在罕见癌症治疗领域，一项重要进展为原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）患者带来了新的希望。创新药物ADX-2191（甲氨蝶呤眼内注射液）近日荣获欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗包括PVRL在内的免疫豁免部位大B细胞淋巴瘤。
这一认定标志着ADX-2191在欧洲市场迈出了关键一步。Aldeyra Therapeutics公司总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士指出，PVRL是一种可能致命的癌症，目前主要通过非处方配制的甲氨蝶呤眼内注射液进行治疗。ADX-2191作为一种新型、与玻璃体相容的甲氨蝶呤制剂，专为眼内注射设计，其获得EMA孤儿药认定，与此前美国FDA授予的孤儿药资格相辅相成，进一步推动了该视网膜疾病项目的临床开发。
什么是原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）？
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）是一种罕见、侵袭性且可能致命的视网膜癌症。据统计，美国每年约有200至600名患者被诊断出此病，欧盟地区则有100至200名。PVRL患者的中位总生存期不足五年，且目前尚无获批的治疗方案。因此，当前的标准治疗方法仍是经玻璃体腔注射配制型甲氨蝶呤。
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ADX-2191：创新制剂的独特优势
ADX-2191是一种无菌、非配制型玻璃体腔注射用甲氨蝶呤制剂，专为治疗PVRL和色素性视网膜炎等罕见视网膜疾病而开发。该制剂不含防腐剂，并经过优化，在赋形剂成分、密度、粘度、pH值、浓度、渗透压和给药体积等方面均与玻璃体腔给药兼容，旨在提供更安全、有效的治疗选择。
临床试验进展与未来展望
美国FDA已就一项评估ADX-2191的临床试验达成特殊方案评估协议。该试验旨在比较最多20名患者在接受30天治疗后癌细胞清除情况，患者将按1:1比例随机分配接受单次眼内注射或8次眼内注射ADX-2191。试验计划于2025年下半年启动，并预计于2026年结束。值得注意的是，甲氨蝶呤注射频率与PVRL患者的癌细胞清除率相关，平均5次注射即可实现癌细胞清除。
尽管ADX-2191在PVRL治疗方面展现潜力，但其审批之路并非一帆风顺。此前，美国FDA曾于2023年6月22日向ADX-2191用于PVRL治疗的新药申请（NDA）发出了完整回应函（CRL）。Aldeyra Therapeutics公司表示，CRL指出由于缺乏充分的对照和调查，导致缺乏实质性疗效数据。当时，尚未有针对PVRL患者的临床试验。不过，CRL并未提及ADX-2191的生产或安全性问题。
ADX-2191在其他视网膜疾病领域的进展
除了PVRL，ADX-2191还获得了FDA授予的色素性视网膜炎孤儿药资格。2025年7月24日，该药物还获得了EMA授予的棒状细胞显性遗传性视网膜营养不良（包括色素性视网膜炎）的孤儿药认定。此认定得到了II期临床试验（NCT05392179）数据的支持，该试验显示ADX-2191在视网膜敏感性方面取得了基线改善。此外，2025年8月19日，ADX-2191还基于这些II期临床试验数据，获得了FDA授予的色素性视网膜炎快速通道资格。一项针对色素性视网膜炎患者的II/III期临床试验计划于2025年启动。
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