FDA授予新型CAR-T疗法GLPG5101再生医学先进疗法（RMAT）资格
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来喜讯，授予了第二代抗CD19/4-1BB CAR T细胞疗法 GLPG5101 再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这一重要资格认定，标志着GLPG5101的研发和审批流程有望加速，为急需新治疗方案的MCL患者带来了曙光。
GLPG5101目前正在一项名为ATALANTA-1（NCT06561425）的1/2期临床试验中进行评估，该试验旨在探索其对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（包括套细胞淋巴瘤）患者的疗效与安全性。
惊人的临床试验数据
根据开发商Galapagos NV发布的新闻，截至2025年1月21日的数据显示，GLPG5101展现了极高的客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）。更早前在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布的数据进一步揭示了其卓越的疗效：
- 套细胞淋巴瘤（MCL）：在8名可评估的患者中，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）均达到了 100%。
- 边缘区淋巴瘤（MZL）或滤泡性淋巴瘤（FL）：在21名患者中，ORR和CR率均为95%。
- 弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）：在13名患者中，ORR为69%，CR率为54%。
这些数据充分证明了GLPG5101作为一种新型CAR-T疗法，在多种淋巴瘤亚型中均具有强大的抗肿瘤活性。
GLPG5101的安全性如何？
除了疗效显著，GLPG5101的安全性也表现良好。临床研究观察到，该疗法的安全性可控，患者因副作用导致的退出率很低。特别是，严重级别的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率较低，这对于提高治疗的耐受性和患者的生活质量至关重要。
Galapagos NV的临床开发项目负责人Omotayo Fasan博士表示：“RMAT资格的授予，反映了我们在进行中的1/2期研究中观察到的积极临床活性和安全性。这将使我们能与FDA更紧密地合作，为加速开发和评估创造更多机会。”
关于ATALANTA-1试验
ATALANTA-1是一项多中心1/2期临床试验，旨在评估GLPG5101在多种复发/难治性B细胞淋巴瘤成年患者中的可行性、安全性和有效性。该试验的入组标准较为广泛，包括了DLBCL、滤泡性淋巴瘤、MCL等多种亚型。
- 第1阶段（剂量递增）：患者接受50×10⁶、110×10⁶或250×10⁶个CAR-T细胞的单次输注，主要目标是评估安全性并确定2期研究的推荐剂量。
- 第2阶段（剂量扩展）：研究将在不同淋巴瘤亚型的队列中，使用推荐剂量评估GLPG5101的疗效，其中套细胞淋巴瘤患者被纳入第4队列。此阶段的主要终点是客观缓解率（ORR）。
虽然GLPG5101作为一种前沿疗法仍在研发中，但它的出现无疑为复发/难治性套细胞淋巴瘤及其他B细胞淋巴瘤患者提供了新的希望。如果您希望了解更多关于淋巴瘤的治疗方案或需要个性化的用药建议，可以随时通过MedFind的AI问诊服务进行咨询。
