近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，正式批准了达雷妥尤单抗与透明质酸酶的复方制剂（Daratumumab and hyaluronidase-fihj，皮下注射剂型，商品名：Darzalex Faspro），用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）的成年患者。这一批准标志着SMM治疗领域的一大突破，为患者提供了首个延缓疾病向活动性多发性骨髓瘤（MM）进展的有效干预手段。
关键临床数据：AQUILA试验结果
此次FDA的批准主要基于一项名为AQUILA（NCT03301220）的III期临床试验的积极数据。该研究结果令人振奋，表明与主动监测相比，达雷妥尤单抗能够显著改善患者的无进展生存期（PFS）。
具体数据显示，在接受达雷妥尤单抗治疗的患者组（n=194）中，中位无进展生存期（PFS）尚未达到；而在主动监测组（n=196）中，中位PFS为41.5个月。这意味着，达雷妥尤单抗治疗将疾病进展或死亡的风险显著降低了51%（HR, 0.49; 95% CI, 0.36-0.67; P < .0001）。这一结果充分证明了早期使用达雷妥尤单抗干预高危SMM的巨大临床价值。
AQUILA试验设计概览
AQUILA是一项开放标签、随机化的III期临床研究，共纳入了390名确诊不超过5年的高危冒烟型多发性骨髓瘤患者。入组患者需满足特定风险标准，如骨髓中克隆性浆细胞比例≥10%，并伴有至少一项其他高危因素。所有参与者的ECOG体力状况评分为0或1。
研究中，患者被1:1随机分配至两个组别：
- 治疗组：接受皮下注射达雷妥尤单抗治疗。给药方案为：在28天为一周期中，第1-2周期每周一次，第3-6周期每两周一次，之后每四周一次，持续治疗39个周期或36个月。
- 对照组：接受主动监测，不进行任何针对疾病的特异性治疗。
该试验的主要终点是由独立审查委员会评估的PFS，次要终点包括总缓解率（ORR）、至首次多发性骨髓瘤一线治疗的时间、一线治疗的PFS以及总生存期（OS）。如果您对自己的病情是否符合此类临床试验标准或对治疗方案有疑问，可以咨询MedFind AI问诊服务，获取专业的参考信息。
达雷妥尤单抗的安全性与推荐剂量
在安全性方面，达雷妥尤单抗的处方信息包含了一些重要的警告和注意事项，患者在使用前应充分了解。主要包括：
- 过敏及输注反应：可能发生超敏反应或其他给药相关反应。
- 心脏毒性：在伴有轻链淀粉样变性的患者中需警惕。
- 感染风险：治疗期间可能增加感染的风险。
- 血液学毒性：可能导致中性粒细胞减少症和血小板减少症。
- 胚胎-胎儿毒性：孕妇禁用。
- 对血液检测的干扰：可能干扰交叉配血和红细胞抗体筛查。
推荐的给药剂量为1800毫克达雷妥尤单抗与30,000单位透明质酸酶的组合。对于癌症患者而言，获取最新的药物信息至关重要，您可以关注MedFind抗癌资讯板块，了解更多前沿的治疗动态。
总而言之，达雷妥尤单抗皮下注射剂型的获批，为高危冒烟型多发性骨髓瘤患者提供了一个强有力的早期治疗选择，有望改变该疾病的管理模式。如果您需要了解该药物的购买渠道或价格信息，MedFind海外靶向药代购可以为您提供专业的支持与服务。
