对于复发/难治性急性淋巴细胞白血病（R/R ALL）的成年患者而言，CAR-T细胞疗法奥贝卡基因自体细胞（obecabtagene autoleucel，简称obe-cel，商品名：Aucatzyl）的出现带来了新的希望。近期，一项基于关键性FELIX临床试验（NCT04404660）的多变量分析结果，为我们揭示了哪些患者最有可能从该疗法中获得持久的缓解和更长的生存期。
哪些因素预示着更好的治疗效果？
这项在2025年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的数据显示，特定的基线特征与更高的缓解率和生存获益显著相关。这些发现有助于医生更好地筛选适合接受奥贝卡基因自体细胞治疗的患者。
- 影响完全缓解的因素：费城染色体（Ph）阳性：Ph阳性患者获得完全缓解（CR）或伴不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）的几率更高（OR, 6.0）。
- 既往治疗线数较少：接受过3线或更少前期治疗的患者，缓解率更高（OR, 3.8）。
- 对末线治疗非难治：对最近一次治疗方案有效的患者，预后更佳（OR, 2.9）。
- 影响无事件生存期（EFS）的因素：骨髓原始细胞比例较低：治疗前骨髓中肿瘤细胞比例较低（<5%）的患者，EFS更长。
- 接受过干细胞移植（HSCT）：既往接受过造血干细胞移植的患者，EFS得到改善。
- CAR-T细胞持久性：治疗后体内CAR-T细胞能持续存在的患者，效果更持久。
- 既往治疗线数较少：同样，接受过3线或更少前期治疗与更长的EFS相关。
纪念斯隆凯特琳癌症中心的Jae H. Park博士指出：“这些发现表明，对于部分患者，奥贝卡基因自体细胞有潜力成为一种无需后续巩固性干细胞移植的决定性治疗方案。”
奥贝卡基因自体细胞的长期疗效与安全性
基于FELIX研究的卓越数据，美国FDA已于2024年11月批准奥贝卡基因自体细胞（Aucatzyl）用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。
长期随访数据显示了其令人鼓舞的疗效：
- 持续缓解时间（DOR）：在达到CR/CRi的患者中，中位DOR长达42.5个月。1年和2年的DOR率分别为61.8%和54.1%。
- 无事件生存期（EFS）：中位EFS为11.9个月，1年和2年的EFS率分别为50.0%和43.0%。
- 总生存期（OS）：中位OS为17.1个月，1年和2年的OS率分别为61.4%和46.0%。
在安全性方面，随着32.8个月的中位随访，奥贝卡基因自体细胞的安全性特征保持稳定。主要的副作用包括：
- 细胞因子释放综合征（CRS）：任何级别的CRS发生率为69%，3级及以上为2%。
- 免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：任何级别的ICANS发生率为23%，3级及以上为7%。
感染是需要关注的副作用，但大多数是可控的。长期随访中报告的继发性肿瘤被认为与奥贝卡基因自体细胞治疗无关。
关于FELIX临床研究
FELIX是一项1/2期临床试验，旨在评估奥贝卡基因自体细胞在18岁及以上R/R ALL患者中的疗效和安全性。患者在接受CAR-T细胞回输前，会接受淋巴细胞清除化疗。研究的主要终点是CR/CRi率和微小残留病灶阴性率。
这项研究的深入分析为临床决策提供了重要依据，帮助医生和患者共同制定更个体化的治疗策略，以期达到最佳治疗效果。如果您想了解关于奥贝卡基因自体细胞（Aucatzyl）的更多信息，包括其在海外的价格、购买或代购渠道，MedFind可以为您提供专业的咨询与服务。
