面对癌症耐药、复发，后续治疗无药可用怎么办？前沿医学正在飞速发展，多款颠覆性的新药和疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的最新批准或关键进展。本文将为您盘点近期在三阴性乳腺癌、肺癌、膀胱癌、结直肠癌以及急性髓系白血病领域取得突破性进展的五大前沿疗法，帮助患者在抗癌路上寻找更多可能。
1. 三阴性乳腺癌：德达博妥单抗（达卓优）获批，非PD-(L)1适应人群迎来长生存希望
对于不适合接受PD-(L)1抑制剂治疗的成人不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者，FDA近期正式批准了新型抗体偶联药物（ADC）德达博妥单抗（达卓优, Datopotamab deruxtecan）。这一决定的做出，距离该药在2026年2月获得优先审评仅过去三个月。
该项批准基于关键性3期临床研究TROPION-Breast02的数据。结果显示，与研究者选择的传统化疗相比，使用德达博妥单抗的患者在生存期和无进展生存期上均取得了显著提升，疾病进展或死亡风险大幅降低了43%。
| 疗效评估指标 | 德达博妥单抗 治疗组 | 传统化疗 对照组 | 临床获益/风险比 |
|---|---|---|---|
| 中位总生存期（OS） | 23.7 个月 | 18.7 个月 | HR 0.79（P = 0.0290），生存期延长5个月 |
| 中位无进展生存期（PFS） | 10.8 个月 | 5.6 个月 | HR 0.57（P < 0.0001），进展风险降低43% |
| 客观缓解率（ORR） | 64% | 30% | 缓解率提升一倍以上 |
在安全性方面，接受德达博妥单抗治疗的患者中有17%出现了严重不良反应，主要包括肺炎、呕吐、新冠肺炎和贫血。在日常居家管理中，患者及家属应密切关注呼吸道症状，定期复查血常规，并在医生指导下进行预防性处理。
2. 肺癌：Sevabertinib（BAY 2927088）获优先审评，一线治疗HER2突变患者缓解率达71%
携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）由于靶向药物选择有限，一直是临床治疗的难点。近日，FDA已授予新药Sevabertinib（BAY 2927088）新药上市申请的优先审评资格，用于此类患者的一线（首选）治疗。
该资格基于SOHO-01研究的F队列数据。在73名初治患者中，Sevabertinib表现出令人振奋的疗效：
- 客观缓解率（ORR）高达71%，其中有4%的患者达到完全缓解（肿瘤完全消失），67%达到部分缓解；
- 疾病控制率（DCR）达到89%；
- 中位缓解持续时间（DoR）为11.0个月，而中位无进展生存期（PFS）在随访期内尚未达到，预示着长效的生存获益。
在此之前，Sevabertinib已于2025年11月被FDA加速批准用于经治的HER2突变肺癌患者。常见的不良反应包括腹泻（84%）、皮疹（51%）和口腔炎（26%），多数为1-2级的轻中度事件。居家护理中，合理调整饮食、使用温和的护肤品及保持口腔清洁能够有效缓解这些不适。
3. 膀胱癌：诺格白介素α（Anktiva）联合BCG方案受理，无原位癌患者的“保膀胱”新希望
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者常面临反复复发和切除膀胱的痛苦。FDA已受理诺格白介素α（Nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗乳头状瘤、无原位癌（CIS）的BCG无反应性非肌层浸润性膀胱癌。
该申请基于QUILT-3.032研究的B队列数据。在80名高危乳头状瘤患者中，联合疗法展现出极佳的“保膀胱”实力：
- 12个月的无疾病生存率达到58.2%；
- 36个月的无进展生存（PFS）率达到83.1%；
- 36个月的免于膀胱切除生存率高达81.8%；
- 36个月的疾病特异性生存率（DSS）达到96.0%，中位生存期尚未达到。
若该方案顺利获批，将成为首个专门针对无原位癌且BCG无反应性膀胱癌患者的“保膀胱”免疫疗法，极大改善患者的生活质量。
4. 结直肠癌：自体免疫细胞疗法Suplexa获快速通道资格，MSI-H患者的新型武器
在结直肠癌领域，针对微卫星高度不稳定（MSI-H）患者的细胞治疗也迎来了新曙光。FDA已授予自体细胞免疫疗法Suplexa快速通道资格。该疗法通过独有的ENLIST平台，无需进行复杂的基因改造，直接从患者自身的外周血单个核细胞中提取并激活免疫细胞，具有极高的安全性和生产可行性。
在SUPLEXA-101研究中，35名实体瘤患者接受了Suplexa治疗。在MSI-H结直肠癌患者队列中，疗效响应持续时间延长至80周以上。此外，所有受试者均未观察到剂量限制性毒性或严重的治疗相关不良反应，体现了极佳的安全耐受性。目前，将该疗法联合免疫检查点抑制剂用于一线治疗的研究正在规划中。
5. 急性髓系白血病：双特异性抗体CLN-049获孤儿药资格，攻克难治性白血病
针对复发或难治性急性髓系白血病（AML），尤其是预后极差的TP53突变患者，FDA已授予新型双特异性抗体CLN-049孤儿药资格。该药主要通过精准桥接免疫细胞来杀伤肿瘤，此前已于2025年12月获得FDA快速通道资格。
在1期临床试验（NCT05143996）中：
- 在接受6 μg/kg及以上靶向剂量的患者中，客观缓解率（ORR）为57%，复合完全缓解（CRc）率为30%；
- 在12 μg/kg的高剂量组中，ORR进一步攀升至69%，复合完全缓解率达到31%。
这一数据为多次复发、缺乏有效方案的白血病患者带来了宝贵的生存曙光。
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【参考文献】
1. TROPION-Breast02 Trial (NCT05374512) for Datopotamab Deruxtecan.
2. SOHO-01 Trial (NCT05099172) and SOHO-02 Trial (NCT06452277) for Sevabertinib.
3. QUILT-3.032 Trial (NCT03022825) for Nogapendekin Alfa Inbakicept.
4. SUPLEXA-101 Study (NCT05237206) for Suplexa.
5. Phase 1 Clinical Trials (NCT05143996 and EUCT2023-506572-27-00) for CLN-049.
