抗癌前沿速递：多款新药获批与突破性研究重塑治疗格局
在与癌症的持续抗争中，科学的每一次进步都为患者带来了新的曙光。近期，全球肿瘤学界见证了一系列激动人心的发展，尤其是在药物审批和创新疗法研究方面。美国食品药品监督管理局（FDA）以前所未有的速度，批准了多款针对特定癌症亚型的新药，涵盖了乳腺癌、白血病等多个领域。与此同时，在刚结束的癌症免疫治疗学会（SITC）年会上，多项关于细胞疗法和靶向药物的临床研究数据公布，预示着未来癌症治疗的无限可能。本文将为您深入解读这些重大进展，帮助您了解最新的治疗选择。
帕妥珠单抗生物类似药获批：HER2阳性乳腺癌治疗的普惠新篇章
对于HER2阳性乳腺癌患者来说，靶向治疗药物帕妥珠单抗（Pertuzumab，商品名Perjeta）联合曲妥珠单抗（Trastuzumab）和化疗的“双靶”方案是标准的治疗策略之一。然而，原研药高昂的价格一直是许多患者的沉重负担。近日，FDA传来佳音，正式批准了帕妥珠单抗的首款可互换生物类似药——pertuzumab-dpzb（商品名Poherdy）。
什么是生物类似药？为何“可互换”意义重大？
生物类似药（Biosimilar）是指在质量、安全性和有效性方面与已获批的原研药高度相似的生物制品。它们的出现能够引入市场竞争，从而显著降低药品价格，提高药物的可及性。而“可互换”（Interchangeable）的地位则更进一步，意味着药剂师在开具处方时，可以用该生物类似药替代原研药，而无需事先征得处方医生的同意，这极大地简化了用药流程，为患者提供了更多便利和更经济的选择。
Pertuzumab-dpzb的批准依据与适用人群
FDA的批准是基于一系列严格的对比研究，包括药代动力学、临床免疫原性、安全性和有效性数据。结果表明，pertuzumab-dpzb与原研药帕妥珠单抗（Perjeta）之间没有临床意义上的差异。其获批的适应症与原研药完全一致，主要包括：
- 联合曲妥珠单抗和化疗，用于未经抗HER2治疗或化疗的HER2阳性转移性乳腺癌成人患者。
- 联合曲妥珠单抗和化疗，作为HER2阳性、局部晚期、炎性或早期乳腺癌（直径>2cm或淋巴结阳性）患者的新辅助治疗。
- 联合曲妥珠单抗和化疗，作为HER2阳性早期乳腺癌高复发风险患者的辅助治疗。
这一批准对于广大HER2阳性乳腺癌患者而言，无疑是一个重大利好。它不仅意味着治疗成本有望大幅下降，也为全球患者获得高质量的靶向治疗提供了更多机会。如果您正在考虑或接受帕妥珠单抗治疗，可以向您的主治医生咨询关于这款生物类似药的更多信息。同时，获取全球最新的药物信息和可靠的购药渠道至关重要，MedFind的抗癌资讯中心为您提供前沿的药物动态。
泽夫妥米（Ziftomenibr）获批：精准狙击NPM1突变急性髓系白血病
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性强、预后差的血液系统恶性肿瘤。其中，携带核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的AML是成人中最常见的亚型之一，尤其是在复发或难治（R/R）的情况下，治疗选择极为有限。近日，FDA的另一项关键批准为这部分患者带来了全新的靶向治疗武器——泽夫妥米（Ziftomenib，商品名Khozifty）。
攻克耐药难题的全新靶点
泽夫妥米是一种新型、强效的menin-MLL抑制剂。它通过靶向menin与MLL蛋白的相互作用，特异性地抑制NPM1突变或KMT2A重排的白血病细胞的生长。这一独特的作用机制为那些对传统化疗或其它靶向药物耐药的患者开辟了新的治疗路径。
关键临床试验证据
此次批准主要基于关键的1b/2期KOMET-001临床试验数据。该试验招募了复发/难治性NPM1突变AML患者。结果显示：
- 在可评估的患者中，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达到了惊人的35%。
- 在治疗前依赖红细胞或血小板输注的患者中，有21.2%（14名患者）在治疗后实现了长达56天的输血独立。
输血独立是衡量患者生活质量和骨髓功能恢复的重要指标。这些数据充分证明了泽夫妥米在难治性NPM1突变AML患者中强大的抗白血病活性和临床获益。对于长期面临治疗困境的患者和医生来说，泽夫妥米的上市是一个里程碑式的事件，标志着AML的精准治疗进入了一个新时代。面对复杂的治疗决策和新药信息，您可以通过MedFind的AI问诊服务，获取专业的个性化信息解读和支持。
软组织肉瘤新希望：Mecbotamab Vedotin展现显著生存获益
软组织肉瘤（STS）是一类罕见但类型多样的恶性肿瘤，对于晚期或经多线治疗后复发的患者，治疗手段非常有限。在SITC年会上公布的一项2期临床试验（NCT03425279）数据，为平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤和未分化多形性肉瘤等亚型的患者带来了鼓舞人心的消息。
该研究评估了一种名为Mecbotamab vedotin（Mec-V）的抗体药物偶联物（ADC）的疗效。ADC药物如同“生物导弹”，能将高效化疗药精准递送到表达特定靶点（此药靶向AXL）的肿瘤细胞中。研究结果显示：
- 在整个研究人群中，单独使用Mec-V治疗的中位总生存期（OS）为18.4个月。
- 当Mec-V与免疫检查点抑制剂纳武利尤单抗（Nivolumab）联合使用时，中位OS进一步延长至22.9个月。
- 在具体的亚组中，平滑肌肉瘤患者的中位OS为19.0个月，脂肪肉瘤为21.7个月，未分化多形性肉瘤为21.5个月。
对于这些治疗选择极为有限的难治性肉瘤患者而言，超过一年半甚至接近两年的中位总生存期是一个非常积极的信号，显示了Mec-V作为一种新型治疗选择的巨大潜力。
细胞疗法重大突破：T细胞疗法实现上皮癌十年长久缓解
细胞免疫疗法，特别是T细胞疗法，近年来在血液肿瘤领域取得了革命性的成功。而在实体瘤领域，其应用仍面临诸多挑战。SITC年会上公布的两项研究，则展示了其在实体瘤治疗中的巨大潜力。
TCR-T疗法攻克HPV相关癌症
一项单中心2期临床试验（NCT05686226）初步结果显示，经过基因工程改造的T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法，在一小部分转移性HPV相关癌症（如宫颈癌、头颈癌等）患者中诱导了肿瘤的消退。这表明，靶向由病毒感染引入的肿瘤特异性抗原，是TCR-T疗法治疗实体瘤的一个有效策略。
TIL疗法创造“治愈”奇迹
更令人震撼的是另一项2期临床试验（NCT01585428）的长期随访数据。研究人员报告了两名转移性宫颈癌患者，在接受了单次输注的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗后，实现了超过10年的持续完全缓解。这意味着，对于部分晚期癌症患者，细胞疗法或许能够带来“治愈”的希望。这一发现极大地鼓舞了研究人员继续探索和优化针对实体瘤的细胞疗法。
精准诊断先行：FDA批准子宫内膜癌新型伴随诊断工具
在精准医疗时代，正确的诊断是成功治疗的第一步。FDA近期批准了Promega公司的OncoMate® MSI Dx分析系统，作为一种伴随诊断工具，用于识别可能从帕博利珠单抗（Pembrolizumab）联合仑伐替尼（Lenvatinib）治疗中获益的子宫内膜癌患者。
值得注意的是，该诊断工具的独特之处在于，它用于识别那些微卫星稳定（MSS）或错配修复功能完整（pMMR）的晚期子宫内膜癌患者。传统上，免疫疗法帕博利珠单抗主要用于微卫星高度不稳定（MSI-H）的肿瘤。然而，基于关键的3期KEYNOTE-775研究，帕博利珠单抗联合仑伐替尼的方案在非MSI-H/pMMR的子宫内膜癌患者中也显示出显著疗效。这款新批准的伴随诊断工具，将帮助临床医生更精准地筛选出适合该联合方案的患者，实现真正的个体化治疗。
总而言之，从乳腺癌的普惠性生物类似药，到白血病的精准靶向新药，再到肉瘤和上皮癌的创新疗法，肿瘤治疗领域正以前所未有的速度向前迈进。这些进展不仅为患者带来了更有效、更多样化的治疗选择，也为最终战胜癌症增添了更多信心。对于寻求全球最新、最有效治疗方案的患者，及时获取药物信息并找到可靠的供应渠道至关重要。MedFind致力于搭建一座连接全球前沿药物与患者的桥梁，如果您对文中提到的新药或其他抗癌药物有任何疑问，例如关于其价格、购买方式等，欢迎访问MedFind全球药房，我们将为您提供专业的支持与服务。
