对于饱受铂耐药卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌困扰的患者而言，治疗选择往往有限。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予瑞鲁度他德鲁替康（raludotatug deruxtecan，简称R-DXd）突破性疗法认定（BTD），无疑为这些急需新方案的患者带来了曙光。这一重要进展，是基于其在CDH6表达的妇科癌症患者中展现出的积极临床数据，特别是对于曾接受贝伐珠单抗（Bevacizumab）治疗后疾病进展的患者。
突破性疗法认定：解决未满足的临床需求
突破性疗法认定旨在加速开发和审查用于治疗严重或危及生命疾病的药物，前提是初步临床证据表明该药物可能比现有疗法在临床上具有显著优势。R-DXd获得此项认定，凸显了其在治疗铂耐药卵巢癌、腹膜癌及输卵管癌领域的巨大潜力。这些癌症一旦对铂类化疗产生耐药，患者的预后往往不佳，急需创新药物来改善治疗效果。
瑞鲁度他德鲁替康（R-DXd）：靶向CDH6的创新ADC
瑞鲁度他德鲁替康（R-DXd）是一种抗体药物偶联物（ADC），它通过靶向癌细胞表面高表达的CDH6蛋白，将强效的化疗药物精准递送至肿瘤部位，从而最大限度地杀伤癌细胞，同时减少对健康组织的损伤。这种精准打击的机制，使其有望克服传统化疗的局限性，为患者提供更有效、副作用更小的治疗方案。
I期临床试验：令人鼓舞的初步疗效
FDA的认定主要依据了I期临床试验（NCT04707248）的积极结果。这项“首次人体”试验在全球范围内招募了179名患者，其中50名可评估疗效的卵巢癌患者数据显示：
- 经研究者评估的确认客观缓解率（ORR）达到46%（95% CI, 32%-61%），包括1例完全缓解和22例部分缓解。
- 疾病控制率（DCR）高达98%。
- 中位缓解持续时间（DOR）为11.2个月（95% CI, 3.0-不可评估）。
- 中位无进展生存期（PFS）为7.9个月（95% CI, 4.4-12.4）。
值得注意的是，无论肿瘤CDH6表达水平如何，患者均报告了治疗反应，这表明R-DXd可能具有广泛的适用性。在安全性方面，最常见的3级或更高级别治疗相关不良事件（TEAEs）包括贫血（18.3%）、中性粒细胞计数减少（11.7%）和血小板计数减少（5.0%）。虽然曾观察到2例8.0 mg/kg剂量组的5级间质性肺病事件，但该剂量已停用，整体安全性可控。
REJOICE-Ovarian01试验：进一步验证疗效与安全性
目前正在进行的II/III期REJOICE-Ovarian01试验（NCT06161025）将进一步评估R-DXd在铂耐药、高级别卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者中的疗效和安全性。该试验预计招募710名患者，旨在与研究者选择的化疗方案进行比较，以期确证R-DXd的临床优势。
展望：为癌症患者带来更多希望
瑞鲁度他德鲁替康（R-DXd）获得突破性疗法认定，标志着其在治疗铂耐药妇科癌症方面迈出了重要一步。随着更多临床数据的公布，我们期待这款创新药物能尽快上市，为全球癌症患者提供新的治疗选择。如果您正在寻找海外靶向药代购服务，或希望获取最新的抗癌资讯，可以访问MedFind海外购药平台，了解更多信息。同时，MedFind也提供专业的AI问诊服务，帮助患者更好地理解病情和治疗方案。
