Iopofosine I 131获FDA认证，点燃儿童胶质瘤治疗新希望
近日，制药公司Cellectar Biosciences宣布，其在研的靶向放射性药物Iopofosine I 131获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认证（RPDD），用于治疗无法手术的复发或难治性儿童高级别胶质瘤（pHGG）。这一重要认证标志着该药物在解决儿童癌症治疗难题方面迈出了关键一步，为年轻患者带来了新的曙光。
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CLOVER-2研究：关键临床数据揭示疗效
此次FDA的决定主要基于一项名为CLOVER-2（NCT03478462）的1b期临床试验的积极数据。该研究评估了不同剂量的Iopofosine I 131在复发/难治性恶性肿瘤的儿童、青少年及年轻成人中的疗效与安全性。数据显示，药物的疗效与给药剂量密切相关。
高剂量组展现显著临床获益
在接受总给药剂量（TAD）不低于55 mCi的6名脑部恶性肿瘤患者中，观察到了令人鼓舞的结果：
- 疾病控制： 33%（2名）的患者达到了次要缓解（minor response），所有患者均实现至少疾病稳定（stable disease）。
- 生存数据： 中位随访11.5个月后，该组患者的平均临床获益持续时间（DOCB）为5.4个月，平均无进展生存期（PFS）为5.9个月，平均总生存期（OS）为8.1个月。
低剂量组疗效有限
相比之下，在接受总给药剂量低于55 mCi的5名患者中，未观察到次要缓解，仅有1名（20%）患者达到疾病稳定。其平均DOCB、PFS和OS分别为1.6个月、1.8个月和6.1个月，显著低于高剂量组。
这些数据清晰地表明，足量的Iopofosine I 131对于控制儿童高级别胶质瘤的进展至关重要。尽管Iopofosine I 131尚未正式上市，但其展现的潜力令人鼓舞。如果您对其他已上市的胶质瘤靶向药物的购买渠道、价格有疑问，MedFind的海外靶向药代购服务可以为您提供专业的支持与帮助。
Iopofosine I 131的安全性与副作用分析
除了疗效，安全性是评估新药的关键。CLOVER-2研究表明，Iopofosine I 131具有良好的耐受性，其毒性特征与先前报道的数据一致，且未发生与治疗相关的死亡事件。
- 主要副作用： 最常见的不良反应（AEs）主要为血液学毒性，包括血小板减少症（79%）、中性粒细胞减少症（64%）、贫血（64%）等。这些副作用是可预测且可控的。
- 无严重脏器毒性： 研究中未观察到心血管、肾脏或肝脏相关的严重毒性，也未出现周围神经病变或严重出血事件。
总体而言，Iopofosine I 131的安全性特征为进一步的临床开发奠定了坚实的基础。
关于CLOVER-2试验设计
CLOVER-2是一项1b期研究，旨在评估Iopofosine I 131在复发/难治性实体瘤或脑瘤患儿中的安全性、耐受性，并确定II期推荐剂量。研究共纳入14名脑部恶性肿瘤患者，中位年龄为13岁，主要诊断为室管膜瘤（43%）和弥漫性内生性桥脑胶质瘤（29%）。这些患者在入组前平均已接受过4.4种治疗方案，属于治疗难度极大的群体。
Cellectar公司首席执行官表示，此次获得罕见儿科疾病认证，结合CLOVER-2研究令人鼓舞的中期结果，进一步验证了其靶向放射性治疗方法的潜力，并希望通过战略合作加速药物开发，尽快为急需新选择的患者带来一流的治疗方案。在复杂的治疗决策过程中，获取第二诊疗意见可能有所帮助。MedFind的AI问诊服务可以为您提供参考，助力您做出更明智的选择。
