床试验的长期随访数据。这项研究共纳入了388名新诊断的AL淀粉样变性患者，他们被随机分为两组：一组接受达雷妥尤单抗联合VCd方案（D-VCd组），另一组仅接受标准的VCd方案（对照组）。
在长达61.4个月（超过5年）的中位随访后，研究结果显示出令人振奋的差异：
- 主要器官功能恶化或无进展生存期（MOD-PFS）：D-VCd治疗组的中位MOD-PFS尚未达到，而对照组仅为30.2个月。这意味着达雷妥尤单抗的加入，将患者发生主要器官功能衰竭、疾病进展或死亡的风险显著降低了53%（HR, 0.47; 95% CI, 0.33-0.67; P <.0001）。
- 总生存期（OS）：尽管两组的中位总生存期均未达到，但数据显示，D-VCd方案同样展现出明显的生存优势，将患者的死亡风险降低了38%（HR, 0.62; 95% CI, 0.42-0.90; P = .0121）。
这些强有力的数据无可辩驳地证明，在标准VCd方案基础上加用达雷妥尤单抗，能够为AL淀粉样变性患者带来更持久、更深远的临床获益。
推荐剂量与用药方式
根据FDA批准的标签，达雷妥尤单抗的推荐剂量为1800毫克，联合30,000单位的透明质酸酶，通过皮下注射给药。注射部位通常选择在腹部，注射过程仅需3至5分钟，极大地方便了患者的治疗。对于希望了解更多关于达雷妥尤单抗治疗方案或寻求购药渠道的患者，MedFind国际医疗提供专业的药品信息和代购服务，确保您能及时获得治疗所需的前沿药物。
安全性考量：治疗前必知的注意事项
尽管疗效显著，但在使用达雷妥尤单抗联合方案时，仍需密切关注其安全性。处方标签中包含了以下重要的警告与注意事项：
- 心脏毒性：在接受该联合治疗的患者中，曾发生严重甚至致命的心脏事件。因此，对于心脏功能不佳的患者需格外谨慎。
- 过敏及给药相关反应：可能出现超敏反应或其他注射相关的副作用。
- 血液学毒性：可能导致中性粒细胞减少症和血小板减少症，需定期监测血常规。
- 胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性在治疗期间及治疗结束后需采取有效避孕措施。
- 干扰实验室检查：可能干扰血型交叉配血和红细胞抗体筛查的结果。
特别需要指出的是，该方案不被推荐或适用于纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为IIIB或IV级，或梅奥（Mayo）分期为IIIB期的AL淀粉样变性患者，除非是在严格控制的临床试验环境中。在开始治疗前，与您的主治医生充分沟通所有潜在风险，或通过MedFind的AI问诊服务获取关于副作用管理的初步建议。
结语：AL淀粉样变性治疗的新纪元
从2021年的加速批准，到如今的完全批准，达雷妥尤单抗联合VCd方案的疗效和安全性得到了最全面的验证。这一转变不仅是对其临床价值的最终肯定，也为全球新诊断的轻链（AL）淀粉样变性患者提供了一个强效、可靠的治疗新标准。这一批准为患者带来了新的希望和更优的治疗选择。MedFind致力于为您提供全球最新的抗癌资讯和药物信息，与您并肩同行，共克时艰。
