对于恶性程度极高的脑瘤——胶质母细胞瘤（Glioblastoma Multiforme, GBM），医学界一直在寻求更有效的治疗方案。近期，一项名为TEM-GBM（NCT03866109）的临床试验及其长期随访研究（TEM-LT）公布了令人鼓舞的早期数据，显示一种名为Temferon的创新基因疗法为患者带来了显著的生存希望。
Temferon带来的生存突破
根据TEM-LT长期随访研究的数据，在最初接受Temferon治疗的25名新诊断胶质母细胞瘤患者中，有2名患者实现了长达3年的总生存期（OS）延长（从初次手术算起）。
这两位长期响应者的情况尤为引人注目：
- 一名患者在接受Temferon治疗后，病情保持无进展状态，无需任何二线治疗。
- 另一名患者虽然初期出现疾病进展迹象，但后续病情稳定，也未进行额外治疗。
这些结果有力地表明，Temferon可能具备控制胶质母细胞瘤进展的独特能力。此外，对于预后通常较差的MGMT启动子非甲基化（uMGMT）患者亚组，Temferon的治疗效果也优于历史数据。数据显示，接受Temferon治疗的uMGMT患者2年总生存率达到29%，中位总生存期为17个月，而历史数据显示该类患者的2年生存率仅约14%，中位生存期在13至15个月之间。
Temferon是什么？一种创新的基因疗法
Temferon是一种前沿的在研细胞基因疗法。其原理是提取患者自身的CD34阳性造血干/祖细胞，在体外通过慢病毒载体进行基因改造，使其能够表达髓系特异性的干扰素-α2。这些经过改造的细胞回输到患者体内后，能够靶向肿瘤微环境，精准递送免疫调节因子，从而激活并引导人体自身的免疫系统（特别是T细胞）去攻击和清除癌细胞，旨在产生持久的抗肿瘤免疫反应。
由于其创新性和治疗潜力，Temferon已在美国和欧盟被授予用于治疗胶质母细胞瘤的“孤儿药”资格，这标志着监管机构对其在应对这一罕见且致命疾病方面价值的认可。
TEM-GBM 临床试验详情
TEM-GBM是一项开放标签、非随机的1/2a期剂量递增研究，旨在评估Temferon的安全性和初步疗效。该试验主要入组了经病理学确诊、新诊断的、且MGMT基因启动子非甲基化的幕上胶质母细胞瘤患者。
- 主要终点：评估治疗后90天内的安全性与耐受性。
- 次要终点：包括临床反应、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及长期耐受性等。
研究共设置了8个队列，探索了不同剂量的Temferon细胞与不同预处理方案（化疗）的组合，以确定最佳的治疗策略。
Temferon的未来展望与其他癌症研究
基于在胶质母细胞瘤治疗中的积极信号，Temferon的研究正在扩展至其他癌种。一项名为TEM-GU（NCT06716853）的1/2a期临床试验已开始招募泌尿生殖系统恶性肿瘤（如转移性肾细胞癌）患者，旨在探索Temferon与免疫检查点抑制剂或TKI抑制剂联合使用的协同抗癌效果。
这些持续的研究进展，预示着Temferon未来可能为更多癌症患者提供新的治疗选择。如果您想了解更多关于Temferon的最新资讯，包括其详细的临床数据、副作用、价格以及代购渠道，MedFind将持续为您关注并提供专业的支持与服务。
