NUT癌治疗迎来新突破：ZEN-3694获FDA孤儿药资格
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来喜讯，授予在研BET溴结构域抑制剂ZEN-3694孤儿药资格，用于治疗NUT癌（核蛋白睾丸中线癌）。对于这种目前尚无标准靶向疗法的罕见侵袭性癌症，这一认定无疑是重大的里程碑。此前，ZEN-3694与阿贝西利（Abemaciclib）的联合疗法已在2025年7月获得FDA的快速通道资格，用于治疗不可切除或转移性的NUT癌患者。
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ZEN-3694：一种创新的BET抑制剂
ZEN-3694是一种经过精心设计的选择性BET溴结构域抑制剂，旨在用于多种肿瘤适应症。开发商Zenith Epigenetics表示，该药物通过其表观遗传学机制和组合疗法策略，有望显著改善NUT癌患者的预后和生存率。迄今为止，已有超过550名患者接受了ZEN-3694的治疗，数据显示其具有良好的靶向安全性、支持长期给药，并与其他靶向药物显示出潜在的协同增效作用和临床疗效。
研究表明，无论作为单药治疗还是与其他药物联合使用，ZEN-3694在NUT癌中均表现出疗效。特别是，ZEN-3694与阿贝西利的联合应用，相比单独使用BET抑制剂，能够产生更高且更持久的缓解效果。
关键临床试验进展
目前，ZEN-3694正在两项关键的临床试验中进行评估，以探索其在不同联合方案中的安全性和有效性。这些临床试验的进展为患者提供了新的希望。如果您对试验中涉及的药物或其它靶向药有疑问，MedFind的AI问诊服务可以为您提供初步解答。
1. 联合阿贝西利的I期试验 (NCT05372640)
这项I期研究旨在评估ZEN-3694联合阿贝西林在NUT癌、乳腺癌或其他转移性/不可切除实体瘤患者中的安全性、不良反应和最佳剂量。研究预计招募45名患者，他们将接受口服ZEN-3694联合口服阿贝西利的治疗。该试验的主要终点包括最大耐受剂量（MTD）、不良事件发生率、总缓解率（ORR）、临床获益率、缓解持续时间（DOR）和总生存期（OS）等。
2. 联合化疗的I/II期试验 (NCT05019716)
另一项I/II期试验则专注于探索ZEN-3694联合标准化疗药物顺铂/依托泊苷治疗NUT癌的安全性和最佳剂量。该研究计划招募约55名患者。试验的主要终点是最大耐受剂量（MTD）和总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期和总生存期等。
展望未来
接连获得快速通道和孤儿药资格，凸显了医疗界对NUT癌这一存在巨大未满足需求的罕见疾病的高度重视，也加速了ZEN-3694的研发进程。我们期待这些临床研究能带来积极结果，早日为NUT癌患者提供一种有效的靶向治疗新选择。MedFind将持续关注ZEN-3694的研发动态，为NUT癌患者群体提供最新的抗癌资讯。
