β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，严重的患者常常需要终身依赖定期输血来维持生命，这不仅给患者带来巨大的身心负担，也增加了医疗成本。近年来，基因疗法为这类输血依赖性β-地中海贫血患者带来了新的治疗希望。
betibeglogene autotemcel（简称beti-cel，商品名为Zynteglo）是首批获得批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血的基因疗法之一。自2022年8月获得美国FDA批准以来，这项疗法开始在临床实践中应用。为了更好地了解其在真实世界中的表现，一项研究对接受商业化beti-cel治疗的患者进行了评估。
在最近的一次医学会议上，来自费城儿童医院（CHOP）的Nora M. Gibson博士和俄克拉荷马大学健康斯蒂芬森癌症中心的Taha Al-Juhaishi博士，就beti-cel在真实世界中的应用进行了深入探讨。Gibson博士介绍了一项研究结果，该研究纳入了2022年至2024年间在CHOP接受干细胞采集并随后接受beti-cel治疗的10名患者。
研究结果显示，在这些真实世界患者中，beti-cel治疗成功帮助患者实现了持续的红细胞输血独立，这与临床试验的结果一致，是治疗β-地中海贫血的关键目标。然而，研究也观察到患者血小板植入时间相对较长，且需要较高的血小板输注支持。
Gibson博士和Al-Juhaishi博士进一步讨论了beti-cel与其他现有血红蛋白疾病基因疗法（如exagamglogene autotemcel，商品名Casgevy）以及非治愈性疗法（如同种异体干细胞移植）的比较。他们探讨了这些不同疗法的优劣势，以及在临床实践中如何为患者选择最合适的方案。此外，专家们还就如何管理与beti-cel相关的潜在毒性，特别是闭塞性疾病等问题，分享了经验和策略。
Gibson博士表示：“能够在这个领域工作，我们感到非常兴奋，因为我们终于为这些患者提供了真正有效的选择。从我们的经验和临床试验来看，beti-cel以及可能的exagamglogene autotemcel (Casgevy)……在真实世界中是治疗地中海贫血非常有效、具有治愈潜力的疗法，我们在镰状细胞病中也看到了非常相似的结果。”她强调：“这些疗法真正改变了我们患者的生活，显著减轻了他们的症状和所需的医疗护理负担。”
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