对于被诊断为H3K27M突变弥漫性高级别胶质瘤的患者而言，每一次治疗进展都意味着新的希望。近日，美国国家综合癌症网络（NCCN）更新了其肿瘤学临床实践指南，正式将Dordaviprone（商品名：Modeyso）作为2A类单药，推荐用于治疗复发或进展期H3K27M突变弥漫性高级别胶质瘤的儿童和成人患者。这一重要进展，无疑为这类侵袭性脑肿瘤患者带来了急需的治疗选择。
Dordaviprone：首个获批的H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤系统疗法
早在2025年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）就已加速批准了Dordaviprone，用于治疗年龄在1岁及以上、携带H3K27M突变且既往治疗后疾病进展的弥漫性胶质瘤患者。Dordaviprone作为一种独特的蛋白酶激活剂，是首个获得FDA批准用于H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性疗法，标志着该领域治疗格局的重大转变。
Jazz Pharmaceuticals公司（Dordaviprone的开发者）首席医疗事务官Kelvin Tan博士表示：“Dordaviprone迅速被纳入NCCN指南，无论是儿科中枢神经系统癌症指南还是成人中枢神经系统癌症指南，都反映了H3K27M突变弥漫性高级别胶质瘤患者面临的巨大未满足需求。我们很自豪能将Dordaviprone带给美国患者，作为复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤的首个治疗选择，为患者及其家庭带来了有意义的改变。”
临床数据揭示Dordaviprone的显著疗效
Dordaviprone的加速批准基于一项综合疗效分析，该分析纳入了50名复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这些患者来自五项开放标签研究，包括ONC006（II期）、ONC013（II期）、ONC014（I期）、ONC018（II期）和ONC016（扩大准入）研究。
分析结果显示，经盲法独立中央评估（BICR）根据神经肿瘤学反应评估2.0标准，Dordaviprone的总体缓解率（ORR）达到22%（95% CI，12%-36%）。在获得缓解的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为10.3个月（95% CI，7.3-15.2），其中73%的患者维持缓解至少6个月，27%的患者维持缓解至少12个月。此外，皮质类固醇缓解率为46.7%，中位皮质类固醇缓解时间为3.7个月。
安全性概览：患者需关注的副作用
在安全性方面，对来自四项开放标签研究的376名患者进行了评估。其中，33%的患者报告了严重不良事件（SAE）。报告率至少2%的SAE包括脑积水（5%）、呕吐（4.3%）、头痛（3.2%）、癫痫（2.4%）和肌肉无力（2.1%）。最常见的（发生率至少20%）不良事件包括疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。
值得注意的是，在汇总分析中，入组患者需满足特定条件，例如放疗后至少90天、抗癌治疗前有足够的洗脱期、Karnofsky/Lansky体能状态评分≥60，以及皮质类固醇使用稳定或减少。排除标准包括弥漫性脑桥内生性胶质瘤、原发性脊柱肿瘤、非典型组织学或脑脊液播散。
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