导言：希望与现实的交织
在葡萄牙里斯本举行的第八届晚期乳腺癌国际共识会议（ABC8）上，一项重要的发现揭示了全球乳腺癌治疗领域一个充满矛盾的现状：在美国，晚期乳腺癌（Advanced Breast Cancer, ABC）患者的生存期相较于十年前有了显著的延长，这无疑是医学进步带来的希望之光。然而，这束光芒并未能平等地照耀到世界每一个角落，全球范围内的治疗进展依然步履蹒跚，巨大的医疗不平等鸿沟亟待填补。
ABC全球联盟发布的《2015-2025全球十年报告》与美国本土的积极数据形成了鲜明对比，报告描绘了一幅全球性的不平等画卷——在许多中低收入国家和地区，那些能够显著改变患者命运的高效创新疗法，仍然是遥不可及的奢侈品。正如ABC全球联盟主席法蒂玛·卡多佐（Fatima Cardoso）博士在报告中所言：“过去的十年证明了进步是可能的，而未来的十年必须证明，进步可以惠及每一个人。”
本文将深入解读这项揭示美国晚期乳腺癌生存率提升的研究，剖析其背后的驱动因素，同时直面全球范围内存在的严峻挑战，并探讨如何才能让前沿的治疗方案真正造福于每一位与乳腺癌抗争的患者。
美国数据揭示的生存曙光：新药驱动的真实世界奇迹
这项由瑞士罗氏公司高级首席数据科学家Thibaut Sanglier博士领导、Cardoso博士担任首席研究员的回顾性分析，为我们提供了宝贵的真实世界证据。研究数据来源于Flatiron Health数据库中去识别化的电子健康记录，涵盖了2011年至2025年间开始接受全身性治疗的转移性或晚期乳腺癌患者。
Cardoso博士解释说：“我们特别关注了与某些特定疗法引入相关的数据，试图理解生存期的改善是否与这些新药的市场批准和可及性有关。”
研究设计与患者群体
为了评估总生存期（Overall Survival, OS）随时间的变化，研究人员将患者按诊断年份分为多个为期3年的队列。同时，根据肿瘤的分子亚型，即激素受体（HR）和人表皮生长因子受体2（HER2）的状态，对患者进行了分层。这主要包括四种亚型：
- HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）：最常见的亚型，约占67%，其癌细胞生长依赖于雌激素或孕激素。
- HER2阳性（HER2+）：包括HR阳性/HER2阳性和HR阴性/HER2阴性两种，分别占10%和6%。这类肿瘤的特点是HER2蛋白过度表达，导致癌细胞侵袭性更强。
- 三阴性乳腺癌（TNBC）：约占18%，指HR（雌激素受体和孕激素受体）和HER2均为阴性。这类乳腺癌恶性程度高，治疗手段相对有限。
该研究共纳入了68,826名患者，中位年龄为64岁，其中约80%的患者在社区肿瘤诊所接受治疗，这使得研究结果更具广泛的代表性。
生存数据的显著改善
研究结果令人振奋。在整个研究期间，所有亚型患者的中位总生存期都得到了改善。总体来看，中位OS从十年前的27.5个月延长至34.3个月，增加了近7个月。
Cardoso博士指出，尽管这一增幅在数字上看似乎不大，但“人群数据总是看起来更低”，因为这其中包含了各种身体状况的患者，而非临床试验中经过严格筛选的理想患者群体。更重要的是，这种生存获益并非以牺牲生活质量为代价。她补充道：“在过去十年里，患者的整体生活质量有所提高，这是前一个十年所未见的。”
各亚型的差异化进展
当深入分析不同亚型时，我们能更清晰地看到新药带来的革命性影响：
- HER2阳性乳腺癌： 获益最为显著。对于HER2阳性/HR阳性患者，中位OS从约42个月大幅提升至53个月；而对于HER2阳性/HR阴性患者，中位OS更是从33个月跃升至52个月。这一巨大飞跃与以曲妥珠单抗（Trastuzumab）为基石的抗HER2靶向治疗，以及后续如帕妥珠单抗、T-DM1、DS-8201（Enhertu）等更强效的抗体药物偶联物（ADC）的问世和广泛应用密不可分。
- HR阳性/HER2阴性乳腺癌： 生存期也取得了稳步提升，中位OS从31.7个月增加到39.2个月。这主要归功于CDK4/6抑制剂（如哌柏西利、瑞博西利、阿贝西利）的出现，它们与内分泌疗法联合使用，极大地延缓了疾病进展。
- 三阴性乳腺癌（TNBC）： 进展相对缓慢，中位OS仅从11.2个月微升至13.2个月，增加了2个月。这反映了TNBC治疗的巨大挑战。尽管如此，针对特定基因突变（如BRCA）的PARP抑制剂和PD-L1免疫检查点抑制剂的批准，也为部分TNBC患者带来了新的希望。
耶鲁癌症中心主任、ABC8名誉主席Eric P. Winer博士强调了这些数据背后的关键：“这些是在美国接受治疗的患者，他们通常能更好地获得一些最新的疗法。这项研究表明，新疗法的研发可以真正改变患者的生活。”
全球治疗不平等的严峻现实
然而，美国的成功故事，却反衬出全球范围内令人不安的现实。长达168页的《ABC全球十年报告》汇集了120多个国家的数据和见解，清晰地指出，在美国观察到的生存获益并未在许多资源匮乏的地区得到复制。
药物可及性的巨大鸿沟
报告中一个触目惊心的例子是曲妥珠单抗，这款作为HER2阳性晚期乳腺癌标准治疗基石近二十年的药物，在高收入国家的可及率高达93%，而在中低收入国家，只有51%的患者能够获得。这意味着，在世界上的许多地方，有近一半需要这种救命药的患者无法得到治疗。
Cardoso博士痛心地指出：“报告显示，不平等现象加剧了。不仅是国家之间的不平等，每个国家内部的不平等也在加剧。”她以美国为例，尽管整体数据向好，但“在美国，获得治疗的机会非常不平等，因此治疗结果因你的支付能力而异。这些生存期的改善是以巨大的经济代价换来的。”
面对高昂的药价和复杂的购药渠道，许多患者和家庭感到力不从心。为了跨越这道鸿沟，MedFind全球药房致力于为全球华人患者提供一个可靠、便捷的购药渠道，确保您能以合理的价格获取前沿的救命药物。
“支付能力”决定治疗方案的悲哀
这种基于支付能力的治疗差异化，也正悄然侵蚀着欧洲部分地区的全民医疗体系。Cardoso博士观察到，由于国家卫生系统无力常规性地覆盖所有最新的昂贵药物，拥有补充性商业保险的患者可能获得前沿疗法，而其他人则只能接受较旧的治疗方案。“如今在欧洲，根据支付能力提供不同治疗的情况已屡见不鲜。”
破局之路：反思药物研发与定价模式
如何打破这一困局？Cardoso博士直言不讳地指出，当前的药物研发和融资模式是一个“破碎的模式”，已经难以为继，无论是在美国还是世界其他任何地方。
呼吁建立基于价值的定价体系
她认为，缩小差距需要从根本上重新思考癌症药物的开发、定价和审批方式。一个核心问题是，许多新药虽然在统计学上显示出“积极”效果，但其临床获益可能非常微小，价格却极其高昂。她用一个生动的比喻解释道：“如果我买一辆法拉利，我知道我付了更多的钱，但我也知道我得到了一辆比普通车更好的车。但在药物开发领域，情况并非如此。这个模式出了问题，需要改变。”
Cardoso博士倡导建立一种基于价值的药物定价体系。监管机构应该明确指出，那些临床获益有限的药物只应以较低的价格获得报销，从而使卫生系统能够将宝贵的资源用于那些能带来巨大生存或生活质量改善的药物上。
让所有利益相关方坐到谈判桌前
她还呼吁，监管机构、政策制定者和支付方等通常游离于核心讨论之外的关键利益相关者，必须被纳入到对话中来。“我认为他们不能再被孤立了，”她说。只有让研发、审批、定价和支付的各个环节紧密联动，才能找到最终惠及患者的解决方案。
在复杂的治疗决策过程中，获取专业、个性化的信息至关重要。MedFind的AI问诊服务可以帮助您梳理病情、解读报告、了解最新的治疗方案，为您和您的主治医生提供有价值的参考。
优化临床试验，降低研发成本
此外，精简临床试验流程以减少不必要的开支也是关键一环。Cardoso博士指出，“我们收集的数据中约有80%从未被分析过”。她建议，可以由支付方承担标准治疗部分的费用，而申办方仅资助试验药物带来的增量成本，从而大幅降低新药的研发门槛和最终价格。
ABC全球联盟正在通过更新的《2025-2035年ABC全球宪章》积极推动这些战略，呼吁更公平地获得基本药物，常规使用循证指南，并与监管机构和支付方就价值和可负担性进行更密切的合作。
结语：将科学的希望转化为生命的现实
美国晚期乳腺癌患者生存数据的改善，雄辩地证明了科学研究和新药开发的力量。它告诉我们，通过精准的靶向治疗和创新的药物，延长生命、提高生活质量是完全可以实现的。然而，全球报告揭示的巨大鸿沟也给我们敲响了警钟：科学的进步如果不能转化为可及的治疗，那么对大多数患者而言，它仍然只是遥远的希望。
打破地域、经济和社会地位的壁垒，让每一位患者都能从医学发展中获益，是全球抗癌事业面临的共同挑战。这需要制药公司、政府、医疗机构、患者组织以及像MedFind这样的服务平台共同努力。持续关注最新的抗癌资讯，是抗癌路上不可或缺的一环。MedFind将与您同行，提供全面的信息支持，致力于将科学的希望，转化为每一个患者生命的现实。
