淋巴瘤是一类起源于淋巴系统的恶性肿瘤，虽然整体来看，淋巴瘤的发病率相对较高，但其包含众多不同的亚型。其中，绝大多数淋巴瘤亚型都被定义为“罕见淋巴瘤”。这给药物开发和患者治疗带来了独特的挑战。
纪念斯隆凯特琳癌症中心质量信息医学主任Andrew D. Zelenetz博士曾深入探讨了治疗罕见淋巴瘤的难点。他特别提到了药物开发的“涓滴效应”（“trickle down” progress），即新药通常首先在发病率较高的癌症类型或亚型中进行评估，在证实疗效后，才会逐步扩展到更罕见的疾病亚型中进行研究。
什么是罕见淋巴瘤？
Zelenetz博士指出，除了弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）等少数例外，几乎所有其他淋巴瘤亚型都符合罕见病的定义。虽然单独来看，这些亚型都很罕见，但如果将所有淋巴瘤亚型合并计算，淋巴瘤的总发病率在恶性肿瘤中位居前列。然而，对于具体的患者而言，他们面对的是特定的淋巴瘤亚型，这正是治疗的难点所在。
药物开发的“涓滴效应”：挑战与希望
药物开发的“涓滴效应”意味着针对罕见淋巴瘤亚型的研究往往滞后于常见类型。一种新药可能已经在某种常见癌症中显示出良好疗效，但要将其用于罕见淋巴瘤，还需要额外的临床试验来验证其安全性和有效性。这个过程可能漫长且充满不确定性。
然而，也存在令人鼓舞的例子，展示了如何克服这一挑战。CAR-T细胞疗法就是一个典型。Zelenetz博士以Lisocabtagene maraleucel（商品名：Breyanzi，简称liso-cel）为例进行了说明。这款CAR-T药物最初在复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）中进行了评估（例如TRANSCEND NHL 001研究）。在证实其在MCL中的疗效后，研究人员进一步启动了针对另一种罕见淋巴瘤亚型——边缘区淋巴瘤（MZL）的II期TRANSCEND FL研究（NCT04245839）。
Zelenetz博士赞扬了研究人员的努力，尽管最初的重点是MCL，但他们能够利用现有的技术平台（该平台的生产工艺天然包含T细胞分离步骤），将研究扩展到MZL等相对罕见的淋巴瘤亚型。这为罕见淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。
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结语
罕见淋巴瘤的治疗之路充满挑战，但通过持续的药物研发和临床探索，特别是利用现有技术平台将成功经验“涓滴”至罕见亚型，正逐步为更多患者带来新的治疗选择和生存希望。未来，期待更多针对罕见淋巴瘤的创新疗法能够加速问世，惠及全球患者。
