2025年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）在肿瘤治疗领域连续批准了三款创新疗法，为乳腺癌、膀胱癌以及1型神经纤维瘤病（NF1）患者带来了新的治疗希望。这些批准涉及口服雌激素受体拮抗剂、创新的膀胱内给药系统以及现有药物的剂型扩展。
依鲁奈恩（Imlunestrant）：攻克ESR1突变乳腺癌的新武器
FDA已正式批准依鲁奈恩（Imlunestrant，商品名：Inluriyo），这是一种新型的口服雌激素受体（ER）拮抗剂。该药物适用于治疗ER阳性、HER2阴性、携带ESR1基因突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者既往已接受过至少一线的内分泌治疗。同时，FDA还批准了Guardant360 CDx检测作为伴随诊断工具，用于筛选适合接受依鲁奈恩治疗的ESR1突变乳腺癌患者。
此次批准主要基于关键性EMBER-3临床试验的数据。在该研究的ESR1突变患者亚组（n=256）中，依鲁奈恩展现了卓越的疗效：
- 无进展生存期（PFS）：接受依鲁奈恩治疗的患者中位PFS为5.5个月，而接受研究者选择的内分泌疗法（氟维司群或依西美坦）的对照组为3.8个月，疾病进展风险显著降低（HR=0.62）。
- 客观缓解率（ORR）：依鲁奈恩组的ORR为14.3%，而对照组仅为7.7%。
在安全性方面，接受依鲁奈恩治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥10%）包括血红蛋白降低、肌肉骨骼疼痛、血钙降低、中性粒细胞减少、转氨酶升高、疲劳、腹泻、恶心等。推荐剂量为每日口服一次400毫克。面对复杂的病情和治疗方案，您也可以尝试MedFind的AI问诊服务，获取个性化的参考建议。
吉西他滨（Gemcitabine）膀胱内灌注系统：非肌层浸润性膀胱癌治疗新方案
FDA批准了吉西他滨（Gemcitabine）膀胱内灌注系统（商品名：Inlexzo），用于治疗对卡介苗（BCG）无反应、伴有或不伴有乳头状瘤的原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。
该批准基于SunRISe-1研究队列2的数据。研究结果显示，该疗法效果显著：
- 完全缓解率（CR）：高达82%的患者达到了完全缓解。
- 缓解持续时间：在实现完全缓解的患者中，51%的患者缓解持续时间至少达到12个月。
该系统通过导尿管将225毫克的吉西他滨直接递送至膀胱。治疗方案为前6个月每3周一次，之后18个月内每12周一次，直至疾病复发或出现不可接受的毒性。
司美替尼（Selumetinib）：扩展适应症，惠及更低龄NF1患儿
FDA此次还批准了司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）的颗粒剂和胶囊新剂型，将其适用人群扩展至1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。此前，该药物仅被批准用于2岁及以上的患儿。
这项批准是基于在健康成人中进行的相对生物利用度研究，以及在SPRINT和SPRINKLE研究中儿科患者群体间的暴露量匹配数据，证实了新旧剂型之间的充分桥接，从而支持将疗效从2岁以上儿童外推至1岁以上儿童。
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