对于罹患腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的患者而言，创新疗法的出现无疑是漫漫抗癌路上的曙光。近日，一款备受瞩目的靶向新药——匹米替尼（Pimicotinib，研发代号ABSK021），其上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的正式受理，标志着中国在TGCT系统性治疗领域迈出了重要一步。
匹米替尼：腱鞘巨细胞瘤治疗的新里程碑
匹米替尼被认定为1类创新药，专为需要全身治疗的成人腱鞘巨细胞瘤患者设计。这一受理不仅意味着该药物有望填补中国在TGCT系统性治疗领域的巨大空白，更预示着患者将拥有首个获批的靶向治疗选择。默克公司（Merck KGaA）健康护理业务中国及国际负责人Hong Chow表示，此次申请的受理和优先审评的启动，旨在为中国患者提供首个获批的TGCT系统性疗法，以满足该国巨大的未满足需求。她强调，匹米替尼不仅能缩小影响关节的肿瘤，还能改善患者的活动能力、疼痛和僵硬等症状，有望成为TGCT领域的“同类最佳”治疗方案。
MANEUVER III期临床研究：疗效数据令人鼓舞
匹米替尼的上市申请基于其关键的III期MANEUVER研究（NCT05804045）第一部分数据。该研究旨在评估匹米替尼与安慰剂在不可切除的成人腱鞘巨细胞瘤患者中的疗效与安全性。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的最新数据显示，匹米替尼展现出卓越的抗肿瘤活性。
研究结果显示，接受CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗的患者（n=63），在第25周时，根据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率（ORR）高达54.0%（95% CI, 40.9%-66.6%），而安慰剂组（n=31）仅为3.2%（95% CI, 0.1%-16.7%）。两组间ORR差异显著，达到50.7%（95% CI, 37.0%-64.5%；P < .0001）。值得一提的是，匹米替尼治疗组中有一名患者实现了完全缓解（CR）。中位缓解持续时间（DOR）在两组中均未达到（NR）。
此外，根据肿瘤体积评分（TVS）评估，匹米替尼组在第25周的ORR为61.9%（95% CI, 48.8%-73.9%），安慰剂组为3.2%（95% CI, 0.1%-16.7%），差异同样具有统计学意义（58.7%；95% CI, 45.2%-72.2%；P < .0001）。这些数据充分证明了匹米替尼作为抗癌药的强大潜力。
MANEUVER研究纳入了因活动性TGCT而出现症状、且根据RECIST 1.1标准可测量病灶（至少1个病灶测量至少2厘米）的患者。在双盲的第一部分中，符合条件的患者按2:1的比例随机分配接受每日50毫克剂量的匹米替尼或安慰剂。第二和第三部分，所有患者将接受开放标签的匹米替尼治疗。
主要与次要终点
- 主要终点：由盲法独立中央审查（BICR）根据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。
- 关键次要终点：包括由BICR根据肿瘤体积评分（TVS）评估的ORR；以及运动范围、最差疼痛数字评定量表（NRS）、最差僵硬NRS和PROMIS-PF T-评分等临床结果评估的基线平均变化。
安全性概览：患者耐受性分析
在安全性方面，MANEUVER研究第一部分的数据显示，截至第25周，匹米替尼治疗组有100%的患者出现任何级别的治疗期间不良事件（TEAEs），安慰剂组为93.5%。匹米替尼组常见的任何级别临床TEAEs包括瘙痒（52.4%）、面部水肿（47.6%）和皮疹（34.9%）。安慰剂组常见的TEAEs则包括疲劳（22.6%）、眶周水肿（9.7%）、恶心（6.5%）和头痛（6.5%）。总体而言，匹米替尼的副作用可控，患者耐受性良好。
全球认可与未来展望
匹米替尼的潜力已获得全球监管机构的认可。早在2023年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）就授予匹米替尼突破性疗法认定，用于不适合手术治疗的TGCT患者。随后，中国国家药品监督管理局（NMPA）也授予了其突破性疗法认定。2025年5月，中国CDE更是给予了匹米替尼优先审评资格，加速其上市进程。默克公司表示，除了在中国提交申请，他们也在积极准备向美国FDA提交新药申请，并计划在其他市场进行申报，以期让更多全球患者受益。
靶向药代购与海外购药指南：获取创新疗法的途径
随着全球创新抗癌药的不断涌现，许多国内患者对于海外新药的获取需求日益增长。对于像匹米替尼这类尚未在中国正式上市，但已在海外取得积极进展的靶向药，海外购药或靶向药代购成为患者寻求治疗希望的重要途径。
通过正规渠道进行海外购药，患者不仅有机会更早地接触到前沿的抗癌药，还能在一定程度上规避国内新药上市前的等待期。在考虑哪里购买以及价格因素时，选择一个专业、可靠的海外靶向药代购平台至关重要。这些平台通常能提供药物信息咨询、海外药房对接、物流配送等一站式服务，确保患者能够安全、便捷地获取所需药品。
虽然匹米替尼是创新药，但对于关注仿制药的患者而言，了解全球药物审批动态和市场供应情况同样重要，因为一些创新药在专利期结束后也可能出现仿制版本，提供更具成本效益的治疗选择。无论选择何种方式，患者都应在专业医生指导下，谨慎评估药物的适用性、疗效及潜在副作用，并选择合法合规的购药渠道。
