浅表性基底细胞癌（sBCC）治疗迎来新突破
近日，生物制药公司Biofrontera Inc.宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），旨在扩大其产品氨基乙酰丙酸凝胶（Aminolevulinic Acid Gel），商品名Ameluz，联合红光光动力疗法（PDT）的适应症范围，用于治疗浅表性基底细胞癌（sBCC）患者。这一申请若获批准，将为这种最常见的皮肤癌类型提供一种创新的非手术治疗方案。
基底细胞癌是全球最常见的恶性肿瘤之一，其中浅表性亚型在临床上尤为普遍。传统的治疗方法如手术切除虽然有效，但可能留下疤痕，影响美观，尤其是在面部等暴露部位。因此，开发高效、微创且美学效果更佳的疗法一直是临床追求的目标。如果您对氨基乙酰丙酸凝胶（Ameluz）或其他皮肤癌治疗药物有任何疑问，或希望了解其全球代购渠道和价格，可以咨询MedFind的专业团队。
关键临床数据：Ameluz联合PDT疗效如何？
此次sNDA的提交主要基于一项关键的3期临床试验（NCT03573401）的积极数据，以及一项整合了美国和欧洲BCC临床研究数据的综合安全性评估。这项发表在《美国皮肤病学会杂志》上的研究结果，有力地证明了Ameluz联合PDT疗法的卓越疗效。
研究核心数据显示：
- 主要终点： 在治疗结束后12周，接受Ameluz联合PDT治疗的患者组（145人）中，有65.5%的患者实现了病灶的临床和组织学双重完全清除。
- 对照组对比： 相比之下，接受安慰剂联合PDT治疗的对照组（42人）中，这一比例仅为4.8%。
- 统计学意义： 两组之间的差异具有高度统计学显著性（P
Biofrontera公司的首席执行官兼董事长Hermann Luebbert博士表示：“我们对这些与欧洲研究结果高度一致的显著数据感到非常高兴。如果获得批准，这将把Ameluz的适应症扩展到皮肤肿瘤学领域，是我们成为光动力疗法市场领导者使命中的一个重要里程碑。”
3期临床试验设计详解
为了确保研究的科学性和严谨性，这项随机、双盲、关键性研究在美国21个中心进行，旨在评估Ameluz-PDT治疗sBCC的有效性和安全性。
入组患者标准
研究纳入了成年sBCC患者，这些患者至少有一个经组织学确认的、直径不小于0.6厘米的原发病灶，病灶可位于面部、头皮、颈部/躯干和/或四肢。同时，研究排除了一些可能影响数据解读的特定人群，如患有戈林综合征、着色性干皮病、光敏性皮肤病、卟啉症或对药物成分过敏的患者。
治疗方案
所有入组患者最多接受两个周期的PDT治疗。每个周期包含两次PDT，间隔7至14天，具体取决于病灶的反应情况。在光照前，患者分别接受10%的氨基乙酰丙酸凝胶或安慰剂凝胶的局部涂抹。
评估终点
研究的主要终点是在最后一个PDT周期开始后12周，主要目标病灶的临床和组织学复合清除率。次要终点则包括单独的临床清除率、组织学清除率以及治疗后的美学效果评估。
安全性、耐受性及美学效果评估
对于任何一种新疗法，患者最关心的莫过于其安全性。该研究的详细数据为我们揭示了Ameluz-PDT的安全性特征。
- 不良事件（TEAEs）： 治疗组中几乎所有患者都经历了至少一次治疗期间出现的不良事件，而安慰剂组为69.0%。然而，这些不良事件绝大多数是可预期的、轻微的局部反应。
- 常见副作用： 最常见的不良反应主要集中在用药部位，包括疼痛（95.2% vs 28.6%）、红斑（69.0% vs 35.7%）和瘙痒（50.3% vs 26.2%）。这些反应是光动力疗法的典型特征，通常是暂时性的。
- 严重不良事件： 重要的是，研究中没有发生死亡事件，也没有患者因不良反应而中止治疗，这表明该疗法的总体耐受性良好。管理治疗副作用是提高生活质量的关键。MedFind的AI问诊服务可以为您提供个性化的副作用管理建议。
除了疗效和安全性，该疗法在美学效果上也表现出色。治疗后，89.3%的Ameluz治疗组患者报告了“非常好”或“好”的美学效果，而安慰剂组这一比例为58.0%。这对于生长在暴露部位的皮肤癌患者而言，无疑是一个巨大的福音。
专家观点与未来展望
该研究的第一作者、卡罗来纳州临床研究中心创始人Todd Schlesinger博士补充道：“这项3期研究展示的疗效、耐受性和美学效果，再次印证了Ameluz-PDT治疗sBCC的价值。我期待它能成为我患者的一种获批的治疗选择。”
此次sNDA的提交是Ameluz-PDT疗法迈向更广泛临床应用的关键一步。一旦获得FDA批准，它将为美国数百万sBCC患者提供一种强有力的非侵入性治疗新武器，特别适用于那些因病灶位置、大小或数量而不适合手术的患者。MedFind致力于为全球癌症患者提供最新、最全面的抗癌资讯和便捷的药物获取途径，我们将持续关注Ameluz的审批进展。
