美国血液学会（ASH）近日宣布，将在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的ASH年会上，隆重表彰11位在血液学领域做出卓越贡献的专家。这些备受尊崇的血液学家，凭借其开创性的研究与领导力，不仅推动了造血干细胞移植技术的革新，为基因疗法奠定了基础，更深入揭示了血液恶性肿瘤的发展机制，并塑造了新一代血液学人才。
ASH主席Belinda R. Avalos博士强调：“ASH非常荣幸能表彰这些重新定义了血液学领域可能性的血液学家。他们的集体努力对血液疾病患者的生活产生了深远影响，带来了更有效的治疗选择和更优质的整体护理。”
造血干细胞移植的奠基人：Rainer Storb博士
Fred Hutchinson癌症中心的医师科学家Rainer Storb博士荣获“Wallace H. Coulter血液学终身成就奖”，以表彰其在造血干细胞移植领域逾60年的开创性成就。他在创建和完善造血干细胞移植技术、以及深入理解和治疗急慢性移植物抗宿主病方面发挥了关键作用。Storb博士的研究有助于建立更有效、毒性更低的移植方法。
Storb博士对骨髓的浓厚兴趣促使他投身于造血干细胞移植的开发及其在人类临床中的转化。他共同领导了将该疗法作为再生障碍性贫血和白血病治愈手段的开发，并发现了“移植物抗白血病效应”。这一机制能有效降低移植后白血病复发的可能性，并为现代免疫疗法铺平了道路。
他还开发了非清髓性预处理方案和移植技术——这种方法在移植前仅需极少量放射，与标准移植相比强度更低，且依赖于“移植物抗肿瘤效应”。这些创新扩大了移植的适用范围，使年长或身体虚弱的患者也能成功接受手术。目前，他正致力于研究靶向放射疗法，以降低接受移植的血液恶性肿瘤患者的复发风险。
创新疗法与基因研究：白血病及骨髓增生性肿瘤的希望
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究员Nancy Speck博士荣获“E. Donnall Thomas讲座与奖”，以表彰她在造血和白血病发生方面的关键工作。她对转录因子复合体“核心结合因子”的发现，为胚胎血细胞形成提供了概念性见解。核心结合因子中的一个亚基是转录因子RUNX1，由负责血细胞生成的基因编码。该因子在患有“伴有髓系恶性肿瘤的家族性血小板疾病”的患者中发生突变，这种疾病使患者易患骨髓增生异常综合征和白血病。Speck博士数十年的研究对经典血液学和恶性血液学都产生了深远影响。
靶向治疗新进展：JAK2抑制剂与骨髓增生性肿瘤
贝勒医学院的Radek Skoda博士和Atrium Health Wake Forest的Ruben Mesa博士共同荣获“Ernest Beutler讲座与奖”，以表彰他们在理解和治疗骨髓增生性肿瘤方面的杰出贡献。
Skoda博士在确定骨髓增生性肿瘤的遗传基础方面发挥了关键作用。他在发现JAK2基因中频繁发生的突变，并提供骨髓增生性肿瘤发展机制见解方面，扮演了至关重要的角色。在他的领导下，Skoda博士在瑞士巴塞尔大学医院的研究团队确定，该突变导致单个造血干细胞中JAK2蛋白过度活跃，使其迅速分裂并取代正常血细胞。他的工作为开发JAK2抑制剂奠定了基础。
Mesa博士则显著推动了多种骨髓增生性肿瘤疗法的开发和评估。他对JAK2抑制剂（包括鲁索替尼）的临床试验做出了重要贡献，并领导开发了两种评估骨髓增生性肿瘤患者症状的标准化工具：骨髓增生性肿瘤症状评估表和骨髓纤维化症状评估表。这些患者报告结局测量工具对于支持多种JAK2抑制剂疗法的获批至关重要，并已成为跨医学学科药物开发中患者报告结局评估的黄金标准。
Skoda博士和Mesa博士的共同努力，为四种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的JAK2抑制剂疗法在骨髓增生性肿瘤领域的开发铺平了道路，为患者带来了症状减轻和生活质量的改善。
血液病与基因疗法的先驱：镰状细胞病及罕见病治疗
Università Vita-Salute San Raffaele的医师科学家Chiara Bonini博士将发表“Ham-Wasserman讲座”，并探讨她在血液恶性肿瘤基因疗法方面的关键贡献。在Bonini博士的领导下，她的实验室率先使用基因修饰淋巴细胞治疗接受干细胞移植的患者。这项开创性工作促成了欧洲首个基于细胞的癌症基因疗法的获批。在Bonini博士的整个职业生涯中，她的工作对于推动新型癌症疗法的发展至关重要，这些疗法改善了全球患者的治疗结局。
纽约血液中心企业的Karina Yazdanbakhsh博士和波士顿儿童医院、达纳-法伯癌症研究所及哈佛医学院的David A. Williams博士共同荣获“Henry M. Stratton奖章”。
Yazdanbakhsh博士因其在输血医学领域的杰出研究而受到表彰，该研究促进了对多种经典血液疾病的理解和治疗。她的研究探索了免疫系统与血小板或红细胞在血液疾病（包括输血背景下）中的相互作用。Yazdanbakhsh博士对镰状细胞病患者免疫失调模式的研究，为更有效的靶向疗法奠定了基础，同时为减轻对血液制品的免疫不良反应和改善输血管理提供了策略。
Williams博士因其对造血干细胞和病毒载体的重大贡献而受到表彰，这些贡献促成了遗传性血液疾病基因疗法的里程碑式临床试验。Williams博士是基因疗法的先驱，他首次在小鼠模型中利用逆转录病毒载体证明了基因向造血干细胞的转移。他的研究为rFN-CH-296（一种基因转移的标准试剂）的开发奠定了基础，并直接促成了重症联合免疫缺陷、慢性肉芽肿病、脑肾上腺脑白质营养不良和镰状细胞病等突破性基因疗法的开发。他的实验室专注于GTP酶（在细胞过程中起关键作用的蛋白质），并确定了与RAC2、RHOH和SEPTIN6基因突变相关的三种不同罕见血液病的分子病因。
血液学领域的多元贡献与未来展望
Peter MacCallum癌症中心的临床科学家Mark Dawson博士荣获“William Dameshek奖”，以表彰其在理解表观遗传学及其与血液恶性肿瘤发展关系方面的贡献。他的实验室因发现BRD4和KAT7等多种表观遗传蛋白如何影响基因表达以维持白血病和淋巴瘤等恶性肿瘤而受到赞誉。他开创性地揭示了癌症如何利用表观遗传蛋白的活性来逃避免疫系统的识别和清除。Dawson博士是癌症细胞可塑性这一新兴且迅速发展领域的领导者，该领域研究癌细胞如何利用表观遗传机制快速适应癌症疗法。他的发现重塑了血液学家对血液恶性肿瘤表观遗传调控的看法，并为该领域提供了新型表观遗传疗法和改善血液恶性肿瘤患者临床结局的策略。
此外，耶鲁医学院的医师科学家Diane Krause博士因其致力于消除阻碍血液学领域充分参与的障碍而荣获“ASH促进包容性卓越奖”。华盛顿大学圣路易斯分校的Jorge Di Paola博士和托马斯杰斐逊大学的Sophie Lanzkron博士均荣获“ASH导师奖”，表彰他们在培养下一代血液学人才方面的无私奉献。
这些杰出血液学家的贡献，不仅彰显了科学研究的巨大潜力，也为全球癌症患者和血液病患者带来了新的希望。随着这些前沿研究成果的不断转化，未来将有更多创新疗法问世，进一步改善患者的治疗效果和生活质量。
