在癌症治疗的漫长征途中，每一次突破都为患者带来新的希望。多发性骨髓瘤，一种曾被认为预后极差的血液系统恶性肿瘤，如今正迎来治疗上的革命性进展。本文将通过一位患者的真实故事，深入探讨多发性骨髓瘤治疗的演变，以及靶向药、抗癌药等前沿疗法如何共同书写生命的奇迹。
从绝望到希望：罗伊·布罗斯戈尔的抗癌历程
2005年，38岁的罗伊·布罗斯戈尔（Roy Brosgole）被诊断出患有IgG kappa型多发性骨髓瘤，且伴有13号和17p染色体缺失，这预示着疾病的侵袭性强、预后不良。医生曾告知他可能只剩下几年生命。然而，凭借着对新疗法的积极尝试和不懈坚持，罗伊即将迎来他的“抗癌20周年纪念日”，这无疑是一个鼓舞人心的生存奇迹。
最初，罗伊的背部剧痛被误诊为肌肉痉挛，直到MRI检查才揭示出骶骨上的浆细胞瘤，这可能是多发性骨髓瘤或淋巴瘤的前兆。肿瘤被切除后，他接受了地塞米松和沙利度胺的交替治疗，肿瘤标志物显著下降。鉴于他年轻且身体状况良好，医生建议他参与一项串联干细胞移植的临床试验，以评估其对长期生存的益处。
罗伊先后于2005年11月和2006年2月进行了两次自体干细胞移植，并接受了高剂量化疗。尽管治疗初期效果显著，但在18个月后，他的肿瘤标志物再次升高，疾病复发。随后，他开始接受静脉注射化疗方案，包括硼替佐米（Velcade）和来那度胺（Revlimid）联合地塞米松。这一方案也维持了一段时间的稳定。2011年5月，为了寻求更深层次的缓解，罗伊又进行了异基因骨髓移植。
此后多年，罗伊的癌症多次复发，但通过多次供者淋巴细胞输注（DLIs）成功地将他带回了缓解期。他一直服用免疫调节剂来那度胺直至2021年3月，随后转用另一种免疫治疗药物泊马度胺（Pomalyst）。如今，罗伊体内已检测不到多发性骨髓瘤的痕迹，他的故事证明了医学进步的力量。
多发性骨髓瘤治疗的革新：从过去到未来
罗伊的治疗历程反映了多发性骨髓瘤治疗策略的巨大变迁。纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）的血液肿瘤学家哈姆扎·哈什米（Hamza Hashmi）医生指出，2011年异基因骨髓移植的死亡率高达30-40%，当时这被视为针对年轻患者的“英雄式”疗法，旨在实现深度持久缓解。然而，今天的标准治疗已截然不同。
如今，新诊断的多发性骨髓瘤患者通常会接受四药联合化疗方案，这些方案结合了化疗和免疫疗法，以更精准、更有效的方式靶向癌细胞，从而带来更深、更持久的缓解。对于复发患者，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已成为重要的选择。这项于2017年首次获FDA批准用于急性儿童淋巴细胞白血病的疗法，在多发性骨髓瘤中也展现出令人鼓舞的疗效，且毒副作用远低于异基因移植，尤其适用于年老体弱或合并多种疾病的患者。
此外，更多创新靶向药正在不断涌现。例如，新药特利司他单抗（teclistamab）已帮助那些对三种既往疗法无响应的患者。一项2022年发表在《新英格兰医学杂志》上的II期临床试验显示，近40%的患者实现了疾病的完全清除。单克隆抗体如达雷妥尤单抗（daratumumab）也被加入到标准治疗方案中，进一步提升疗效。而双特异性抗体药物，能够同时识别患者T细胞和骨髓瘤细胞上的抗原，为对其他治疗无响应的患者带来了新的希望。与CAR T细胞疗法不同，双特异性抗体治疗可即时使用，无需体外细胞操作。
哈什米医生强调，这些创新疗法极大地延长了患者的预期寿命。在2025年，多发性骨髓瘤患者的平均生存期已超过15-20年。对于40岁确诊的患者，这意味着他们有望在疾病得到控制和缓解的情况下，再活30年以上。
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