间皮瘤治疗迎来新曙光
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来好消息，授予在研新药VT3989孤儿药资格，用于治疗恶性间皮瘤。这一重要认定，为这种治疗选择有限的侵袭性癌症患者带来了新的希望。VT3989作为一种创新的TEAD自棕榈酰化抑制剂，在早期临床试验中已显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的安全性。
VT3989：靶向Hippo通路的创新药物
VT3989是一种在研的、同类首创（first-in-class）的小分子药物，其独特之处在于能够抑制转录增强相关结构域（TEAD）蛋白家族的自棕榈酰化过程。TEAD蛋白是Hippo信号通路的关键下游效应因子。在许多肿瘤中，尤其是存在NF2基因突变的肿瘤，Hippo通路失调会导致细胞不受控制地增殖。VT3989通过精准抑制TEAD，旨在阻断这一异常信号，从而抑制肿瘤生长。
1期临床试验：VT3989的疗效与安全性
VT3989的潜力在一项正在进行的1期开放标签临床试验（NCT04665206）中得到了初步验证。该研究旨在评估VT3989在包括恶性间皮瘤在内的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效，尤其关注携带NF2突变的患者群体。迄今已有超过200名患者参与了该试验。
根据2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的数据，VT3989表现出持久的抗肿瘤活性：
- 有效性： 在69名可评估的患者中，有7名患者的肿瘤体积显著缩小，达到了部分缓解（PR），其中6例为已确认的部分缓解。另有34名患者病情稳定（SD）。这些患者大多是先前接受过标准化疗和免疫检查点抑制剂治疗后病情进展的间皮瘤患者。
- 安全性： VT3989的耐受性良好。试验中未观察到剂量限制性毒性或5级（致命）不良事件。大多数副作用为1级或2级，较为轻微。常见的3级不良事件包括蛋白尿（4.3%）、外周水肿（1.4%）、疲劳（1.4%）等，发生率较低。
这些积极的早期数据，首次证实了TEAD自棕榈酰化抑制剂这类新型疗法的临床疗效和安全性。对于复杂的病情和治疗选择，患者可以考虑使用MedFind的AI问诊服务，获取个性化的信息参考。
FDA孤儿药资格的意义与未来展望
获得FDA孤儿药资格，意味着VT3989在研发、审评和未来市场化方面将获得一系列政策支持，这对于加速药物开发、惠及间皮瘤患者至关重要。药物研发公司Vivace Therapeutics表示，这一认定是对VT3989潜力的极大肯定。
公司计划在2025年底前与FDA讨论启动一项关键性的3期注册研究，以进一步确认VT3989在间皮瘤治疗中的价值。随着研究的深入，关于VT3989的更多疗效数据、长期副作用以及最终的定价和购买渠道等信息将逐步明朗。届时，MedFind将持续关注并更新相关资讯，为患者提供及时的信息支持。
