软组织肉瘤（STS）复发或耐药了该怎么办？作为一种罕见且具有高度侵袭性的恶性肿瘤，软组织肉瘤长期面临治疗手段单一、预后不佳的困境。传统的术前新辅助放疗带来的病理缓解率十分有限，患者亟需更有效的创新疗法。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重磅消息，授予在研免疫疗法Eftilagimod alfa（IMP321）孤儿药资格（ODD），用于治疗软组织肉瘤。这一决定基于一项代号为EFTISARC-NEO的2期临床试验，其突破性的数据为打破软组织肉瘤的治疗瓶颈注入了强心针。
创新免疫机制：什么是Eftilagimod alfa？
Eftilagimod alfa是一种可溶性LAG-3蛋白，其独特之处在于能够作为抗原呈递细胞（APC，如树突状细胞和单核细胞）的激活剂。它通过结合主要组织相容性复合体II类（MHC class II）途径，直接激活这些免疫“哨兵”。
树突状细胞被激活后，会进一步促进人体产生广泛的适应性和天然免疫反应，其中就包括大量扩增CD8阳性细胞毒性T细胞。这些T细胞能够精准识别并消灭由放疗诱导释放的肿瘤抗原，从而实现免疫治疗与放疗的强强联合。
疗效倍增：EFTISARC-NEO临床研究数据瞩目
EFTISARC-NEO是一项在波兰开展的单臂、单阶段2期临床研究，旨在评估Eftilagimod alfa联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗（可瑞达，Pembrolizumab）及放疗，用于治疗肢体或躯干II/III级、III期可切除软组织肉瘤的新辅助治疗疗效。这也是全球首个将该药应用于新辅助治疗以及与放疗联合使用的临床研究。
该研究的主要终点是手术切除时的病理缓解情况，具体通过肿瘤玻璃样变性/纤维化比例进行评估。这一指标是软组织肉瘤患者总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）改善的重要早期替代终点。以下为该联合方案与传统治疗的历史数据对比：
| 治疗方案 | 入组患者数/评估人数 | 中位肿瘤玻璃样变性/纤维化率（病理缓解率） | 预设目标/历史基准 |
|---|---|---|---|
| Eftilagimod alfa + 帕博利珠单抗 + 放疗 | 40例入组 / 38例可评估 | 51.5% | 预设目标：35%（P值小于0.001） |
| 传统新辅助单独放疗 | 历史数据 | 15.0% | 历史基准：15% |
数据显示，三联疗法实现的中位肿瘤玻璃样变性/纤维化率高达51.5%，不仅大幅超过了研究预设的35%目标值，更是传统单独放疗历史数据（15%）的3倍以上，疗效提升极为显著。
副作用与安全性：患者居家管理如何应对？
在安全性方面，该三联疗法整体表现出良好的耐受性。研究中未观察到任何因Eftilagimod alfa或帕博利珠单抗导致的3级及以上毒性反应，且所有患者均未因治疗延迟计划中的手术。在38名可评估患者中：
- 治疗相关不良事件（TRAE）发生率为92.5%，绝大多数与放疗或手术本身相关；
- 3/4级治疗相关不良事件发生率为20.0%，其中主要为手术并发症（占17.5%）。
对于接受该联合治疗的患者，居家期间的护理与管理建议如下：
- 密切监测手术伤口：由于新辅助放疗及手术本身的叠加，患者需警惕延迟愈合、伤口感染或积液等局部并发症。若伤口出现红肿、热痛、渗液增多或体温升高，应立即联系主治医生。
- 皮肤与放射野护理：放疗区域的皮肤可能出现发红、脱皮、瘙痒等放射性皮炎表现。居家期间应使用温水温和清洁，避免抓挠、暴晒，并遵循医嘱涂抹舒缓软膏。
- 免疫相关反应观察：虽然联合疗法中免疫药物引起的重度副反应较少，但仍需留意PD-1抑制剂可能引发的免疫性肺炎、肠炎等罕见反应。如出现不明原因的咳嗽、气促、严重腹泻或皮疹，需及时就医。
药物可及性：孤儿药认定对患者意味着什么？
此次FDA授予的孤儿药资格（ODD），主要是为了鼓励针对患病人数少于20万人的罕见病（如软组织肉瘤）的创新药研发。获得该认定的药物，在未来的研发和上市过程中可享受一系列政策红利，包括临床试验费用税收抵免、免除申请费以及上市后长达7年的市场独占权。这无疑将加速Eftilagimod alfa在软组织肉瘤适应症上的上市审批步伐。
然而，需要清醒认识的是，Eftilagimod alfa目前仍处于临床在研阶段，尚未在全球任何国家正式获批上市。此外，其在非小细胞肺癌领域的3期临床研究（TACTI-004）此前因无效性分析而宣布终止。尽管肺癌研究受挫，但该药在软组织肉瘤新辅助治疗领域的突破，依然为这一细分领域的患者点亮了希望之灯。后续，研发团队计划将其推向针对软组织肉瘤的后期3期临床研究。
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【参考文献】
1. Immutep receives FDA orphan drug designation for eftilagimod alfa in soft tissue sarcoma. News release. Immutep Limited. April 15, 2026.
2. Translational data and significant pathologic response rates from EFTISARC-NEO phase II highlighted in oral presentation at CTOS 2025. News release. Immutep Limited. November 13, 2025.
3. Kozak K, Rogala P, Mariuk-Jarema A, et al. EFTISARC-NEO: A phase II study of neoadjuvant eftilagimod alpha, pembrolizumab and radiotherapy in patients with resectable soft tissue sarcoma. Ann Oncol. 2025;36(suppl 2):S1338.
