ASH 2025：血液肿瘤治疗的里程碑式进展
对于正在与多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤或急性髓系白血病（AML）抗争的患者及其家属而言，了解最新的临床研究进展至关重要。2025年美国血液学会（ASH）年会是全球血液学领域最重要的盛会，每年都会公布大量改变临床实践的突破性数据。本文将基于ASH 2025会议上发布的关键研究结果，为患者深度解读血液肿瘤领域的三大最新治疗方案，包括新型CAR-T疗法在MM和淋巴瘤中的长期疗效，以及AML治疗中便捷高效的全口服三联方案。
这些研究不仅展示了创新药物的强大潜力，更指明了未来治疗的方向，为复发/难治性患者带来了新的生存希望。关于血液肿瘤的最新治疗方案和临床试验信息，患者可以通过 AI 辅助问诊服务 获得个性化解读。
一、多发性骨髓瘤（MM）：新型CAR-T疗法 Anitocabtagene Autoleucel (anito-cel)
1. iMMagine-1 研究的高效数据
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤，尤其在复发/难治性（R/R）阶段，患者往往面临治疗选择有限的困境。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法作为一种革命性的细胞免疫疗法，已在MM治疗中显示出卓越的疗效。
在ASH 2025会议上，Krina K. Patel 博士介绍了 iMMagine-1 期临床试验（NCT05396885）的最新结果，该研究评估了新型 CAR-T 疗法anitocabtagene autoleucel (anito-cel) 在 R/R MM 患者中的疗效和安全性。数据显示，anito-cel 表现出令人振奋的临床活性：
- 总缓解率（ORR）：在可评估的患者中，ORR 达到了惊人的 96%。这意味着绝大多数接受治疗的患者肿瘤负荷得到了有效控制。
- 严格意义上的完全缓解（sCR）或完全缓解（CR）率：高达 74% 的患者实现了深度缓解，即 sCR 或 CR。深度缓解通常与更长的无进展生存期和总生存期相关。
2. anito-cel 的独特机制与安全性优势
CAR-T 疗法通过基因工程改造患者自身的 T 细胞，使其能够识别并攻击癌细胞表面的特定抗原。anito-cel 的设计可能具有独特的优势，使其在保持高疗效的同时，有望降低传统 CAR-T 疗法常见的副作用。
- 细胞因子释放综合征（CRS）风险降低：Patel 博士指出，anito-cel 的独特作用机制可能有助于减少细胞因子释放综合征（CRS）和其他迟发性毒性的风险。CRS 是 CAR-T 治疗中最常见的严重并发症之一，表现为发热、低血压和器官功能障碍。如果 anito-cel 确实能提供更优的安全性，将极大地改善患者的治疗体验和预后。
- 靶点与作用：虽然具体靶点未在摘要中详细说明，但新型 CAR-T 疗法通常针对 MM 细胞上高表达的 B 细胞成熟抗原（BCMA）或 GPRC5D 等靶点。anito-cel 在设计上的优化，旨在提高 T 细胞的持久性和抗肿瘤活性。
对于 R/R MM 患者而言，anito-cel 的高缓解率和潜在的安全性优势，使其成为未来治疗方案中的重要候选者。
二、大B细胞淋巴瘤（LBCL）：Lisocabtagene Maraleucel 的长期生存获益
1. TRANSFORM 研究的长期随访结果
大B细胞淋巴瘤（LBCL）是侵袭性非霍奇金淋巴瘤中最常见的类型。对于一线治疗失败（复发或难治）的 LBCL 患者，二线治疗的选择至关重要。Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)，商品名为 Breyanzi，是另一种已获批用于 LBCL 的 CAR-T 细胞疗法。
Manali Kamdar 博士在 ASH 2025 上报告了基于 TRANSFORM 3期试验（NCT03575351）的长期随访数据。该试验比较了 liso-cel 与标准二线治疗（SOC，通常是挽救性化疗后进行大剂量化疗和自体干细胞移植）在 R/R LBCL 患者中的疗效。
- 持续的生存优势：长期随访结果显示，liso-cel 持续在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面优于 SOC。这意味着接受 liso-cel 治疗的患者，其疾病复发或进展的风险更低，生存时间更长。
- PFS 和 OS 的重要性：PFS 是指从治疗开始到疾病进展或死亡的时间，而 OS 是指从治疗开始到任何原因死亡的时间。在血液肿瘤治疗中，长期随访中 PFS 和 OS 优势的维持，是判断治疗方案是否具有“治愈潜力”的关键指标。
2. Liso-cel 在二线治疗中的治愈潜力
Kamdar 博士强调了 liso-cel 在二线治疗中的“治愈潜力”。传统上，只有一小部分 R/R LBCL 患者能通过 SOC 获得长期生存。CAR-T 疗法，特别是 liso-cel，通过在疾病早期（二线）介入，显著提高了患者获得持久缓解甚至治愈的可能性。
- 适用人群：研究指出，liso-cel 特别适用于那些对初始治疗反应不佳或早期复发的 LBCL 患者亚群。临床医生需要根据患者的身体状况、疾病侵袭性以及既往治疗史来评估是否适合接受 liso-cel 治疗。
- 获取渠道：由于 CAR-T 疗法涉及复杂的细胞制备和回输过程，其可及性受到严格限制。对于尚未在中国上市的创新药物，患者可以考虑通过 国际直邮代购服务 获取，但必须在专业医生的指导下进行。
三、急性髓系白血病（AML）：全口服三联方案的突破
1. AML 治疗的挑战与全口服的优势
急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液肿瘤，标准治疗通常涉及高强度静脉化疗，这要求患者频繁住院接受输注，对身体和生活质量造成巨大负担。因此，开发高效、低毒且方便的口服治疗方案一直是 AML 研究的重要方向。
Wei Ying Jen 博士在 ASH 2025 上详细介绍了 Phase 1/2 SAVE 试验（NCT05360160）的结果。该试验评估了一种针对初诊 AML 患者的全口服三联方案：
- Revumenib (Revuforj)：一种新型靶向药。
- 地西他滨/雪达扎定 (Inqovi)：一种口服的 DNA 甲基化抑制剂组合。
- 维奈克拉 (Venclexta)：一种 BCL-2 抑制剂。
2. 三联方案的机制与疗效
该三联方案结合了三种不同机制的药物，旨在最大化协同抗肿瘤作用：
- 维奈克拉 (Venclexta)：这是一种高效的 BCL-2 抑制剂。BCL-2 蛋白在许多 AML 细胞中过度表达，通过阻止细胞凋亡（程序性细胞死亡）来帮助癌细胞生存。维奈克拉通过阻断 BCL-2，恢复癌细胞的凋亡机制，是目前 AML 治疗中的核心药物之一。患者如需了解维奈克拉的获取渠道，可参考 维奈克拉（Venetoclax） 的相关信息。
- 地西他滨/雪达扎定 (Inqovi)：地西他滨是一种去甲基化药物，能够重新激活肿瘤抑制基因。雪达扎定则作为地西他滨的口服生物利用度增强剂，使得地西他滨可以口服给药，替代传统的静脉注射。
- Revumenib：这是一种新型的 Menin-KMT2A 抑制剂。在具有 KMT2A 重排或 NPM1 突变的 AML 亚型中，Menin-KMT2A 相互作用是致癌的关键驱动因素。Revumenib 通过破坏这种相互作用，阻断白血病细胞的增殖。
SAVE 试验的结果显示，这种全口服三联方案在初诊 AML 患者中取得了积极的缓解效果。Jen 博士强调，与需要住院输液的标准强化化疗相比，全口服方案的“优势”在于极大地提高了患者的便利性和生活质量，允许患者在家中接受治疗。
3. 对 AML 患者的意义
对于那些身体状况不适合接受高强度化疗的老年 AML 患者，或者希望减少住院时间、提高生活质量的患者来说，这种全口服的联合方案提供了一个极具吸引力的替代选择。它不仅简化了治疗流程，同时通过多靶点抑制，有望实现持久的临床缓解。
四、总结与患者用药指导
ASH 2025 年会展示的这三项重要研究，标志着血液肿瘤治疗正在向更精准、更高效、更便捷的方向发展。无论是针对多发性骨髓瘤和淋巴瘤的创新 CAR-T 细胞疗法，还是针对急性髓系白血病的全口服联合靶向治疗，都为患者带来了实实在在的生存获益和生活质量改善。
- CAR-T 疗法：anito-cel 在 R/R MM 中展示了高缓解率和潜在的低毒性，而 liso-cel 在二线 R/R LBCL 中确认了长期生存优势和治愈潜力。这些疗法虽然复杂且昂贵，但代表了免疫治疗的最高水平。
- AML 靶向治疗：revumenib 联合维奈克拉和地西他滨/雪达扎定的全口服方案，为初诊 AML 患者提供了一种有效的、非强化性的治疗选择，极大地提升了治疗的便利性。
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