边缘区淋巴瘤治疗迎来重大突破：Breyanzi获批上市
对于许多经过多线治疗后病情依然进展的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者而言，可选择的治疗方案十分有限。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来振奋人心的消息，正式批准了CAR-T细胞疗法利索卡巴塔吉·玛拉鲁塞尔（lisocabtagene maraleucel，简称liso-cel，商品名：Breyanzi），用于治疗既往已接受过至少两种系统性治疗的成人复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者。这一批准标志着MZL治疗领域的一个重要里程碑，为深陷困境的患者带来了全新的、高效的治疗选择。
这项关键性的批准主要基于一项名为TRANSCEND FL（NCT04245839）的II期临床试验中MZL队列的卓越数据。研究结果显示，接受Breyanzi治疗的患者群体获得了令人瞩目的疗效，其总缓解率（ORR）高达84.4%，这意味着超过八成的患者肿瘤出现了显著缩小或消失。更令人鼓舞的是，其中完全缓解（CR）率达到了55.8%，即超过半数的患者在治疗后体内检测不到癌细胞的迹象。此外，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，这预示着Breyanzi带来的疗效可能是持久的。
Breyanzi的突破性疗效：TRANSCEND FL研究数据深度解析
临床试验数据是评估一款新药有效性的核心标准。Breyanzi在TRANSCEND FL研究中展现的数据，充分证明了其作为MZL后线治疗方案的强大潜力。让我们更深入地理解这些关键数据背后的意义：
- 总缓解率 (ORR) – 84.4%： 这个数字代表了在接受治疗后，肿瘤体积显著缩小（部分缓解）或完全消失（完全缓解）的患者比例。高达84.4%的ORR，在复发/难治性患者群体中是一个非常出色的成绩，远超许多传统疗法。
- 完全缓解率 (CR) – 55.8%： 完全缓解是肿瘤治疗追求的理想目标，意味着所有癌症的临床和影像学证据都消失了。超过一半的患者达到完全缓解，这为他们实现长期生存甚至临床治愈提供了极大的可能性。
- 中位缓解持续时间 (DOR) – 未达到： 在数据分析时，由于大多数获得缓解的患者其疗效仍在持续，因此无法计算出一半患者开始复发所需的时间。这是一个非常积极的信号，表明Breyanzi的疗效具有很强的持久性，能够为患者提供长期的疾病控制。
这些数据共同描绘了一幅充满希望的画卷，对于那些已经尝试过多种治疗方案但效果不佳的边缘区淋巴瘤患者来说，Breyanzi无疑提供了一个强有力的“反击武器”。
什么是边缘区淋巴瘤（MZL）？
为了更好地理解Breyanzi获批的重要性，我们需要了解它所针对的疾病——边缘区淋巴瘤（Marginal Zone Lymphoma, MZL）。
MZL是一组B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的总称，其特点是淋巴瘤细胞生长相对缓慢，属于惰性淋巴瘤。它起源于淋巴组织“边缘区”的B淋巴细胞。根据发生部位的不同，MZL主要分为三种亚型：
- 结外黏膜相关淋巴组织（MALT）淋巴瘤： 这是最常见的类型，通常发生在胃部，也可能发生在肺、唾液腺、甲状腺、眼睛和皮肤等部位。
- 脾边缘区淋巴瘤： 主要影响脾脏、骨髓和血液。
- 淋巴结边缘区淋巴瘤： 主要发生在淋巴结，是三种亚型中最少见的一种。
尽管MZL通常进展缓慢，但当它复发或对初始治疗无反应（难治性）时，治疗就会变得非常棘手。随着治疗线数的增加，患者对后续治疗的反应率和缓解持续时间通常会逐渐下降，身体状况也可能越来越差。因此，开发一种能够在后线治疗中依然保持高效、并能带来持久缓解的新疗法，一直是临床上的迫切需求。
CAR-T疗法Breyanzi：一种“活的药物”如何抗癌
Breyanzi并非传统的化疗或靶向药物，它是一种革命性的个体化细胞免疫疗法，被称为CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法。它的作用机制可以通俗地理解为对患者自身的免疫细胞进行“升级改造”，使其变成能够精准识别并消灭癌细胞的“超级战士”。
其治疗过程大致如下：
- 第一步：细胞采集（白细胞分离术）： 通过一台特殊的仪器，从患者的血液中分离并收集出免疫细胞中的T细胞。
- 第二步：基因工程改造： 收集到的T细胞被送到专业的实验室中，通过基因工程技术，将一个特殊设计的“嵌合抗原受体（CAR）”基因导入T细胞。这个CAR结构就像一个精确的导航和攻击系统，能够特异性地识别淋巴瘤细胞表面的特定靶点（如CD19）。
- 第三步：体外扩增： 经过改造的CAR-T细胞在实验室内进行大量培养和扩增，使其数量达到数亿甚至数十亿级别。
- 第四步：预处理化疗（清淋）： 在回输CAR-T细胞之前，患者会接受几天的低剂量化疗（通常是氟达拉滨和环磷酰胺），目的是清除体内部分淋巴细胞，为即将回输的CAR-T细胞“腾出空间”，创造一个有利于其生存和增殖的环境。
- 第五步：细胞回输： 将扩增好的CAR-T细胞通过静脉输注的方式回输到患者体内。
- 第六步：寻找并摧毁癌细胞： 回到体内的CAR-T细胞会主动在全身范围内巡逻，一旦发现带有相应靶点的淋巴瘤细胞，便会立即与之结合、激活，并释放多种细胞因子，对癌细胞进行精准而猛烈的攻击，直至将其消灭。
这种“活的药物”一旦在体内成功植入，可以长期存活，形成免疫记忆，从而可能实现对癌症的长期控制。
TRANSCEND FL 临床试验的关键细节
TRANSCEND FL是一项开放标签、全球性、多中心的关键II期临床研究，旨在评估Breyanzi在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效和安全性。此次获批的数据正是来源于该研究的MZL患者队列。
主要入组标准包括：
- 年满18岁的成人患者。
- 经病理学确诊为复发或难治性边缘区淋巴瘤。
- 既往必须接受过至少两种系统性治疗方案，其中必须包括一种抗CD20单克隆抗体（如利妥昔单抗）和一种烷化剂。
- 对于接受过自体造血干细胞移植后复发的患者也符合条件。
- 患者的身体状况良好，美国东部肿瘤协作组（ECOG）体力状况评分为0或1分。
该研究严格的入组标准确保了受试者是临床上真正难以治疗的患者群体，因此其研究结果具有很高的临床参考价值和说服力。
Breyanzi获批的意义与患者须知
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)的获批，无疑为全球复发/难治性边缘区淋巴瘤患者点燃了新的希望。这一突破性疗法不仅带来了卓越的临床数据，更代表了个性化细胞疗法在攻克血液肿瘤领域的又一重大胜利。对于面临治疗困境的患者而言，了解最新的治疗方案、药物价格及可靠的获取渠道至关重要。
需要注意的是，作为一种强效的免疫疗法，CAR-T治疗也可能伴随着一些独特的、需要严密监控和管理的副作用，例如细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。因此，Breyanzi的治疗必须在具备相应资质和丰富经验的医疗中心进行。
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