对于全球数百万镰状细胞病患者而言，寻找有效且能显著改善生活质量的治疗方案一直是核心诉求。近日，一项突破性的基因疗法——依沙西尔（exagamglogene autotemcel, exa-cel），以其卓越的临床表现，为重度镰状细胞病患者带来了新的希望。来自CLIMB SCD-121 III期临床试验及其13年随访扩展研究CLIMB-131的最新数据显示，exa-cel在改善患者健康相关生活质量（HRQoL）方面展现出具有临床意义的显著益处。
临床研究揭示依沙西尔的显著疗效
这项发表在《Blood Advances》上的研究详细阐述了依沙西尔（exa-cel），商品名为盖斯格维（Gasgevy），在30名成年患者和12名青少年患者中的治疗效果。这些患者均患有重度镰状细胞病，并接受了至少16个月的随访。结果表明，接受exa-cel治疗后，患者的整体健康状况和生活质量均得到了显著提升。
成人患者生活质量的持续改善
在接受exa-cel治疗的成年患者中，经过6个月的随访，患者报告结果（PRO）测量指标显示出大幅改善，远超最小临床重要差异（MCIDs）。具体而言，EQ VAS评分平均提高了17.7分，而EQ-5D-5L健康效用美国指数评分平均提高了0.1分。这些积极的改善效果在长达36个月的随访期间内得到了普遍维持，充分证明了exa-cel治疗的持久性。
青少年患者同样受益匪浅
对于12名青少年患者，exa-cel治疗同样带来了积极影响。在治疗后6个月，EQ VAS和EQ-5D-5L美国指数评分均显示出显著改善。更令人鼓舞的是，这些改善在24个月的随访中持续存在，表明exa-cel对年轻患者的长期益处。
有效缓解疼痛，提升患者幸福感
镰状细胞病患者常年遭受疼痛的折磨，严重影响其日常生活。研究结果显示，exa-cel治疗在成人和青少年患者中均有效缓解了疼痛。在治疗后6个月，平均疼痛数字评定量表评分显著下降，成人组平均下降0.9分，青少年组平均下降1.1分。这种疼痛缓解效果在成人组中持续至36个月，在青少年组中持续至24个月，极大地提升了患者的身体舒适度和整体幸福感。
专家观点：exa-cel带来广泛临床益处
圣犹大儿童研究医院骨髓移植和细胞治疗科医生Akshay Sharma博士及其研究团队指出：“重度镰状细胞病成人和青少年患者在接受exa-cel输注后，健康相关生活质量指标得到了早期、持续且具有临床意义的改善。这些改善体现在不同的评估工具和领域，包括身体、情感、社交/家庭和功能健康，以及疼痛体验和整体健康状况。” 他进一步强调：“这些结果证实了依沙西尔（exa-cel）广泛的临床益处，包括改善生活质量和减轻重度镰状细胞病患者的疼痛体验。”
CLIMB SCD-121研究设计概览
正在进行的CLIMB SCD-121 III期研究招募了年龄在12至35岁之间、在过去两年内每年发生两次或两次以上严重血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病患者。患者首先接受普乐沙福（plerixafor）动员造血干细胞和祖细胞（HSPC），并通过单采收集CD34阳性细胞进行基因编辑。随后，依沙西尔（exa-cel）通过静脉途径在48小时至7天内进行输注。完成两年研究期的患者被允许参加为期13年的CLIMB-131扩展研究。
研究的主要终点是连续12个月或更长时间内无严重VOCs的患者比例。关键次要终点是连续至少12个月无因严重VOCs住院的患者比例。其他次要终点包括基线血红蛋白和胎儿血红蛋白的变化、无VOCs持续时间以及成人和青少年患者报告结果指标的变化。
这项研究的积极成果为重度镰状细胞病患者带来了前所未有的治疗前景。对于寻求前沿疗法或海外购药服务的患者，MedFind可提供支持。同时，您还可以通过AI问诊服务获取专业的用药咨询。更多关于抗癌药物信息和诊疗指南，请访问MedFind抗癌资讯平台。
